AR120712A1 - AGENTES DE ARNi DEL MARCO DE LECTURA ABIERTO 72 DEL CROMOSOMA 9 HUMANO (C9ORF72), COMPOSICIONES Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS
- Google Patents
AGENTES DE ARNi DEL MARCO DE LECTURA ABIERTO 72 DEL CROMOSOMA 9 HUMANO (C9ORF72), COMPOSICIONES Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Alnylam Pharmaceuticals Inc, Regeneron PharmafiledCriticalAlnylam Pharmaceuticals Inc
Publication of AR120712A1publicationCriticalpatent/AR120712A1/es
Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds
(AREA)
Abstract
Agentes y composiciones de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhdi) dirigidos al gen del marco de lectura abierto 72 del cromosoma 9 humano (C9orf72), así como métodos para inhibir la expresión de un gen C9orf72 y métodos de tratamiento de sujetos que padecen una enfermedad o trastorno asociado a C9orf72, por ejemplo, esclerosis lateral amiotrófica / demencia frontotemporal por C9orf72 o el síndrome tipo Huntington debido a expansiones del C9orf72, usando dichos agentes de ARNhdi y composiciones con los mismos.
ARP200103433A2019-12-132020-12-10AGENTES DE ARNi DEL MARCO DE LECTURA ABIERTO 72 DEL CROMOSOMA 9 HUMANO (C9ORF72), COMPOSICIONES Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS
AR120712A1
(es)
COMPOSICIONES DE ARNi CONTRA Factor XII (FACTOR DE Hageman) (F12),CALICREÍNA B, PLASMÁTICA (FACTOR DE FLETCHER) 1 (KLKB1), Y QUININÓGENO 1 (KNG1) Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMO
Métodos y composiciones para tratar un evento de sangrado en un sujeto que padece hemofilia un arni, por ejemplo, un ácido ribonucleico de hebra doble (arnhd), composiciones dirigidas al gen serpinc1 y métodos para usar dicho arni, por ejemplo, arnhd, composiciones para tratar un evento de sangrado en un sujeto que tiene una hemofilia (por ejemplo, con o sin inhibidores).