JPWO2019232130A5 - - Google Patents
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Claims (13)
- それを必要とする対象におけるBH4関連疾患の治療に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記治療は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物。
- セピアプテリン治療を受けている対象のセピアプテリン血漿曝露の増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物。
- セピアプテリン治療を受けている対象のセピアプテリン脳脊髄液(CSF)及び/又は脳曝露の増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物。
- それを必要とする対象において経時的に血漿中に到達したセピアプテリンの濃度によって測定される、セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩の経口製剤の吸収速度の増加及び/又はBH4への末梢変換の減少に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに前記対象に投与する工程を含む、組成物。
- 前記有効量が、投与1時間以内に対象の血漿中に少なくとも0.5 ng/mlの濃度を生成するのに十分な量である、請求項1~4のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記有効量が、セピアプテプリン又はその薬学的に許容される塩を食品と共に投与後1時間以内に対象の血漿中に少なくとも0.5 ng/mlの最大血漿中濃度(Cmax)を生成するのに十分な量よりも少なくとも20%未満の投与量を含む、請求項5に記載の使用のための組成物。
- 前記有効量が、投与1回あたり2.5mg/kg~100mg/kgである、請求項1~6のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記対象への前記投与が、食品を摂取する30分超前又は4時間超後に行われる、請求項1~7のいずれか1項に記載の使用のための組成物。
- 前記有効量が、食品を伴う投与の場合と比較して、セピアプテリン又はその薬学的に許容される塩の最大血漿中、CSF中、及び/又は脳内濃度(Cmax)の増加をもたらす、請求項1~8のいずれか1項の使用のための組成物。
- 前記BH4関連疾患がCNS障害である、請求項1~9のいずれかに記載の使用のための組成物。
- 対象におけるホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルの増加に使用するためのセピアプテリン又はその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記増加は有効量の前記組成物を食品を伴わずに投与する工程を含む、組成物。
- 前記対象のCSF中のホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルが増加する、請求項11のに記載の使用のための組成物。
- 前記対象のホモバニリン酸及び/又は5-ヒドロキシインドール酢酸のレベルが、投与前のレベルと比較して少なくとも100%増加する、請求項11又は12に記載の使用のための組成物。
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