JP7065852B2 - 網膜変性疾患の処置のための医薬組成物 - Google Patents
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Description
本発明は、網膜変性疾患の処置のための方法及び医薬組成物に関する。
チオールオキシドレダクターゼ活性を欠くトランケートチオレドキシン様タンパク質であるRdCVFは、ニワトリ胚からの錐体豊富培養物でのマウス網膜cDNAライブラリーのハイコンテントスクリーニングにより特定された(Leveillard et al., 2004)。RdCVFは、ヌクレオレドキシン様1(Nxnl1)遺伝子の選択的スプライス変異体であり、他のスプライス産物は、RdCVFLである。RdCVFLは、その結合パートナーである微小管関連タンパク質TAUを酸化及び凝集から保護する活性チオレドキシンである(Elachouri et al., 2015及びFridlich et al., 2009)。RdCVFは、RPの幾つかの遺伝的に異なるモデルにおいて錐体機能を保護し、その処置不可能な疾患における最も衰弱させる工程を標的とするが、RdCVFLにはない(Byrne et al., 2015、Leveillard et al., 2004及びYang et al., 2009)。網膜色素変性症(RP)における錐体の二次的損失により盲目がもたらされるため、RdCVFの投与は、この処置不可能な網膜変性疾患の有望な治療法である。近年、RPにおけるRdCVFの保護的役割の根底にあるメカニズムが調査された。RdCVFは、光レセプターにより特異的に発現される膜貫通タンパク質であるBasigin-1(BSG1)への結合を介して作用する。BSG1は、グルコーストランスポーターGLUT1に結合し、錐体へのグルコースの進入を増加させる(Ait-Ali et al. 2015)。このため、前記メカニズムの残りの重要なアクターの特定により、網膜変性疾患の新たな治療概念がもたらされるであろう。
本発明は、網膜変性疾患の治療のための方法及び医薬組成物に関する。特に、本発明は、特許請求の範囲により規定される。
本発明者らは、RdCVF:6-ホスホフルクト-2-キナーゼ/フルクトース-2,6-ビスホスファターゼ2(PFKFB2)の保護的役割の根底にあるメカニズムの新たな重要なアクターを特定した。この特定により、網膜変性疾患の処置のための新たな戦略の道が開かれる。
従来技術では、PFKFB2は、主に心臓で発現されると記載されている。しかしながら、本発明者らは、予想外にも、このタンパク質が心臓と比較して網膜において多量に発現されることを示した(図2A)。更に、本発明者らは、PFKFB2が錐体により、桿体依存的に発現されることを示した。特に、本発明者らは、その発現が錐体の生存能力に従うことを示した(図2B~D):その発現は、色素変性網膜炎の動物モデル(rd1マウス)において35日目に失われる。PFKFB2の発現は、グルコースにより誘引され(図3A)、本発明者らは、このタンパク質、特に、そのキナーゼドメインがRdCVFの作用メカニズムに関与するという証拠を蓄積している。とりわけ、本発明者らは、PFKFB2をコードするポリヌクレオチドの形質導入により、錐体生存が増加することを示した(図3A)。本発明者らは、現在、PFKFB2キナーゼドメインをコードするポリヌクレオチドを含むAAV(AAV2.8)ベクターを使用するrd1動物モデルにおける実験を行っている。
Claims (12)
- PFKFB2キナーゼドメインをコードする配列番号:2と少なくとも90%の同一性を有するアミノ酸配列をコードするポリヌクレオチドを含む、網膜変性疾患を処置するための医薬組成物。
- 網膜変性疾患が、錐体ジストロフィーである、請求項1記載の医薬組成物。
- 網膜変性疾患が、網膜色素変性症(RP)、レーバー先天性黒内障(LCA)、加齢黄斑変性症(AMD)、劣性RP、優性RP、X連鎖RP、不完全X連鎖RP、優性LCA、劣性運動失調、RPを伴う後柱、RPEの傍細動脈保存を伴う劣性RP、RP12、アッシャー症候群、感音難聴を伴う優性網膜色素変性症、劣性白点状網膜炎、劣性アルストレム症候群、劣性Bardet-Biedl症候群、黄斑ジストロフィー又は網膜変性を伴う優性脊髄小脳運動失調、劣性アベタリポプロテイン血症、黄斑変性を伴う劣性網膜色素変性症、成人型劣性Refsum病、幼児型劣性Refsum病、劣性S錐体増強症候群、精神遅滞を伴うRP、ミオパシーを伴うRP、劣性Newfoundland錐体桿体ジストロフィー、無色素性RetRP、セクターRP、地域性RP、Senior-Loken症候群、Joubert症候群、若年性Stargardt病、後期発症Stargardt病、優性Stargardt型黄斑ジストロフィー、優性Stargardt様黄斑ジストロフィー、劣性黄斑ジストロフィー、劣性黄色斑眼底、劣性錐体桿体ジストロフィー、X連鎖進行性錐体桿体ジストロフィー、優性錐体桿体ジストロフィー、錐体桿体ジストロフィー;de Grouchy症候群、優性錐体ジストロフィー、X連鎖錐体ジストロフィー、劣性錐体ジストロフィー、増強型桿体網膜電図を伴う劣性錐体ジストロフィー、X連鎖萎縮性黄斑ジストロフィー、X連鎖網膜分離症、優性黄斑ジストロフィー、優性放射状ジストロフィー、黄斑ドルーゼン、優性牛眼黄斑ジストロフィー、優性蝶型黄斑ジストロフィー、優性成人性卵黄様黄斑ジストロフィー、優性ノースカロライナ型黄斑ジストロフィー、優性網膜錐体ジストロフィー1、優性嚢胞様黄斑ジストロフィー、優性非定型卵黄様黄斑ジストロフィー、中心窩黄斑萎縮、優性Best卵黄様黄斑ジストロフィー、優性ノースカロライナ様進行性黄斑ジストロフィー、貧毛症を伴う劣性若年性黄斑ジストロフィー、劣性中心窩形成不全及び前眼部形成不全、劣性遅延型円錐順応、青色錐体単色性の黄斑ジストロフィー、II型糖尿病及び難聴を伴う黄斑パターンジストロフィー、神鳥斑点網膜、パターンジストロフィー、優性スティックラー症候群、優性マーシャル症候群、優性硝子体網膜変性症、優性家族性滲出性硝子体網膜症、優性硝子体網膜脈絡膜症;優性新生血管炎症性硝子体網膜症、ゴールドマン-ファブリー症候群、劣性色素沈着症、優性青色盲、劣性桿体全色覚異常、先天性赤色-緑色異常、緑色盲、赤色盲、緑色弱、赤色弱、劣性小口病、優性後期発症黄斑ジストロフィー、劣性脳回転状萎縮症、優性局所萎縮症、優性中心性輪紋状脈絡膜ジストロフィー、X連鎖脈絡膜萎縮症、中心性輪紋状脈絡膜萎縮症、優性進行性二巣性脈絡網膜萎縮症、進行性二巣性脈絡網膜萎縮症、優性Doyne honeycomb網膜変性症(Malattia Leventinese)、遺伝性エナメル質形成不全症、劣性Bietti結晶性角膜ジストロフィー、Raynaud現象及び片頭痛を伴う優性遺伝性血管網膜症、優性Wagner病及びびらん性硝子体網膜症、劣性小眼球症及び網膜病症候群;劣性小眼球症、劣性遅延、痙縮及び網膜変性症、劣性Bothniaジストロフィー、劣性弾性繊維性仮性黄色腫、優性弾性繊維性仮性黄色腫;劣性若年性Batten病(セロイド-リポフスチン症)、優性Alagille症候群、McKusick-Kaufman症候群、低プレβリポタンパク質血症、有棘赤血球増加症、palladial変性症;劣性ハレルヴォーデン-スパッツ症候群;優性ソルスビー眼底ジストロフィー、オレゴン眼疾患、Kearns-Sayre症候群、発達及び神経学的異常を伴うRP、Basseb Korenzweig症候群、Hurler病、Sanfilippo病、Scieie病、メラノーマ関連網膜症、Sheen網膜ジストロフィー、Duchenne黄斑ジストロフィー、Becker黄斑ジストロフィー、Birdshot網膜脈絡膜症、多発性エバネッセント白点症候群、急性帯状潜在性外側網膜症、網膜静脈閉塞、網膜動脈閉塞、糖尿病性網膜症、網膜毒性、網膜傷害、網膜外傷及び網膜レーザ傷害並びに白点状眼底、網膜剥離、糖尿病性網膜症並びに未熟児の網膜症からなる群より選択される、請求項1記載の医薬組成物。
- 網膜変性疾患が、網膜色素変性症である、請求項1記載の医薬組成物。
- ポリヌクレオチドが、配列番号:3の核酸配列又はそのコドン最適化配列を含む、請求項1記載の医薬組成物。
- ポリヌクレオチドが、配列番号:3と少なくとも50%の同一性を有する核酸配列を含む、請求項1記載の医薬組成物。
- ポリヌクレオチドが、ベクターに含まれている、請求項1記載の医薬組成物。
- ベクターが、AVVである、請求項7記載の医薬組成物。
- AAVが、AAV2/5及びAAV2/8である、請求項8記載の医薬組成物。
- ベクターが、発現制御配列の一部としてプロモーター配列を含む、請求項7記載の医薬組成物。
- プロモーターが、錐体における発現に特異的である、請求項10記載の医薬組成物。
- ポリヌクレオチドが、眼に送達される、請求項11記載の医薬組成物。
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