JPWO2019232130A5 - - Google Patents

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  1. それを必要とする対象におけるBH4関連疾患の治療に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって前記治療は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物
  2. セピアプテリン治療を受けている対象のセピアプテリン血漿曝露増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物
  3. セピアプテリン治療を受けている対象のセピアプテリン脳脊髄液(CSF)及び/又は脳曝露増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物
  4. それを必要とする対象において経時的に血漿中に到達したセピアプテリンの濃度によって測定される、セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩の経口製剤の吸収速度増加及び/又はBH4への末梢変換減少に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物
  5. 前記有効量が、投与1時間以内に対象の血漿中に少なくとも0.5 ng/mlの濃度を生成するのに十分な量である、請求項1~4のいずれか1項に記載の使用のための組成物
  6. 前記有効量が、セピアプテプリン又はその薬学的に許容される塩を食品と共に投与後1時間以内に対象の血漿中に少なくとも0.5 ng/mlの最大血漿中濃度(Cmax)を生成するのに十分な量よりも少なくとも20%未満の投与量を含む、請求項5に記載の使用のための組成物
  7. 前記有効量が、投与1回あたり2.5mg/kg~100mg/kgである、請求項1~6のいずれか1項に記載の使用のための組成物
  8. 前記対象への前記投与が、食品を摂取する30分超前又は4時間超後に行われる、請求項1~7のいずれか1項に記載の使用のための組成物
  9. 前記有効量が、食品を伴う投与の場合と比較して、セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩の最大血漿中、CSF中、及び/又は脳内濃度(Cmax)の増加をもたらす、請求項1~8のいずれか1項の使用のための組成物
  10. 前記BH4関連疾患がCNS障害である、請求項1~9のいずれかに記載の使用のための組成物
  11. 対象におけるホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベル増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに投与する工程を含む、組成物
  12. 前記対象のCSF中のホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルが増加する、請求項11のに記載の使用のための組成物
  13. 前記対象のホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルが、投与前のレベルと比較して少なくとも100%増加する、請求項11又は12に記載の使用のための組成物
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Families Citing this family (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
BR122021026889A8 (pt) 2016-11-29 2022-11-22 Censa Pharmaceuticals Inc Formas cristalinas de base livre de sepiapterina e de sais dos mesmos, seu método de preparação, composições que as compreendem, uso dos mesmos e método de preparação de uma formulação líquida
CN111491635A (zh) 2017-09-01 2020-08-04 显莎制药公司 包含墨蝶呤的药物组合物及其用途
CA3165636A1 (en) * 2020-01-24 2021-07-29 Neil Smith Methods for treating parkinson's disease with sepiapterin
CN117157073A (zh) * 2021-02-09 2023-12-01 Ptc医疗Mp公司 用墨蝶呤治疗胶质母细胞瘤的方法
US20240122931A1 (en) * 2021-02-09 2024-04-18 Ptc Therapeutics Mp, Inc. Methods for treating covid-19 with sepiapterin

Family Cites Families (31)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
JPS5925323A (ja) 1982-03-03 1984-02-09 鐘淵化学工業株式会社 プテリン誘導体からなる脳内神経伝達物質の関わる疾病の治療剤
US5910304A (en) 1982-12-13 1999-06-08 Texas A&M University System Low-dose oral administration of interferons
CA1320905C (en) 1986-11-06 1993-08-03 Joseph M. Cummins Treatment of immuno-resistant disease
CA2228970A1 (en) 1995-08-18 1997-02-27 Donald W. Landry Detection of organic compounds through regulation of antibody-catalyzed reactions
US6036949A (en) 1998-03-05 2000-03-14 Amarillo Biosciences, Inc. Treatment of fibromyalgia with low doses of interferon
US8188043B2 (en) 1999-07-28 2012-05-29 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Jr. University Nicotine in therapeutic angiogenesis and vasculogenesis
FR2859996B1 (fr) 2003-09-19 2006-02-03 Aventis Pharma Sa Solvat acetonique du dimethoxy docetaxel et son procede de preparation
WO2005048926A2 (en) 2003-11-13 2005-06-02 The General Hospital Corporation Methods for treating pain
EP1776364A2 (en) 2003-11-17 2007-04-25 BioMarin Pharmaceutical Inc. Processes for preparing tetrahydrobiopterin, and analogs of tetrahydrobiopterin
CA2678125C (en) 2003-11-17 2014-10-14 Merck Eprova Ag Crystalline forms of (6r)-l-erythro-tetrahydrobiopterin dihydrochloride
PL3138566T3 (pl) 2003-11-17 2022-03-07 Biomarin Pharmaceutical Inc. Leczenie fenyloketonurii z użyciem bh4
WO2006055511A2 (en) 2004-11-17 2006-05-26 Biomarin Pharmaceutical Inc. Stable tablet formulation of tetrahydrobiopterin
AU2005313940A1 (en) 2004-12-08 2006-06-15 Biomarin Pharmaceutical Inc. Methods and compositions for the treatment of pulmonary hypertension of the newborn
PT1877370E (pt) 2005-04-28 2009-06-02 Asubio Pharma Co Ltd Método para produzir derivados hidrazona
US20080075666A1 (en) 2006-08-25 2008-03-27 Dudley Samuel C Jr Methods and compositions for treating diastolic dysfunction
PL3461503T3 (pl) 2007-04-11 2022-05-02 Biomarin Pharmaceutical Inc. Sposoby podawania tetrahydrobiopteryny, związane z nią kompozycie i sposoby pomiaru
US20110144117A1 (en) 2008-08-12 2011-06-16 Orpha Swiss Gmbh Pharmaceutical Dosage Form Containing Tetrahydrobiopterin
WO2011132435A1 (ja) 2010-04-22 2011-10-27 学校法人日本大学 脳機能障害予防・改善用の薬剤及び飲食物
US9884909B2 (en) 2010-12-01 2018-02-06 Alderbio Holdings Llc Anti-NGF compositions and use thereof
CN103458900A (zh) 2011-03-01 2013-12-18 鲁必康研究私人有限公司 四氢生物蝶呤的稳定组合物
US9216178B2 (en) 2011-11-02 2015-12-22 Biomarin Pharmaceutical Inc. Dry blend formulation of tetrahydrobiopterin
CN104736539B (zh) 2012-05-07 2017-09-01 白鸟制药株式会社 墨蝶呤和四氢乳酰蝶呤的制造法
WO2016069847A1 (en) * 2014-10-31 2016-05-06 Children's Medical Center Corporation Methods and assays relating to sepiapterin reductase inhibition
BR122021026889A8 (pt) 2016-11-29 2022-11-22 Censa Pharmaceuticals Inc Formas cristalinas de base livre de sepiapterina e de sais dos mesmos, seu método de preparação, composições que as compreendem, uso dos mesmos e método de preparação de uma formulação líquida
JP7148532B2 (ja) 2016-11-29 2022-10-05 ピーティーシー セラピューティクス エムピー,インコーポレイテッド セピプテリンの多形
CN111491635A (zh) 2017-09-01 2020-08-04 显莎制药公司 包含墨蝶呤的药物组合物及其用途
KR20240028571A (ko) * 2017-11-23 2024-03-05 가부시키가이샤 한도오따이 에네루기 켄큐쇼 표시 장치 및 전자 기기
BR112020024329A2 (pt) * 2018-05-30 2021-02-23 Ptc Therapeutics Mp, Inc. composições e métodos para aumentar exposição de plasma de tetra-hidrobiopterin
CA3102070A1 (en) 2018-05-30 2019-12-05 Ptc Therapeutics Mp, Inc. Pharmaceutically acceptable salts of sepiapterin
JP2022543655A (ja) 2019-08-05 2022-10-13 ピーティーシー セラピューティクス エムピー,インコーポレイテッド 放射線曝露を処置するためのセピアプテリン及びその代謝産物の使用
MX2022003585A (es) 2019-09-25 2022-04-19 Ptc Therapeutics Mp Inc Metodos para tratar hiperfenilalaninemia.

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