JP2018505695A5 - - Google Patents
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Claims (25)
- 組換えウイルス粒子の調製物を特徴付ける方法であって、
a)該調製物を境界沈降速度条件下で分析超遠心分離法に供する工程であって、組換えウイルス粒子の沈降が時間間隔でモニターされる工程、
b)微分沈降係数分布値(C(s))をスベドベルグ単位での沈降係数(S)に対してプロットする工程、および
c)C(s)分布での各ピーク下面積を積分して、各ピークの相対濃度を決定する工程であって、各ピークが組換えウイルスの組換えウイルス粒子の種に相当する工程
を含む、前記方法。 - 組換えウイルス粒子の調製物中の組換えウイルス粒子のベクターゲノムの完全性を評価する方法であって、
a)該調製物を境界沈降速度条件下で分析超遠心分離法に供する工程であって、組換えウイルス粒子の沈降が時間間隔でモニターされる工程、
b)微分沈降係数分布値(C(s))をスベドベルグ単位での沈降係数(S)に対してプロットする工程、および
c)S値に対応するプロット上のピークの存在によって該調製物中の組換えウイルス粒子の種を同定する工程であって、組換えウイルスの組換えウイルス粒子の具体的な種のゲノムサイズは、該種のS値を、周知のヌクレオチドサイズを有するカプシド化されたウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子のS値によって作成された標準曲線と比較することによって算出される工程
を含み、
そして場合により、C(s)分布中の各ピーク下面積を積分して、組換えウイルスの組換えウイルス粒子の各種の相対濃度を決定する工程を含む、
前記方法。 - 組換えウイルス粒子の調製物中の空のカプシドまたは変種のサイズの組換えウイルスゲノムを含むカプシド粒子の存在を決定するための方法であって、
a)該調製物を境界沈降速度条件下で分析超遠心分離法に供する工程であって、組換えウイルス粒子の沈降が時間間隔でモニターされる工程、ならびに
b)微分沈降係数分布値(C(s))をスベドベルグ単位での沈降係数(S)に対してプロットする工程であって、インタクトな組換えウイルスゲノムを含む完全カプシド粒子に対するピーク以外の1つまたはそれ以上のピークの存在は、変種のサイズのゲノムを含むカプシド粒子および/または空のカプシドの存在を表す工程
を含む、前記方法。 - 組換えウイルス粒子の調製物中の空のカプシド相対量を測定する方法であって、
a)該調製物を境界沈降速度条件下で分析超遠心分離法に供する工程であって、組換えウイルス粒子の沈降が時間間隔でモニターされる工程、
b)微分沈降係数分布値(C(s))をスベドベルグ単位での沈降係数(S)に対してプロットする工程、
c)C(s)分布中の各ピーク下面積を積分して、組換えウイルス粒子の各種の相対濃度を決定する工程、および
d)空のカプシド粒子に対応するS値を有する組換えウイルス粒子の量を、インタクトなウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子に対応するS値を有する組換えウイルス粒子の量または調製物中の組換えウイルス粒子の総量と比較する工程、
インタクトなウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子に対応しないS値を有する組換えウイルス粒子の量を、インタクトなウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子に対応するS値を有する組換えウイルス粒子の量または調製物中の組換えウイルス粒子の総量と比較する工程、
インタクトなウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子または空のカプシド粒子に対応しないS値を有する組換えウイルス粒子の量を、調製物中の組換えウイルス粒子の総量と比較する工程、または
インタクトなウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子に対応するS値を有する組換えウイルス粒子の量を、空のカプシド粒子、変種の組換えウイルスゲノムを含むカプシド粒子に対応するS値を有する組換えウイルス粒子の量、および/または調製物中の組換えウイルス粒子の総量と比較する工程
を含む、前記方法。 - 組換えウイルス粒子の調製物の精製の際に、空のカプシドおよび/または、変種の組換えウイルスゲノムを含むカプシド粒子の除去をモニターする方法であって、精製工程における1つまたはそれ以上の工程に続いて、調製物から組換えウイルス粒子サンプルを除去すること、ならびに請求項4に記載の方法により、空のカプシドおよび/または変種の組換えウイルスゲノムを含むカプシド粒子の相対量についてサンプルを分析することを含み、空のカプシドおよび/または変種のゲノムを含むカプシドの完全カプシドに対する相対量における減少は、組換えウイルス粒子の調製物からの空のカプシドの除去を示す、前記方法。
- 空のカプシド粒子のS値に対応するピークの存在は、空のカプシド粒子の存在を示すか、または、インタクトな組換えウイルスゲノムを含む完全カプシド粒子もしくは空のカプシド粒子に対するピーク以外の1つまたはそれ以上のピークの存在は、変種のサイズのゲノムを含むカプシド粒子の存在を表し、
場合により、変種のサイズのゲノムを含むカプシド粒子は、切断型ゲノム、凝集体、組換え体および/またはDNA不純物を含む、
請求項4または5に記載の方法。 - 組換えウイルス粒子の調製物中の組換えウイルス粒子の不均一性を決定する方法であって、
a)該調製物を境界沈降速度条件下で分析超遠心分離法に供する工程であって、組換えウイルス粒子の沈降が時間間隔でモニターされる工程、
b)微分沈降係数分布値(C(s))をスベドベルグ単位での沈降係数(S)に対してプ
ロットする工程であって、インタクトなウイルスゲノムを含むカプシドに相当するピークに追加してピークが存在することは、調製物中の組換え粒子の不均一性を示す工程
を含み、
そして場合により、該方法は、C(s)分布中の各ピーク下面積を積分して、組換えウイルス粒子の各種の相対濃度を決定する工程をさらに含む
前記方法。 - 追加のピークの存在は、空のカプシド粒子および/または変種のゲノムを含む組換えウイルス粒子の存在を示し、
そして場合により、変種のゲノムは、切断型ウイルスゲノム、凝集体、組換え体および/またはDNA不純物である、
請求項7に記載の方法。 - 組換えウイルス粒子の調製物の精製の際に組換えウイルス粒子の均一性をモニターする方法であって、精製工程における1つまたはそれ以上の工程に続いて、調製物から組換えウイルス粒子サンプルを除去すること、ならびに請求項7または8に記載の方法により、組換えウイルス粒子の不均一性を決定することを含み、インタクトなウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子の相対量における増加は、組換えウイルス粒子の調製物中の全ウイルス粒子の均一性の増大を示す、前記方法。
- 組換えウイルス粒子の沈降は、吸光度、約230nm、260nmもしくは280nmにおける吸光度、干渉、およびレイリー干渉の1つまたはそれ以上によってモニターされ、ならびに/または、10〜60秒間ごとに、10秒間ごとに、もしくは60秒間ごとにモニターされる、請求項1〜9のいずれか1項に記載の方法。
- 調製物は水溶液であり、該水溶液は、場合により、医薬製剤、緩衝液、生理学的pHを有する緩衝液、生理学的浸透圧を有する緩衝液、リン酸緩衝生理食塩水(PBS)、ならびに、約7.2のpHおよび約300mOsm/Lの浸透圧を有するPBSの、1つまたはそれ以上を含む、
請求項1〜10のいずれか1項に記載の方法。 - モニターすることは、参照サンプルとの比較をさらに含み、参照サンプルは組換えウイルス粒子を含まない水溶液を含む、請求項11に記載の方法。
- C(s)値はラム方程式解を含むアルゴリズムによって決定され、
そして場合により、アルゴリズムはSEDFITアルゴリズムであり、および/または、半径方向不変(RI)および時不変(TI)ノイズサブトラクションが適用される、
請求項1〜12のいずれか1項に記載の方法。 - 沈降は、最低密度を有する組換えウイルス粒子が超遠心機のセクターの底に沈降する、組換えウイルス粒子が超遠心速度セルの底に沈降する、および、最低密度を有する組換えウイルス粒子が沈降し光学ウインドウが透明化する、の1つまたはそれ以上まで、モニターされる、請求項1〜13のいずれか1項に記載の方法。
- 少なくとも30、約30、約30から約75、約30から約50、または約50から約75スキャンが、組換えウイルス粒子の沈降をモニターするために使用される、請求項14に記載の方法。
- 正則化は、少なくとも約0.68のF統計の信頼レベルでフィッティングレベルに適用され、
そして場合により、正則化は、二次微分正則化、最大エントロピー正則化、約0.68から約0.90のF統計の信頼レベルでフィッティングレベルに適用される、約0.68から約0.99のF統計の信頼レベルでフィッティングレベルに適用される、または、約0.68のF統計の信頼レベルでフィッティングレベルに適用される、の1つまたはそれ以上である、
請求項13〜15のいずれか1項に記載の方法。 - 以下のC(s)パラメーターは一定に保たれ:分解能は約200Sから約5000Sであり、Sminは約1Sから約100Sであり、Smaxは約100Sから約5000Sであり、および摩擦比は約1.0であり、または遠心分離ソフトウェアによって決定された値に移行させ、
そして場合により、分解能は、約200Sから約1000Sもしくは約200Sであり;Sminは、約1Sであり:および/または、Smaxは、約100Sから約1000S、約200Sから約5000S、もしくは約200Sである、
請求項13〜16のいずれか1項に記載の方法。 - 境界沈降速度は、約3,000rpmから約20,000rpm、約3,000rpmから約10,000rpm、約10,000rpmから約20,000rpm、約15,000rpmから約20,000rpm、約4℃から約20℃、約4℃の、1つまたはそれ以上で実行される、請求項1〜17のいずれか1項に記載の方法。
- 請求項1〜18のいずれか1項に記載の方法を含む組換えウイルス粒子の産生のための工程を評価する方法であって、空のカプシド粒子の相対量と比較したインタクトなウイルスゲノムを含む組換えウイルス粒子、および/または組換えウイルス粒子の参照調製物と比較した変種の組換えウイルスゲノムを含む組換えウイルスカプシド粒子の相対量における増大が、組換えウイルス粒子の産生の改善を示す、前記方法。
- 組換えウイルス粒子は、組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)粒子、組換えアデノウイルス粒子、組換えレンチウイルス粒子または組換え単純ヘルペスウイルス(HSV)粒子、場合によりHSV−1粒子またはHSV−2粒子である、請求項1〜19のいずれか1項に記載の方法。
- ウイルス粒子はrAAV粒子であり、
そして、該rAAV粒子は、
産生細胞株から;
i)AAV repおよびcapをコードする核酸、ii)rAAVベクター配列、ならびにiii)アデノウイルスヘルパー機能をコードする核酸の三重トランスフェクションによって;
AAV/HSVハイブリッドによって;
昆虫細胞から;
AAVベクター配列、AAV repおよびcapコード領域ならびにAAVヘルパーウイルス機能をコードする核酸の好適な宿主細胞への一過性トランスフェクションによって;または、
AAVベクター配列、AAV repおよびcapコード領域ならびにAAVヘルパーウイルス機能をコードする1つまたはそれ以上の核酸の好適な宿主細胞への導入によって、
産生され、
該1つまたはそれ以上の核酸は組換えヘルパーウイルスを使用して細胞に導入され、場合により、該組換えヘルパーウイルスは、アデノウイルス、単純ヘルペスウイルスまたはバキュロウイルスである、
請求項19に記載の方法。 - 組換えウイルス粒子は、
アデノウイルスベクター配列ならびにアデノウイルス複製およびパッケージング配列をコードする核酸の好適な宿主細胞への一過性トランスフェクションによって;
レンチウイルスベクター配列ならびに/またはレンチウイルス複製およびパッケージング配列をコードする核酸の好適な宿主細胞への一過性トランスフェクションによって;または
HSVベクター配列ならびに/またはHSV複製およびパッケージング配列をコードする核酸の好適な宿主細胞への一過性トランスフェクションによって、
産生される、請求項1〜21のいずれか1項に記載の方法。 - 空のカプシドが低減された組換えウイルス粒子および/または変種のゲノムを含む組換えウイルス粒子を調製するための方法であって、
a)組換えウイルス産生のために好適な条件下で宿主細胞を培養する工程であり、細胞は、
i)少なくとも1つのAAV ITRを端に有する異種性導入遺伝子をコードする核酸、
ii)AAV repおよびcapコード領域を含む核酸であり、変異導入されたp5プロモーターを含み、p5プロモーターからのrep発現は野生型p5プロモーターと比較して低減されている核酸、ならびに
iii)AAVヘルパーウイルス機能をコードする核酸
を含む工程;
b)組換えウイルス粒子を放出するように宿主細胞を溶解する工程;
c)宿主細胞によって産生された組換えウイルス粒子を単離する工程;ならびに
d)空のカプシドおよび/または変種のゲノムを有する組換えウイルス粒子の存在について請求項1〜22のいずれか1項に記載の方法による分析超遠心分離法によって組換えウイルス粒子を分析する工程
を含み、
そして場合により、p5プロモーターは、repおよび/もしくはcapコード領域の3'に位置付けられている、ならびに/または、AAVヘルパーウイルス機能は、アデノウイルスE1A機能、アデノウイルスE1B機能、アデノウイルスE2A機能、アデノウイルスVA機能およびアデノウイルスE4 orf6機能を含む、
前記方法。 - 組換えウイルス粒子は、1つまたはそれ以上の自己相補性AAV(scAAV)ゲノムを含み、該方法は、scAAVゲノムの単量体形態またはscAAVゲノムの二量体形態を含む組換えウイルス粒子の存在を検出するために使用される、請求項19、21および23のいずれか1項に記載の方法。
- 組換えウイルス粒子は、AAV1カプシド、AAV2カプシド、AAV3カプシド、AAV4カプシド、AAV5カプシド、AAV6カプシド、AAV7カプシド、AAV8カプシド、AAVrh8カプシド、AAV9カプシド、AAV10カプシド、AAVrh10カプシド、AAV11カプシド、AAV12カプシド、AAV2R471Aカプシド、AAV2/2−7m8カプシド、AAV DJカプシド、AAV2 N587Aカプシド、AAV2 E548Aカプシド、AAV2 N708Aカプシド、AAV V708Kカプシド、ヤギAAVカプシド、AAV1/AAV2キメラカプシド、ウシAAVカプシドまたはマウスAAVカプシドrAAV2/HBoV1(キメラAAV/ヒトボカウイルスウイルス1);およびAAV1 ITR、AAV2 ITR、AAV3 ITR、AAV4 ITR、AAV5 ITR、AAV6 ITR、AAV7 ITR、AAV8 ITR、AAVrh8 ITR、AAV9 ITR、AAV10 ITR、AAVrh10 ITR、AAV11 ITR、AAV12 ITR、AAV DJ ITR、ヤギAAV ITR、ウシAAV ITRまたはマウスAAV ITR;チロシン変異またはヘパリン結合変異を含むAAVカプシド;
アデノウイルス血清型2、1、5、6、19、3、11、7、14、16、21、12、18、31、8、9、10、13、15、17、19、20、22、23、24〜30、37、40、41、AdHu2、AdHu3、AdHu4、AdHu24、AdHu26、AdHu34、AdHu35、AdHu36、AdHu37、AdHu41、AdHu48、AdHu49、AdHu50、AdC6、AdC7、AdC69、ウシAd3型、イヌAd2型、ヒツジAdまたはブタAd3型由来のカプシド;およびアデノウイルス血清型2カプシドの変種またはアデノウイルス血清型5カプシドの変種;
を含む、
または、水疱性口内炎ウイルス(VSV)、リンパ球性脈絡髄膜炎ウイルス(LCMV)、ロスリバーウイルス(RRV)、エボラウイルス、マールブルグウイルス、モコラウイルス、狂犬病ウイルス、RD114またはその変種で偽型化される、
請求項20または23に記載の方法。
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GB202004254D0 (en) | 2020-03-24 | 2020-05-06 | Puridify Ltd | Characterization of gene therapy vectors |
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CN117460832A (zh) | 2021-03-22 | 2024-01-26 | 建新公司 | 空aav衣壳和完整aav衣壳的尺寸排阻色谱分析 |
WO2022224697A1 (ja) | 2021-04-19 | 2022-10-27 | 国立大学法人大阪大学 | 分子送達用粒子を特徴づけるための方法 |
TWI787809B (zh) * | 2021-05-07 | 2022-12-21 | 台達電子工業股份有限公司 | 資料預篩方法及其資料預篩裝置 |
WO2024025787A1 (en) * | 2022-07-26 | 2024-02-01 | Brammer Bio, Llc | Analytical ultracentrifugation methods |
WO2024079655A1 (en) | 2022-10-11 | 2024-04-18 | Meiragtx Uk Ii Limited | Chromatography methods for purification of aav capsids |
Family Cites Families (22)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
US5622856A (en) * | 1995-08-03 | 1997-04-22 | Avigen | High efficiency helper system for AAV vector production |
US6001650A (en) | 1995-08-03 | 1999-12-14 | Avigen, Inc. | High-efficiency wild-type-free AAV helper functions |
ATE258987T1 (de) | 1995-08-03 | 2004-02-15 | Avigen Inc | Helfersystem zur wirkungssteigerung der aav- vektorproduktion |
US6027931A (en) | 1995-08-03 | 2000-02-22 | Avigen, Inc. | High-efficiency AA V helper functions |
US6593103B1 (en) * | 1997-02-07 | 2003-07-15 | The Regents Of The University Of California | HIV capsid assembly-associated compositions and method |
US6995006B2 (en) | 1997-09-05 | 2006-02-07 | Targeted Genetics Corporation | Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors |
US6566118B1 (en) | 1997-09-05 | 2003-05-20 | Targeted Genetics Corporation | Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors |
ES2308989T3 (es) | 1999-08-09 | 2008-12-16 | Targeted Genetics Corporation | Aumento de la expresion de una secuencia nucleotidica heterologa a partir de vectores viricos recombinantes que contienen una secuencia que forman pares de bases intracatenarios. |
CA2385823A1 (en) | 1999-10-01 | 2001-04-12 | Haifeng Chen | Production of recombinant aav using adenovirus comprising aav rep/cap genes |
CA2410828C (en) | 2000-06-01 | 2012-01-24 | University Of North Carolina At Chapel Hill | Duplexed parvovirus vectors |
US6723551B2 (en) | 2001-11-09 | 2004-04-20 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | Production of adeno-associated virus in insect cells |
ATE520707T1 (de) | 2001-11-13 | 2011-09-15 | Univ Pennsylvania | Verfahren für den nachweis und/oder die identifikation von sequenzen des adeno- assoziierten virus (aav) sowie isolation von dadurch identifizierten, neuen sequenzen |
SI2277996T1 (sl) | 2003-05-21 | 2014-12-31 | Genzyme Corporation | Postopki za izdelavo pripravkov rekombinantnih AAV virionov v bistvu brez praznih kapsid |
US7765583B2 (en) | 2005-02-28 | 2010-07-27 | France Telecom | System and method for managing virtual user domains |
WO2006119432A2 (en) | 2005-04-29 | 2006-11-09 | The Government Of The U.S.A., As Rep. By The Sec., Dept. Of Health & Human Services | Isolation, cloning and characterization of new adeno-associated virus (aav) serotypes |
WO2007120542A2 (en) | 2006-03-30 | 2007-10-25 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Aav capsid library and aav capsid proteins |
BRPI1015176B1 (pt) | 2009-06-16 | 2019-10-29 | Genzyme Corp | método para isolar uma população de partículas de vírus adenoassociado recombinante (raav) de impurezas de processo em uma corrente de alimentação |
US8663624B2 (en) | 2010-10-06 | 2014-03-04 | The Regents Of The University Of California | Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof |
PL2675902T3 (pl) | 2011-02-17 | 2019-08-30 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Kompozycje i sposoby do zmieniania specyficzności względem tkanki i poprawy transferu genu z udziałem aav9 |
FR3002237B1 (fr) | 2013-02-15 | 2017-12-15 | Genethon | Methodes pour la production de particules virales aav double brin |
EP3230441A4 (en) * | 2014-12-12 | 2018-10-03 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for the production of scaav |
IL296391B2 (en) | 2015-01-20 | 2024-06-01 | Genzyme Corp | Analytical ultracentrifugation for characterization of recombinant viral particles |
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