JP2020503314A5

JP2020503314A5 -

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Publication number: JP2020503314A5
Application number: JP2019534155A
Authority: JP
Filing date: 2017-12-22
Publication date: 2021-01-14
Anticipated expiration: 2037-12-22

Description

本発明の他のさらなる目的および利点は、単に例示的であり制限的ではない本明細書の開示から、当業者に明らかとなろう。したがって、他の実施形態は、本発明の精神および範囲から逸脱することなく、当業者によって認識されよう。
本発明の実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
式（Ｉ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩［式中、
環Ａおよび環Ｂのそれぞれは、独立に、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、またはヘテロアリールであり、
Ｘは、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）、Ｏ、またはＳ（Ｏ） _ｘであり、
Ｌ ^１およびＬ ^２のそれぞれは、独立に、−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−、−ＮＲ ^Ａ −、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −、−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−、−Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −、−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−、−Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−、−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −、−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−、−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ） −、または−Ｃ（Ｏ）−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−であり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ ^４で必要に応じて置換されており、
Ｒ ^１およびＲ ^３のそれぞれは、独立に、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルケニル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルキニル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、ハロ、シアノ、ニトロ、アジド、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、−ＯＲ ^Ｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ ^Ｄ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ ^Ｂ、−ＮＲ ^ＡＲ ^Ｃ、−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）Ｒ ^Ｄ、−Ｓ（Ｏ） _ｘＲ ^Ｅ、−ＯＳ（Ｏ） _ｘＲ ^Ｅ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^ＡＳ（Ｏ） _ｘＲ ^Ｅ、−ＮＲ ^ＡＳ（Ｏ） _ｘＲ ^Ｅ、または−Ｓ（Ｏ） _ｘＮＲ ^Ａであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ ^５で必要に応じて置換されており、または
各Ｒ ^２は、独立に、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルケニル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルキニル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはニトロであり、
Ｒ’およびＲ”のそれぞれは、独立に、Ｈ、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、またはＣ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキルであり、
各Ｒ ^４は、独立に、重水素、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルケニル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルキニル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、ハロ、シアノ、シクロアルキル、ヘテロシクリル、−ＯＲ ^Ｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ ^Ｄ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ ^Ｂ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^ＡＲ ^Ｃもしくは−ＳＲ ^Ｅであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ ^６で必要に応じて置換されているか、
または１つのＲ ^４は、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、１〜５個のＲ ^５で必要に応じて置換された環（例えば、５〜７員環）を形成するか、
または２つのＲ ^４は、それらが付着している原子と一緒になって、１〜５個のＲ ^６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各Ｒ ^５は、独立に、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルケニル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルキニル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはオキソであるか、
または２つのＲ ^５は、それらが結合する原子と一緒になって、１〜５個のＲ ^６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各Ｒ ^Ａ、Ｒ ^Ｂ、Ｒ ^Ｃ、Ｒ ^ＤもしくはＲ ^Ｅは、独立に、Ｈ、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルケニル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルキニル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールもしくはヘテロアリールであり、そのそれぞれは、１〜４個のＲ ^６で必要に応じて置換されているか、
またはＲ ^ＡおよびＲ ^Ｃは、それぞれが結合する原子と一緒になって、１〜４個のＲ ^８で必要に応じて置換されたヘテロシクリル環を形成し、
各Ｒ ^６は、独立に、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルケニル、Ｃ _２〜Ｃ _６アルキニル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _２〜Ｃ _６ヘテロアルケニル、Ｃ _２〜Ｃ _６ヘテロアルキニル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、ハロ、シアノ、またはニトロであり、
ｎ、ｏ、およびｐのそれぞれは、独立に、０、１、２、３、４、５、または６であり、
ｘは、０、１、または２である］。
（項目２）
環Ａが、アリールまたはヘテロアリールである、項目１に記載の化合物。
（項目３）
環Ａが、アリール（例えば、フェニル）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４）
環Ａが、フェニル（例えば、

）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５）
環Ａが、ヘテロアリール（例えば、６員のヘテロアリールまたは窒素含有ヘテロアリール）である、項目１に記載の化合物。
（項目６）
環Ａが、ピリジルまたはピリミジニル（例えば、

）である、項目５に記載の化合物。
（項目７）
環Ａが、ベンゾフランまたはアザベンゾフランである（例えば、

であり、各Ｒ ^１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目５に記載の化合物。
（項目８）
環Ａが、ベンゾオキサゾールである（例えば、

であり、各Ｒ ^１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目５に記載の化合物。
（項目９）
環Ａが、イソオキサゾール（例えば、

）である、項目５に記載の化合物。
（項目１０）
環Ａが、シクロアルキル（例えば、３員のシクロアルキル）である、項目１に記載の化合物。
（項目１１）
環Ａが、シクロプロピル（例えば、

）である、項目１０に記載の化合物。
（項目１２）
環Ａが、インダニルである（例えば、

であり、各Ｒ ^１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目１０に記載の化合物。
（項目１３）
環Ａが、ヘテロシクリル（例えば、６員のヘテロシクリルまたは酸素含有ヘテロシクリル）である、項目１に記載の化合物。
（項目１４）
環Ａが、テトラヒドロピラニル（例えば、

）である、項目１２に記載の化合物。
（項目１５）
環Ａが、

からなる群から選択され、ｎが、０、１、または２である、項目１に記載の化合物。
（項目１６）
ｎが、０である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１７）
ｎが、１である、項目１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１８）
ｏが、０である、項目１〜１７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１９）
Ｒ ^１が、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル（例えば、Ｍｅ）、ハロ（例えば、フルオロもしくはクロロ）、アジド、シクロプロピル、２−プロピニルオキシ、シアノ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ ^Ｄ（例えば、−Ｃ（Ｏ）−（４−エチニル）フェニル）、または−ＯＲ ^Ｂ（例えば、−ＯＣＨ _３もしくは−ＯＣＦ _３）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２０）
Ｒ ^１が、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキルであり、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環）を形成する、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２１）
環Ｂが、アリール（例えば、フェニル）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２２）
環Ｂが、フェニル（例えば、

）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２３）
環Ｂが、ヘテロアリールである、項目１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２４）
環Ｂが、二環式ヘテロアリール（例えば、二環式窒素含有ヘテロアリール）である、項目１８に記載の化合物。
（項目２５）
環Ｂが、インドリルまたはピロロピリジニルである（例えば、

であり、各Ｒ ^３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２６）
環Ｂが、インドリルである（例えば、

であり、各Ｒ ^３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２７）
環Ｂが、ベンゾイミダゾリルである（例えば、

であり、各Ｒ ^３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２８）
ｐが、０である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２９）
ｐが、１である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３０）
Ｒ ^３が、−ＯＲ ^Ｂ（例えば、−ＯＣＨ _３もしくはＯＣＦ _３）、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル（例えば、−ＣＦ _３）、ハロ（例えば、ＦもしくはＣｌ）、アミノ、アジド、ニトロ、シアノ、シクロアルキル（例えば、シクロプロピル）、またはＳ（Ｏ） _ｘＲ ^Ｅ（例えば、−ＳＯ _２Ｍｅ）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３１）
Ｒ ^３が、−ＯＲ ^Ｂ（例えば、−ＯＣＨ _３）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３２）
Ｘが、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３３）
Ｒ’およびＲ”のそれぞれが、独立に、Ｈである、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３４）
Ｘが、Ｓ（Ｏ） _ｘ（例えば、ＳＯ _２）である、項目１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３５）
Ｘが、Ｏである、項目１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３６）
Ｌ ^１およびＬ ^２のそれぞれが、独立に、−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −、−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−、−Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −、−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−、または−Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ ^４で必要に応じて置換されている、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３７）
Ｌ ^１およびＬ ^２のそれぞれが、独立に、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −、または−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ ^４で必要に応じて置換されている、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３８）
Ｌ ^１が、−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨ _２ −、−ＮＨＣＨ _２ＣＨ _２ −、−Ｎ（ＣＨ _３）ＣＨ _２）−、−Ｎ（Ｒ ^４）ＣＨ _２ −、もしくは−ＮＨＣ（Ｒ ^４） _２ −）または−ＮＲ ^ＡＣ（Ｏ）−（例えば、−ＮＨＣ（Ｏ）−）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３９）
Ｌ ^１が、−ＮＨＣＨ _２ −である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４０）
Ｌ ^１が、１個または複数の炭素原子上で少なくとも１個の重水素で置換された−Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨＤ−、−ＮＨＣＤ _２ −、−ＮＨＣＤ _２ＣＨ _２ −、−ＮＨＣＨ _２ＣＤ _２ −、−ＮＨＣＤ _２ＣＤ _２ −、−Ｎ（ＣＨ _３）ＣＤ _２）−、−Ｎ（Ｒ ^４）ＣＤ _２ −）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４１）
１つのＲ ^４が、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環、例えば、環Ａに縮合しているシクロペンチル環または環Ａに縮合しているピペリジニル環）を形成する、項目３８に記載の化合物。
（項目４２）
２つのＲ ^４が、一緒になって、ヘテロシクリル環（例えば、４員のヘテロシクリル、例えば、オキセタニル）を形成する、項目３８に記載の化合物。
（項目４３）
Ｌ ^２が、Ｃ（Ｏ）ＮＲ ^Ａ −である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４４）
Ｒ ^Ａが、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル（例えば、−ＣＨ _２ＣＨ _３）またはＣ _１〜Ｃ _６ハロアルキル（例えば、−ＣＨ _２ＣＦ _３）である、項目４３に記載の化合物。
（項目４５）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ａ）、（Ｉ−ｂ）、（Ｉ−ｃ）、もしくは（Ｉ−ｄ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｘ、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｏ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４６）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｅ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４７）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｆ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４８）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｇ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４９）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｈ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５０）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｉ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５１）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｊ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５２）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｋ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^１、Ｒ ^２、Ｒ ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５３）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｌ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^２、Ｒ ^３、Ｒ ^５、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ ^３は、−Ｃ _１〜Ｃ _５ヘテロアルキル−であり、
環Ｃは、シクロアルキルまたはヘテロシクリルである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５４）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｍ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ ^１、Ｌ ^２、Ｒ ^２、Ｒ ^３、Ｒ ^５、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ ^３は、−Ｃ _１〜Ｃ _５ヘテロアルキル−である］、項目４８に記載の化合物。
（項目５５）
式（Ｉ）の前記化合物が、図１に記載される化合物から選択される、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５６）
式（Ｉ）の前記化合物が、

からなる群から選択される、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５７）
項目１〜５６のいずれか一項に記載の少なくとも１つの化合物または薬学的に許容されるその塩を、薬学的に許容される添加剤、賦形剤または担体との混合物中に含む、医薬組成物。
（項目５８）
ストレス顆粒をモジュレートするための方法であって、項目１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩、または項目５７に記載の医薬組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目５９）
前記ストレス顆粒が、ｔａｒＤＮＡ結合タンパク質−４３（ＴＤＰ−４３）、Ｔ細胞細胞内抗原１（ＴＩＡ−１）、ＴＩＡ１細胞傷害性顆粒関連ＲＮＡ結合タンパク質様１（ＴＩＡＲ）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質１（Ｇ３ＢＰ−１）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質２（Ｇ３ＢＰ−２）、トリステトラプロリン（ＴＴＰ）、肉腫における融合（ＦＵＳ）、または脆弱Ｘ精神遅滞タンパク質（ＦＭＲＰ）を含む、項目５８に記載の方法。
（項目６０）
ＴＤＰ−４３封入体の形成をモジュレートするための方法であって、項目１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩、または項目５７に記載の医薬組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目６１）
前記対象が、神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、および／またはウイルス感染を有している、項目５８〜６０のいずれか一項に記載の方法。
（項目６２）
前記神経変性疾患が、アルツハイマー病、前頭側頭認知症（ＦＴＤ）、ＦＴＬＤ−Ｕ、プログラニュリンタンパク質もしくはタウタンパク質の変異によって引き起こされたＦＴＤ（例えば、プログラニュリン欠損ＦＴＬＤ）、封入体ミオパチーを伴う前頭側頭認知症（ＩＢＭＰＦＤ）、運動ニューロン疾患を伴う前頭側頭認知症、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、ハンチントン病（ＨＤ）、ハンチントン舞踏病、プリオン病（例えば、クロイツフェルト−ヤコブ病、ウシ海綿状脳症、クールー病、もしくはスクレイピー）、レビー小体病、びまん性レビー小体病（ＤＬＢＤ）、ポリグルタミン（ポリＱ）リピート病、トリヌクレオチドリピート病、大脳変性疾患、初老期認知症、老年性認知症、第１７染色体に連鎖するパーキンソニズム（ＦＴＤＰ−１７）、進行性核上性麻痺（ＰＳＰ）、進行性球麻痺（ＰＢＰ）、仮性球麻痺、球脊髄性筋萎縮症（ＳＢＭＡ）、原発性側索硬化症、ピック病、原発性進行性失語症、皮質基底核認知症、ＨＩＶ関連認知症、パーキンソン病、認知症を伴うパーキンソン病、レビー小体認知症、ダウン症候群、多系統萎縮症、脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ、例えば、ＳＭＡタイプＩ（例えば、ウエルドニッヒ−ホフマン病）、ＳＭＡタイプＩＩ、ＳＭＡタイプＩＩＩ（例えば、クーゲルベルグ−ウェランダー疾患）、もしくは関節拘縮症を伴う先天性ＳＭＡ）、進行性球脊髄性筋萎縮症（例えば、ケネディ病）、ポリオ後症候群（ＰＰＳ）、脊髄小脳失調症、パントテン酸キナーゼ関連神経変性（ＰＡＮＫ）、脊髄変性疾患／運動ニューロン変性疾患、上位運動ニューロン障害、下位運動ニューロン障害、加齢性障害および認知症、ハラーホルデン−スパッツ症候群、脳梗塞、脳外傷、慢性外傷性脳症、一過性脳虚血発作、リティコ−ボディグ病（筋萎縮性側索硬化症−パーキンソニズム認知症）、グアム−パーキンソニズム認知症、海馬硬化症、大脳皮質基底核変性症、アレキサンダー病、アプラー病、クラッベ病、神経ボレリア症、神経梅毒、サンドホフ病、テイ−サックス病、シルダー病、バッテン病、コケイン症候群、カーンズ−セイヤー症候群、ゲルストマン−シュトロイスラー−シャインカー症候群および他の伝達性海綿状脳症、遺伝性痙性対麻痺、リー症候群、脱髄性疾患、神経セロイドリポフスチン症、てんかん、振戦、うつ病、躁病、不安症および不安障害、睡眠障害（例えば、ナルコレプシー、致死性家族性不眠症）、急性脳傷害（例えば、脳卒中、頭部損傷）、自閉症、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６３）
前記筋骨格疾患が、筋ジストロフィー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（例えば、ＦＳＨＤ１またはＦＳＨＤ２）、フリードライヒ運動失調症、進行性筋萎縮（ＰＭＡ）、ミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、多発性硬化症、封入体ミオパチー、封入体筋炎（例えば、孤発性封入体筋炎）、ポリオ後筋萎縮症（ＰＰＭＡ）、運動ニューロン疾患、筋緊張症、筋強直性ジストロフィー、筋肉減少症、多巣性運動ニューロパチー、炎症性ミオパチー、および麻痺からなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６４）
前記がんが、乳がん、黒色腫、副腎がん、胆道がん、膀胱がん（bladder cancer）、
脳もしくは中枢神経系がん、気管支がん、芽細胞腫、癌腫、軟骨肉腫、口腔もしくは咽頭のがん、子宮頸がん、結腸がん、結腸直腸がん、食道がん、消化管がん、膠芽腫、肝癌、肝細胞癌、腎臓がん、白血病、肝臓がん、肺がん、リンパ腫、非小細胞肺がん、眼科がん、骨肉腫、卵巣がん、膵臓がん、末梢神経系がん、前立腺がん、肉腫、唾液腺がん、小腸もしくは虫垂がん、小細胞肺がん、扁平細胞がん、胃がん、精巣がん、甲状腺がん、膀胱がん（urinary bladder cancer）、子宮もしくは子宮内膜がん、外陰部がん、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６５）
非ホジキンリンパ腫が、Ｂ細胞リンパ腫またはＴ細胞リンパ腫から選択される、項目６４に記載の方法。
（項目６６）
前記Ｂ細胞またはＴ細胞リンパ腫が、びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、原発性縦隔Ｂ細胞リンパ腫、血管内大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、慢性リンパ球性白血病／小リンパ球性リンパ腫、マントル細胞リンパ腫、辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、節外性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、粘膜関連リンパ組織（ＭＡＬＴ）リンパ腫、結節性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、脾臓辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、バーキットリンパ腫、リンパ形質細胞性リンパ腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症、有毛細胞白血病、原発性中枢神経系（ＣＮＳ）リンパ腫、前駆Ｔ−リンパ芽球性リンパ腫／白血病、末梢性Ｔ細胞リンパ腫、皮膚Ｔ細胞リンパ腫、くすぶり型成人Ｔ細胞リンパ腫、慢性成人Ｔ細胞リンパ腫、急性成人Ｔ細胞リンパ腫、リンパ腫性成人Ｔ細胞リンパ腫、血管免疫芽球性Ｔ細胞リンパ腫、節外性天然キラーＴ細胞リンパ腫鼻型（ＥＮＫＬ）、腸症関連腸管Ｔ細胞リンパ腫（ＥＡＴＬ）、および退形成大細胞型リンパ腫（ＡＬＣＬ）からなる群から選択される、項目６４に記載の方法。
（項目６７）
前記眼科疾患が、黄斑変性症、加齢性黄斑変性症、糖尿病網膜症、ヒストプラスマ症、黄斑円孔、黄斑パッカー、ビエッティ結晶性ジストロフィー、網膜剥離、網膜菲薄化、網膜芽細胞腫、早産児の網膜症、アッシャー症候群、硝子体剥離、レフサム病、網膜色素変性症、オンコセルカ症、全脈絡膜萎縮、レーバー先天黒内障、網膜分離症、若年性網膜分離症、シュタルガルト病、眼筋麻痺、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６８）
前記ウイルス感染が、ウエストナイルウイルス、呼吸器合胞体ウイルス（ＲＳＶ）、単純ヘルペスウイルス１、単純ヘルペスウイルス２、エプスタイン−バーウイルス（ＥＢＶ）、肝炎ウイルスＡ、肝炎ウイルスＢ、肝炎ウイルスＣ、インフルエンザウイルス、水疱、トリインフルエンザウイルス、痘瘡、ポリオウイルス、ＨＩＶ−１、ＨＩＶ−２、エボラウイルス、およびそれらの任意の組合せからなる群から選択されるウイルスによって引き起こされる、項目６１に記載の方法。
（項目６９）
前記対象が、哺乳動物である、項目５８〜６８のいずれか一項に記載の方法。
（項目７０）
前記対象が、ヒトである、項目６９に記載の方法。
（項目７１）
前記投与の開始前に、前記神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、またはウイルス感染を有する前記対象を診断するステップをさらに含む、項目６１〜７０のいずれか一項に記載の方法。
（項目７２）
前記神経変性疾患もしくは障害、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ストレス顆粒を含む、項目６１〜７１のいずれか一項に記載の方法。
（項目７３）
前記神経変性疾患、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ＴＤＰ−４３封入体を含む、項目６１〜７１のいずれか一項に記載の方法。

Claims

式（Ｉ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩［式中、
環Ａおよび環Ｂのそれぞれは、独立に、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、またはヘテロアリールであり、
Ｘは、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）、Ｏ、またはＳ（Ｏ）_ｘであり、
Ｌ^１およびＬ^２のそれぞれは、独立に、−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−、−ＮＲ^Ａ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−、−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−、−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−、−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−、−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−、−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−、−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−、−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ） −、または−Ｃ（Ｏ）−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−であり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ^４で必要に応じて置換されており、
Ｒ^１およびＲ^３のそれぞれは、独立に、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルケニル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、ハロ、シアノ、ニトロ、アジド、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、−ＯＲ^Ｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ^Ｄ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ^Ｂ、−ＮＲ^ＡＲ^Ｃ、−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）Ｒ^Ｄ、−Ｓ（Ｏ）_ｘＲ^Ｅ、−ＯＳ（Ｏ）_ｘＲ^Ｅ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^ＡＳ（Ｏ）_ｘＲ^Ｅ、−ＮＲ^ＡＳ（Ｏ）_ｘＲ^Ｅ、または−Ｓ（Ｏ）_ｘＮＲ^Ａであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ^５で必要に応じて置換されており、または
各Ｒ^２は、独立に、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルケニル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはニトロであり、
Ｒ’およびＲ”のそれぞれは、独立に、Ｈ、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、またはＣ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキルであり、
各Ｒ^４は、独立に、重水素、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルケニル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、ハロ、シアノ、シクロアルキル、ヘテロシクリル、−ＯＲ^Ｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ^Ｄ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ^Ｂ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^ＡＲ^Ｃもしくは−ＳＲ^Ｅであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ^６で必要に応じて置換されているか、
または１つのＲ^４は、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、１〜５個のＲ^５で必要に応じて置換された環（例えば、５〜７員環）を形成するか、
または２つのＲ^４は、それらが付着している原子と一緒になって、１〜５個のＲ^６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各Ｒ^５は、独立に、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルケニル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはオキソであるか、
または２つのＲ^５は、それらが結合する原子と一緒になって、１〜５個のＲ^６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各Ｒ^Ａ、Ｒ^Ｂ、Ｒ^Ｃ、Ｒ^ＤもしくはＲ^Ｅは、独立に、Ｈ、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルケニル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールもしくはヘテロアリールであり、そのそれぞれは、１〜４個のＲ^６で必要に応じて置換されているか、
またはＲ^ＡおよびＲ^Ｃは、それぞれが結合する原子と一緒になって、１〜４個のＲ^８で必要に応じて置換されたヘテロシクリル環を形成し、
各Ｒ^６は、独立に、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルケニル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６ヘテロアルケニル、Ｃ_２〜Ｃ_６ヘテロアルキニル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、ハロ、シアノ、またはニトロであり、
ｎ、ｏ、およびｐのそれぞれは、独立に、０、１、２、３、４、５、または６であり、
ｘは、０、１、または２である］。
環Ａが、アリールまたはヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
環Ａが、アリール（例えば、フェニル）である、請求項１および２のいずれか一項に記載の化合物。
環Ａが、フェニル（例えば、

）である、請求項１〜３のいずれか一項に記載の化合物。
環Ａが、ヘテロアリール（例えば、６員のヘテロアリールまたは窒素含有ヘテロアリール）である、請求項１に記載の化合物。
環Ａが、ピリジルまたはピリミジニル（例えば、

）である、請求項５に記載の化合物。
環Ａが、ベンゾフランまたはアザベンゾフランである（例えば、

であり、各Ｒ^１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項５に記載の化合物。
環Ａが、ベンゾオキサゾールである（例えば、

であり、各Ｒ^１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項５に記載の化合物。
環Ａが、イソオキサゾール（例えば、

）である、請求項５に記載の化合物。
環Ａが、シクロアルキル（例えば、３員のシクロアルキル）である、請求項１に記載の化合物。
環Ａが、シクロプロピル（例えば、

）である、請求項１０に記載の化合物。
環Ａが、インダニルである（例えば、

であり、各Ｒ^１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項１０に記載の化合物。
環Ａが、ヘテロシクリル（例えば、６員のヘテロシクリルまたは酸素含有ヘテロシクリル）である、請求項１に記載の化合物。
環Ａが、テトラヒドロピラニル（例えば、

）である、請求項１２に記載の化合物。
環Ａが、

からなる群から選択され、ｎが、０、１、または２である、請求項１に記載の化合物。
ｎが、０である、請求項１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
ｎが、１である、請求項１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
ｏが、０である、請求項１〜１７のいずれか一項に記載の化合物。
Ｒ^１が、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル（例えば、Ｍｅ）、ハロ（例えば、フルオロもしくはクロロ）、アジド、シクロプロピル、２−プロピニルオキシ、シアノ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ^Ｄ（例えば、−Ｃ（Ｏ）−（４−エチニル）フェニル）、または−ＯＲ^Ｂ（例えば、−ＯＣＨ_３もしくは−ＯＣＦ_３）である、請求項１〜１８のいずれか一項に記載の化合物。
Ｒ^１が、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキルであり、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環）を形成する、請求項１〜１９のいずれか一項に記載の化合物。
環Ｂが、アリール（例えば、フェニル）である、請求項１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
環Ｂが、フェニル（例えば、

）である、請求項１〜２１のいずれか一項に記載の化合物。
環Ｂが、ヘテロアリールである、請求項１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
環Ｂが、二環式ヘテロアリール（例えば、二環式窒素含有ヘテロアリール）である、請求項１８に記載の化合物。
環Ｂが、インドリルまたはピロロピリジニルである（例えば、

であり、各Ｒ^３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
環Ｂが、インドリルである（例えば、

であり、各Ｒ^３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
環Ｂが、ベンゾイミダゾリルである（例えば、

であり、各Ｒ^３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
ｐが、０である、請求項１〜２７のいずれか一項に記載の化合物。
ｐが、１である、請求項１〜２８のいずれか一項に記載の化合物。
Ｒ^３が、−ＯＲ^Ｂ（例えば、−ＯＣＨ_３もしくはＯＣＦ_３）、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル（例えば、−ＣＦ_３）、ハロ（例えば、ＦもしくはＣｌ）、アミノ、アジド、ニトロ、シアノ、シクロアルキル（例えば、シクロプロピル）、またはＳ（Ｏ）_ｘＲ^Ｅ（例えば、−ＳＯ_２Ｍｅ）である、請求項１〜２９のいずれか一項に記載の化合物。
Ｒ^３が、−ＯＲ^Ｂ（例えば、−ＯＣＨ_３）である、請求項１〜３０のいずれか一項に記載の化合物。
Ｘが、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）である、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
Ｒ’およびＲ”のそれぞれが、独立に、Ｈである、請求項１〜３２のいずれか一項に記載の化合物。
Ｘが、Ｓ（Ｏ）_ｘ（例えば、ＳＯ_２）である、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
Ｘが、Ｏである、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
Ｌ^１およびＬ^２のそれぞれが、独立に、−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−、−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−、−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−、−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−、または−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ^４で必要に応じて置換されている、請求項１〜３５のいずれか一項に記載の化合物。
Ｌ^１およびＬ^２のそれぞれが、独立に、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−、または−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ^４で必要に応じて置換されている、請求項１〜３６のいずれか一項に記載の化合物。
Ｌ^１が、−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨ_２−、−ＮＨＣＨ_２ＣＨ_２−、−Ｎ（ＣＨ_３）ＣＨ_２）−、−Ｎ（Ｒ^４）ＣＨ_２−、もしくは−ＮＨＣ（Ｒ^４）_２−）または−ＮＲ^ＡＣ（Ｏ）−（例えば、−ＮＨＣ（Ｏ）−）である、請求項１〜３７のいずれか一項に記載の化合物。
Ｌ^１が、−ＮＨＣＨ_２−である、請求項１〜３８のいずれか一項に記載の化合物。
Ｌ^１が、１個または複数の炭素原子上で少なくとも１個の重水素で置換された−Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨＤ−、−ＮＨＣＤ_２−、−ＮＨＣＤ_２ＣＨ_２−、−ＮＨＣＨ_２ＣＤ_２−、−ＮＨＣＤ_２ＣＤ_２−、−Ｎ（ＣＨ_３）ＣＤ_２）−、−Ｎ（Ｒ^４）ＣＤ_２−）である、請求項１〜３９のいずれか一項に記載の化合物。
１つのＲ^４が、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環、例えば、環Ａに縮合しているシクロペンチル環または環Ａに縮合しているピペリジニル環）を形成する、請求項３８に記載の化合物。
２つのＲ^４が、一緒になって、ヘテロシクリル環（例えば、４員のヘテロシクリル、例えば、オキセタニル）を形成する、請求項３８に記載の化合物。
Ｌ^２が、Ｃ（Ｏ）ＮＲ^Ａ−である、請求項１〜４２のいずれか一項に記載の化合物。
Ｒ^Ａが、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル（例えば、−ＣＨ_２ＣＨ_３）またはＣ_１〜Ｃ_６ハロアルキル（例えば、−ＣＨ_２ＣＦ_３）である、請求項４３に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ａ）、（Ｉ−ｂ）、（Ｉ−ｃ）、もしくは（Ｉ−ｄ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｘ、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｏ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４４のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４４のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｅ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４５のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４５のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｆ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４６のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４６のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｇ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４７のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４７のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｈ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４８のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４８のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｉ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４９のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４９のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｊ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５０のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜５０のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｋ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５１のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜５１のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｌ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｒ^５、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５２のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ^３は、−Ｃ_１〜Ｃ_５ヘテロアルキル−であり、
環Ｃは、シクロアルキルまたはヘテロシクリルである］、請求項１〜５２のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｍ）の化合物

または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ^１、Ｌ^２、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｒ^５、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５３のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ^３は、−Ｃ_１〜Ｃ_５ヘテロアルキル−である］、請求項４８に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、図１に記載される化合物から選択される、請求項１〜５４のいずれか一項に記載の化合物。
式（Ｉ）の前記化合物が、

からなる群から選択される、請求項１〜５５のいずれか一項に記載の化合物。
請求項１〜５６のいずれか一項に記載の少なくとも１つの化合物または薬学的に許容されるその塩を、薬学的に許容される添加剤、賦形剤または担体との混合物中に含む、医薬組成物。
対象においてストレス顆粒をモジュレートするための、請求項１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩を含む組成物、または請求項５７に記載の医薬組成物。
前記ストレス顆粒が、ｔａｒＤＮＡ結合タンパク質−４３（ＴＤＰ−４３）、Ｔ細胞細胞内抗原１（ＴＩＡ−１）、ＴＩＡ１細胞傷害性顆粒関連ＲＮＡ結合タンパク質様１（ＴＩＡＲ）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質１（Ｇ３ＢＰ−１）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質２（Ｇ３ＢＰ−２）、トリステトラプロリン（ＴＴＰ）、肉腫における融合（ＦＵＳ）、または脆弱Ｘ精神遅滞タンパク質（ＦＭＲＰ）を含む、請求項５８に記載の組成物または医薬組成物。
対象においてＴＤＰ−４３封入体の形成をモジュレートするための、請求項１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩を含む組成物、または請求項５７に記載の医薬組成物。
前記対象が、神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、および／またはウイルス感染を有している、請求項５８〜６０のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
前記神経変性疾患が、アルツハイマー病、前頭側頭認知症（ＦＴＤ）、ＦＴＬＤ−Ｕ、プログラニュリンタンパク質もしくはタウタンパク質の変異によって引き起こされたＦＴＤ（例えば、プログラニュリン欠損ＦＴＬＤ）、封入体ミオパチーを伴う前頭側頭認知症（ＩＢＭＰＦＤ）、運動ニューロン疾患を伴う前頭側頭認知症、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、ハンチントン病（ＨＤ）、ハンチントン舞踏病、プリオン病（例えば、クロイツフェルト−ヤコブ病、ウシ海綿状脳症、クールー病、もしくはスクレイピー）、レビー小体病、びまん性レビー小体病（ＤＬＢＤ）、ポリグルタミン（ポリＱ）リピート病、トリヌクレオチドリピート病、大脳変性疾患、初老期認知症、老年性認知症、第１７染色体に連鎖するパーキンソニズム（ＦＴＤＰ−１７）、進行性核上性麻痺（ＰＳＰ）、進行性球麻痺（ＰＢＰ）、仮性球麻痺、球脊髄性筋萎縮症（ＳＢＭＡ）、原発性側索硬化症、ピック病、原発性進行性失語症、皮質基底核認知症、ＨＩＶ関連認知症、パーキンソン病、認知症を伴うパーキンソン病、レビー小体認知症、ダウン症候群、多系統萎縮症、脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ、例えば、ＳＭＡタイプＩ（例えば、ウエルドニッヒ−ホフマン病）、ＳＭＡタイプＩＩ、ＳＭＡタイプＩＩＩ（例えば、クーゲルベルグ−ウェランダー疾患）、もしくは関節拘縮症を伴う先天性ＳＭＡ）、進行性球脊髄性筋萎縮症（例えば、ケネディ病）、ポリオ後症候群（ＰＰＳ）、脊髄小脳失調症、パントテン酸キナーゼ関連神経変性（ＰＡＮＫ）、脊髄変性疾患／運動ニューロン変性疾患、上位運動ニューロン障害、下位運動ニューロン障害、加齢性障害および認知症、ハラーホルデン−スパッツ症候群、脳梗塞、脳外傷、慢性外傷性脳症、一過性脳虚血発作、リティコ−ボディグ病（筋萎縮性側索硬化症−パーキンソニズム認知症）、グアム−パーキンソニズム認知症、海馬硬化症、大脳皮質基底核変性症、アレキサンダー病、アプラー病、クラッベ病、神経ボレリア症、神経梅毒、サンドホフ病、テイ−サックス病、シルダー病、バッテン病、コケイン症候群、カーンズ−セイヤー症候群、ゲルストマン−シュトロイスラー−シャインカー症候群および他の伝達性海綿状脳症、遺伝性痙性対麻痺、リー症候群、脱髄性疾患、神経セロイドリポフスチン症、てんかん、振戦、うつ病、躁病、不安症および不安障害、睡眠障害（例えば、ナルコレプシー、致死性家族性不眠症）、急性脳傷害（例えば、脳卒中、頭部損傷）、自閉症、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
前記筋骨格疾患が、筋ジストロフィー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（例えば、ＦＳＨＤ１またはＦＳＨＤ２）、フリードライヒ運動失調症、進行性筋萎縮（ＰＭＡ）、ミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、多発性硬化症、封入体ミオパチー、封入体筋炎（例えば、孤発性封入体筋炎）、ポリオ後筋萎縮症（ＰＰＭＡ）、運動ニューロン疾患、筋緊張症、筋強直性ジストロフィー、筋肉減少症、多巣性運動ニューロパチー、炎症性ミオパチー、および麻痺からなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
前記がんが、乳がん、黒色腫、副腎がん、胆道がん、膀胱がん（bladder cancer）、
脳もしくは中枢神経系がん、気管支がん、芽細胞腫、癌腫、軟骨肉腫、口腔もしくは咽頭のがん、子宮頸がん、結腸がん、結腸直腸がん、食道がん、消化管がん、膠芽腫、肝癌、肝細胞癌、腎臓がん、白血病、肝臓がん、肺がん、リンパ腫、非小細胞肺がん、眼科がん、骨肉腫、卵巣がん、膵臓がん、末梢神経系がん、前立腺がん、肉腫、唾液腺がん、小腸もしくは虫垂がん、小細胞肺がん、扁平細胞がん、胃がん、精巣がん、甲状腺がん、膀胱がん（urinary bladder cancer）、子宮もしくは子宮内膜がん、外陰部がん、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
非ホジキンリンパ腫が、Ｂ細胞リンパ腫またはＴ細胞リンパ腫から選択される、請求項６４に記載の組成物または医薬組成物。
前記Ｂ細胞またはＴ細胞リンパ腫が、びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、原発性縦隔Ｂ細胞リンパ腫、血管内大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、慢性リンパ球性白血病／小リンパ球性リンパ腫、マントル細胞リンパ腫、辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、節外性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、粘膜関連リンパ組織（ＭＡＬＴ）リンパ腫、結節性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、脾臓辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、バーキットリンパ腫、リンパ形質細胞性リンパ腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症、有毛細胞白血病、原発性中枢神経系（ＣＮＳ）リンパ腫、前駆Ｔ−リンパ芽球性リンパ腫／白血病、末梢性Ｔ細胞リンパ腫、皮膚Ｔ細胞リンパ腫、くすぶり型成人Ｔ細胞リンパ腫、慢性成人Ｔ細胞リンパ腫、急性成人Ｔ細胞リンパ腫、リンパ腫性成人Ｔ細胞リンパ腫、血管免疫芽球性Ｔ細胞リンパ腫、節外性天然キラーＴ細胞リンパ腫鼻型（ＥＮＫＬ）、腸症関連腸管Ｔ細胞リンパ腫（ＥＡＴＬ）、および退形成大細胞型リンパ腫（ＡＬＣＬ）からなる群から選択される、請求項６４に記載の組成物または医薬組成物。
前記眼科疾患が、黄斑変性症、加齢性黄斑変性症、糖尿病網膜症、ヒストプラスマ症、黄斑円孔、黄斑パッカー、ビエッティ結晶性ジストロフィー、網膜剥離、網膜菲薄化、網膜芽細胞腫、早産児の網膜症、アッシャー症候群、硝子体剥離、レフサム病、網膜色素変性症、オンコセルカ症、全脈絡膜萎縮、レーバー先天黒内障、網膜分離症、若年性網膜分離症、シュタルガルト病、眼筋麻痺、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
前記ウイルス感染が、ウエストナイルウイルス、呼吸器合胞体ウイルス（ＲＳＶ）、単純ヘルペスウイルス１、単純ヘルペスウイルス２、エプスタイン−バーウイルス（ＥＢＶ）、肝炎ウイルスＡ、肝炎ウイルスＢ、肝炎ウイルスＣ、インフルエンザウイルス、水疱、トリインフルエンザウイルス、痘瘡、ポリオウイルス、ＨＩＶ−１、ＨＩＶ−２、エボラウイルス、およびそれらの任意の組合せからなる群から選択されるウイルスによって引き起こされる、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
前記対象が、哺乳動物である、請求項５８〜６８のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
前記対象が、ヒトである、請求項６９に記載の組成物または医薬組成物。
前記組成物または医薬組成物の投与の開始前に、前記神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、またはウイルス感染を有する前記対象が診断されていることを特徴とする、請求項６１〜７０のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
前記神経変性疾患もしくは障害、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ストレス顆粒を含む、請求項６１〜７１のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
前記神経変性疾患、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ＴＤＰ−４３封入体を含む、請求項６１〜７１のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。