EA201891429A1 - 5'-фосфоротиоатные аналоги 5'-конца (кэпа) мрнк, содержащая их мрнк, способ их получения и применение - Google Patents

5'-фосфоротиоатные аналоги 5'-конца (кэпа) мрнк, содержащая их мрнк, способ их получения и применение

Info

Publication number
EA201891429A1
EA201891429A1 EA201891429A EA201891429A EA201891429A1 EA 201891429 A1 EA201891429 A1 EA 201891429A1 EA 201891429 A EA201891429 A EA 201891429A EA 201891429 A EA201891429 A EA 201891429A EA 201891429 A1 EA201891429 A1 EA 201891429A1
Authority
EA
Eurasian Patent Office
Prior art keywords
mrna
enzyme
cap
dcps
cep
Prior art date
Application number
EA201891429A
Other languages
English (en)
Other versions
EA038834B1 (ru
Inventor
Яцек Емелиты
Кая Фац-Домбровская
Блажей Войтчак
Марек Барановский
Анна Новицкая
Иоанна Ковальская
Павел Сикорский
Марцин Варминьский
Original Assignee
Университет Варшавский
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Университет Варшавский filed Critical Университет Варшавский
Publication of EA201891429A1 publication Critical patent/EA201891429A1/ru
Publication of EA038834B1 publication Critical patent/EA038834B1/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
    • C07H21/00—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A61P21/02—Muscle relaxants, e.g. for tetanus or cramps
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
    • C07H1/00—Processes for the preparation of sugar derivatives
    • C07H1/02—Phosphorylation
    • C07H1/04—Introducing polyphosphoric acid radicals
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
    • C07H21/00—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
    • C07H21/02—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids with ribosyl as saccharide radical

Landscapes

  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Physical Education & Sports Medicine (AREA)
  • Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Pain & Pain Management (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Saccharide Compounds (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Enzymes And Modification Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)

Abstract

Настоящее изобретение относится к нуклеотидам, аналогам 5'-конца (кэпа) мРНК, содержащим атом серы в положении 5' нуклеозида 7-метилгуанозина. Описанные соединения распознаются (связываются, но не подвергаются гидролизу) ферментом DcpS (decapping scavenger) и таким образом могут найти терапевтическое применение в качестве ингибиторов указанного фермента. DcpS представляет собой кэп-специфический фермент с пирофосфатазной активностью, который, как было определено, является терапевтической мишенью при лечении спинальной мышечной атрофии (CMA). Некоторые описанные соединения имеют дополнительные модификации в фосфатной цепи, которые модулируют их сродство к ферменту DcpS. Настоящее изобретение также относится к мРНК, модифицированным с 5'-конца аналогами 5'-конца (кэпа) мРНК, содержащими 5'-фосфоротиоатный фрагмент, обладающим повышенной стабильностью и трансляционной активностью в условиях клетки, к способу их получения, их применению и содержащему их фармацевтическому составу, где Lи Lнезависимо выбраны из группы, включающей O и S, где по меньшей мере один из Lи Lне является O.
EA201891429A 2016-01-29 2017-01-27 5'-фосфоротиоатные аналоги 5'-конца (кэпа) мрнк, содержащая их мрнк, способ их получения и применение EA038834B1 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
PL415967A PL415967A1 (pl) 2016-01-29 2016-01-29 5'-tiofosforanowe analogi końca 5' mRNA (kapu), sposób ich otrzymywania i zastosowanie
PCT/IB2017/050447 WO2017130151A1 (en) 2016-01-29 2017-01-27 5'-phosphorothiolate mrna 5'-end (cap) analogs, mrna comprising the same, method of obtaining and uses thereof

Publications (2)

Publication Number Publication Date
EA201891429A1 true EA201891429A1 (ru) 2019-02-28
EA038834B1 EA038834B1 (ru) 2021-10-26

Family

ID=58387852

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
EA201891429A EA038834B1 (ru) 2016-01-29 2017-01-27 5'-фосфоротиоатные аналоги 5'-конца (кэпа) мрнк, содержащая их мрнк, способ их получения и применение

Country Status (11)

Country Link
US (1) US11066436B2 (ru)
EP (1) EP3408276B1 (ru)
JP (1) JP7144050B2 (ru)
KR (1) KR20180100595A (ru)
CN (1) CN109071589A (ru)
AU (1) AU2017211693B2 (ru)
CA (1) CA3011663C (ru)
EA (1) EA038834B1 (ru)
ES (1) ES2879802T3 (ru)
PL (2) PL415967A1 (ru)
WO (1) WO2017130151A1 (ru)

Families Citing this family (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB2597423A (en) * 2019-05-10 2022-01-26 New England Biolabs Inc Chemical capping for template switching
CN110907358B (zh) * 2019-12-09 2022-08-30 福建师范大学 一种光微流微泡腔铅离子传感器的实现装置及方法
CN113337559A (zh) * 2020-08-20 2021-09-03 深圳市瑞吉生物科技有限公司 一种Cap2结构5′帽子类似物及其制备方法和应用
WO2023167880A2 (en) * 2022-03-01 2023-09-07 Verve Therapeutics, Inc. Compositions and methods for capping rnas
CN114685588B (zh) * 2022-05-05 2024-03-29 江苏申基生物科技有限公司 一种含开环核苷结构的起始加帽寡核苷酸引物
CN116143855B (zh) * 2022-11-08 2023-11-28 江苏申基生物科技有限公司 一种乙烯基膦酸修饰的mRNA帽类似物及其制备方法和应用

Family Cites Families (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US7645866B2 (en) * 2005-06-28 2010-01-12 Life Technologies Corporation Methods of producing and sequencing modified polynucleotides
EA017740B1 (ru) * 2007-06-19 2013-02-28 Борд Оф Сьюпервайзорз Оф Луизиана Стэйт Юниверсити Энд Эгрикалчурал Энд Мекэникал Колледж Синтез и применение антиинвертированных фосфоротиоатных аналогов кэп-структуры матричной phk
PL215513B1 (pl) * 2008-06-06 2013-12-31 Univ Warszawski Nowe boranofosforanowe analogi dinukleotydów, ich zastosowanie, czasteczka RNA, sposób otrzymywania RNA oraz sposób otrzymywania peptydów lub bialka
EP2281579A1 (en) * 2009-08-05 2011-02-09 BioNTech AG Vaccine composition comprising 5'-Cap modified RNA
RS59991B1 (sr) * 2013-08-08 2020-04-30 Scripps Research Inst Metoda enzimskog in vitro obeležavanja specifičnog za položaj nukleinskih kiselina uvođenjem neprirodnih nukleotida

Also Published As

Publication number Publication date
PL415967A1 (pl) 2017-07-31
JP2019504837A (ja) 2019-02-21
CN109071589A (zh) 2018-12-21
JP7144050B2 (ja) 2022-09-29
AU2017211693B2 (en) 2021-09-09
CA3011663A1 (en) 2017-08-03
EP3408276B1 (en) 2021-04-07
US20190300563A1 (en) 2019-10-03
KR20180100595A (ko) 2018-09-11
EP3408276A1 (en) 2018-12-05
WO2017130151A1 (en) 2017-08-03
US11066436B2 (en) 2021-07-20
ES2879802T3 (es) 2021-11-23
CA3011663C (en) 2023-10-31
AU2017211693A1 (en) 2018-08-09
EA038834B1 (ru) 2021-10-26
PL3408276T3 (pl) 2021-10-25

Similar Documents

Publication Publication Date Title
EA201891429A1 (ru) 5'-фосфоротиоатные аналоги 5'-конца (кэпа) мрнк, содержащая их мрнк, способ их получения и применение
BR112022006205A2 (pt) Oligonucleotídeo; composição farmacêutica; composição de oligonucleotídeo; fosforamidita; método de preparação de um oligonucleotídeo ou composição; método para caracterizar um oligonucleotídeo ou uma composição; método para modificar uma adenosina alvo em um ácido nucleico alvo; método para desaminar uma adenosina alvo em um ácido nucleico alvo; método para prevenção ou tratamento de uma afecção, distúrbio ou doença passível de uma mutação de g para a; e composto, oligonucleotídeo, composição ou método
EA202091709A1 (ru) Ингибиторы днк-пк
EA202090817A1 (ru) Триспецифические белки и способы их применения
BR112017022349A2 (pt) ?composto, composição, método, e, método para inibir uma proteína irak?
BR112021018664A2 (pt) Inibidores de proteína tirosina fosfatase
EA201791018A1 (ru) Производные 6-амино-7-бицикло-7-деазапурина в качестве ингибиторов протеинкиназы
BR112015022462A8 (pt) inibidores de ido, composição farmacêutica, método de inibição de atividade de indolamina 2,3-dioxigenase e uso dos referidos inibidores
EA201692506A3 (ru) Ингибиторы репликации вирусов гриппа
EA201390230A1 (ru) Замещенные аналоги нуклеотидов
CO6612271A2 (es) Anticuerpos anti-cd40
EA201391639A1 (ru) Конденсированные гетероциклические соединения в качестве модуляторов ионных каналов
EA201100441A1 (ru) Соединения для коррекции уровня мочевой кислоты и способы их применения
BR112012021656A2 (pt) composto, uso do mesmo, e, composição farmacêutica
UA117095C2 (uk) Нуклеозидна сполука або її фармацевтично прийнятна сіль
BR112018014288A2 (pt) métodos e composições para o tratamento de doença neurológica
EA202091708A1 (ru) Ингибиторы днк-пк
BR112018007159A2 (pt) formulações de análogos de pthrp, emplastros transdérmicos dos mesmos e usos dos mesmos
EA201791535A1 (ru) Новое соединение 4'-тионуклеозида, а также способ его получения, его фармацевтическая композиция и применение
BR112012021659A2 (pt) composto, composição farmacêutica, método para tratar e/ou prevenir distúrbios e doenças.
BR112019001253A2 (pt) composto, composição farmacêutica, e, métodos de tratamento de câncer ou de atrofia muscular e de doença de parkinson.
BR112015017069A2 (pt) processo para preparação de extrato a partir de meio de cultura de ceriporialacerata e composições farmacêuticas preparadas pelo que para prevenção ou tratamento de doenças diabéticas e complicações diabéticas, que contêm extrato de meio de cultura de ceriporialacerata como ingrediente ativo
EA202190058A1 (ru) Композиции фосфорамидатных производных нуклеозидных лекарственных средств
BR112012025590A2 (pt) análogos de pirimidinilpiperidiniloxipiridinona como moduladores de gpr119
EA201300988A1 (ru) Мягкая фармацевтическая композиция на водной основе, содержащая тапентадол