RU2019113152A - Индуцируемые каспазы и способы использования - Google Patents
Индуцируемые каспазы и способы использования Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019113152A RU2019113152A RU2019113152A RU2019113152A RU2019113152A RU 2019113152 A RU2019113152 A RU 2019113152A RU 2019113152 A RU2019113152 A RU 2019113152A RU 2019113152 A RU2019113152 A RU 2019113152A RU 2019113152 A RU2019113152 A RU 2019113152A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- cell
- paragraphs
- transposon
- vector
- peptide
- Prior art date
Links
- 238000000034 method Methods 0.000 title claims 62
- 102000011727 Caspases Human genes 0.000 title claims 16
- 108010076667 Caspases Proteins 0.000 title claims 16
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 77
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims 57
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims 41
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 38
- 210000001519 tissue Anatomy 0.000 claims 38
- 239000003795 chemical substances by application Substances 0.000 claims 37
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 36
- 150000001413 amino acids Chemical group 0.000 claims 31
- 230000001939 inductive effect Effects 0.000 claims 30
- 102000008579 Transposases Human genes 0.000 claims 22
- 108010020764 Transposases Proteins 0.000 claims 22
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 20
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 19
- 208000035475 disorder Diseases 0.000 claims 19
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims 19
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 claims 19
- 235000018102 proteins Nutrition 0.000 claims 18
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 18
- 108010019670 Chimeric Antigen Receptors Proteins 0.000 claims 12
- 238000002659 cell therapy Methods 0.000 claims 12
- 230000006907 apoptotic process Effects 0.000 claims 11
- 238000006467 substitution reaction Methods 0.000 claims 10
- 230000001988 toxicity Effects 0.000 claims 8
- 231100000419 toxicity Toxicity 0.000 claims 8
- 235000001014 amino acid Nutrition 0.000 claims 6
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 6
- 229940124597 therapeutic agent Drugs 0.000 claims 6
- 102000004039 Caspase-9 Human genes 0.000 claims 5
- 108090000566 Caspase-9 Proteins 0.000 claims 5
- 206010028980 Neoplasm Diseases 0.000 claims 5
- 108091008874 T cell receptors Proteins 0.000 claims 5
- 102000016266 T-Cell Antigen Receptors Human genes 0.000 claims 5
- 210000001744 T-lymphocyte Anatomy 0.000 claims 5
- 239000002246 antineoplastic agent Substances 0.000 claims 5
- 230000004048 modification Effects 0.000 claims 5
- 238000012986 modification Methods 0.000 claims 5
- 210000000130 stem cell Anatomy 0.000 claims 5
- 230000001225 therapeutic effect Effects 0.000 claims 5
- 239000013603 viral vector Substances 0.000 claims 5
- 108010083359 Antigen Receptors Proteins 0.000 claims 4
- 102000006306 Antigen Receptors Human genes 0.000 claims 4
- 108010042634 F2A4-K-NS peptide Proteins 0.000 claims 4
- 101710111747 Peptidyl-prolyl cis-trans isomerase FKBP12 Proteins 0.000 claims 4
- 101800001494 Protease 2A Proteins 0.000 claims 4
- 101800001066 Protein 2A Proteins 0.000 claims 4
- 230000000735 allogeneic effect Effects 0.000 claims 4
- 108700010039 chimeric receptor Proteins 0.000 claims 4
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 4
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 4
- 239000013612 plasmid Substances 0.000 claims 4
- 102000005962 receptors Human genes 0.000 claims 4
- 108020003175 receptors Proteins 0.000 claims 4
- 102200157658 rs1555229948 Human genes 0.000 claims 4
- 102220236765 rs80358547 Human genes 0.000 claims 4
- 241001430294 unidentified retrovirus Species 0.000 claims 4
- 206010002961 Aplasia Diseases 0.000 claims 3
- 240000007019 Oxalis corniculata Species 0.000 claims 3
- KZSNJWFQEVHDMF-UHFFFAOYSA-N Valine Natural products CC(C)C(N)C(O)=O KZSNJWFQEVHDMF-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 3
- 230000003044 adaptive effect Effects 0.000 claims 3
- 210000002865 immune cell Anatomy 0.000 claims 3
- 239000004474 valine Substances 0.000 claims 3
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 claims 2
- DHMQDGOQFOQNFH-UHFFFAOYSA-N Glycine Chemical compound NCC(O)=O DHMQDGOQFOQNFH-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 2
- KZSNJWFQEVHDMF-BYPYZUCNSA-N L-valine Chemical compound CC(C)[C@H](N)C(O)=O KZSNJWFQEVHDMF-BYPYZUCNSA-N 0.000 claims 2
- 241000713666 Lentivirus Species 0.000 claims 2
- 210000004369 blood Anatomy 0.000 claims 2
- 239000008280 blood Substances 0.000 claims 2
- 210000004204 blood vessel Anatomy 0.000 claims 2
- 210000000988 bone and bone Anatomy 0.000 claims 2
- 210000001185 bone marrow Anatomy 0.000 claims 2
- 210000001736 capillary Anatomy 0.000 claims 2
- 210000001175 cerebrospinal fluid Anatomy 0.000 claims 2
- 230000001086 cytosolic effect Effects 0.000 claims 2
- 210000003238 esophagus Anatomy 0.000 claims 2
- 238000001415 gene therapy Methods 0.000 claims 2
- 210000004263 induced pluripotent stem cell Anatomy 0.000 claims 2
- 208000015181 infectious disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000027866 inflammatory disease Diseases 0.000 claims 2
- 201000010260 leiomyoma Diseases 0.000 claims 2
- 239000003446 ligand Substances 0.000 claims 2
- 210000004072 lung Anatomy 0.000 claims 2
- 210000001165 lymph node Anatomy 0.000 claims 2
- 239000012528 membrane Substances 0.000 claims 2
- 108020004999 messenger RNA Proteins 0.000 claims 2
- 208000030159 metabolic disease Diseases 0.000 claims 2
- 210000005259 peripheral blood Anatomy 0.000 claims 2
- 239000011886 peripheral blood Substances 0.000 claims 2
- 210000003932 urinary bladder Anatomy 0.000 claims 2
- 210000003462 vein Anatomy 0.000 claims 2
- FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 4-amino-1-[(2r)-6-amino-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-amino-3-phenylpropanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]hexanoyl]piperidine-4-carboxylic acid Chemical compound C([C@H](C(=O)N[C@H](CC(C)C)C(=O)N[C@H](CCCCN)C(=O)N1CCC(N)(CC1)C(O)=O)NC(=O)[C@H](N)CC=1C=CC=CC=1)C1=CC=CC=C1 FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 0.000 claims 1
- 241001655883 Adeno-associated virus - 1 Species 0.000 claims 1
- 241000702423 Adeno-associated virus - 2 Species 0.000 claims 1
- 241000202702 Adeno-associated virus - 3 Species 0.000 claims 1
- 241000580270 Adeno-associated virus - 4 Species 0.000 claims 1
- 241001634120 Adeno-associated virus - 5 Species 0.000 claims 1
- 241000972680 Adeno-associated virus - 6 Species 0.000 claims 1
- 241001164823 Adeno-associated virus - 7 Species 0.000 claims 1
- 241001164825 Adeno-associated virus - 8 Species 0.000 claims 1
- 241000649045 Adeno-associated virus 10 Species 0.000 claims 1
- 241000649046 Adeno-associated virus 11 Species 0.000 claims 1
- 239000004475 Arginine Substances 0.000 claims 1
- DCXYFEDJOCDNAF-UHFFFAOYSA-N Asparagine Natural products OC(=O)C(N)CC(N)=O DCXYFEDJOCDNAF-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 208000023275 Autoimmune disease Diseases 0.000 claims 1
- 108091026890 Coding region Proteins 0.000 claims 1
- 208000035473 Communicable disease Diseases 0.000 claims 1
- 241001663880 Gammaretrovirus Species 0.000 claims 1
- 239000004471 Glycine Substances 0.000 claims 1
- QNAYBMKLOCPYGJ-REOHCLBHSA-N L-alanine Chemical compound C[C@H](N)C(O)=O QNAYBMKLOCPYGJ-REOHCLBHSA-N 0.000 claims 1
- DCXYFEDJOCDNAF-REOHCLBHSA-N L-asparagine Chemical compound OC(=O)[C@@H](N)CC(N)=O DCXYFEDJOCDNAF-REOHCLBHSA-N 0.000 claims 1
- AGPKZVBTJJNPAG-WHFBIAKZSA-N L-isoleucine Chemical compound CC[C@H](C)[C@H](N)C(O)=O AGPKZVBTJJNPAG-WHFBIAKZSA-N 0.000 claims 1
- FFEARJCKVFRZRR-BYPYZUCNSA-N L-methionine Chemical compound CSCC[C@H](N)C(O)=O FFEARJCKVFRZRR-BYPYZUCNSA-N 0.000 claims 1
- COLNVLDHVKWLRT-QMMMGPOBSA-N L-phenylalanine Chemical compound OC(=O)[C@@H](N)CC1=CC=CC=C1 COLNVLDHVKWLRT-QMMMGPOBSA-N 0.000 claims 1
- 239000004472 Lysine Substances 0.000 claims 1
- KDXKERNSBIXSRK-UHFFFAOYSA-N Lysine Natural products NCCCCC(N)C(O)=O KDXKERNSBIXSRK-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 102000018697 Membrane Proteins Human genes 0.000 claims 1
- 108010052285 Membrane Proteins Proteins 0.000 claims 1
- 206010027476 Metastases Diseases 0.000 claims 1
- 108010058682 Mitochondrial Proteins Proteins 0.000 claims 1
- 102000006404 Mitochondrial Proteins Human genes 0.000 claims 1
- 102000007999 Nuclear Proteins Human genes 0.000 claims 1
- 108010089610 Nuclear Proteins Proteins 0.000 claims 1
- MTCFGRXMJLQNBG-UHFFFAOYSA-N Serine Natural products OCC(N)C(O)=O MTCFGRXMJLQNBG-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 101710102828 Vesicle-associated protein Proteins 0.000 claims 1
- 210000004100 adrenal gland Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004504 adult stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 235000004279 alanine Nutrition 0.000 claims 1
- 229940024606 amino acid Drugs 0.000 claims 1
- 210000000612 antigen-presenting cell Anatomy 0.000 claims 1
- ODKSFYDXXFIFQN-UHFFFAOYSA-N arginine Natural products OC(=O)C(N)CCCNC(N)=N ODKSFYDXXFIFQN-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 229960001230 asparagine Drugs 0.000 claims 1
- 235000009582 asparagine Nutrition 0.000 claims 1
- 239000012503 blood component Substances 0.000 claims 1
- 210000004556 brain Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000621 bronchi Anatomy 0.000 claims 1
- 201000011510 cancer Diseases 0.000 claims 1
- 210000004292 cytoskeleton Anatomy 0.000 claims 1
- 210000001671 embryonic stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002472 endoplasmic reticulum Anatomy 0.000 claims 1
- 210000003038 endothelium Anatomy 0.000 claims 1
- 230000001973 epigenetic effect Effects 0.000 claims 1
- 230000004049 epigenetic modification Effects 0.000 claims 1
- 230000008622 extracellular signaling Effects 0.000 claims 1
- 210000001508 eye Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004700 fetal blood Anatomy 0.000 claims 1
- 230000003176 fibrotic effect Effects 0.000 claims 1
- 239000012530 fluid Substances 0.000 claims 1
- 230000002068 genetic effect Effects 0.000 claims 1
- 230000005017 genetic modification Effects 0.000 claims 1
- 210000003958 hematopoietic stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000005260 human cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000003016 hypothalamus Anatomy 0.000 claims 1
- 208000026278 immune system disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000006882 induction of apoptosis Effects 0.000 claims 1
- 230000002757 inflammatory effect Effects 0.000 claims 1
- 239000003112 inhibitor Substances 0.000 claims 1
- 230000003834 intracellular effect Effects 0.000 claims 1
- 210000004020 intracellular membrane Anatomy 0.000 claims 1
- 230000004068 intracellular signaling Effects 0.000 claims 1
- 229960000310 isoleucine Drugs 0.000 claims 1
- AGPKZVBTJJNPAG-UHFFFAOYSA-N isoleucine Natural products CCC(C)C(N)C(O)=O AGPKZVBTJJNPAG-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 210000003734 kidney Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002429 large intestine Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000867 larynx Anatomy 0.000 claims 1
- 150000002632 lipids Chemical class 0.000 claims 1
- 210000004185 liver Anatomy 0.000 claims 1
- 230000001926 lymphatic effect Effects 0.000 claims 1
- 210000001365 lymphatic vessel Anatomy 0.000 claims 1
- 108010045758 lysosomal proteins Proteins 0.000 claims 1
- 230000003211 malignant effect Effects 0.000 claims 1
- 230000009401 metastasis Effects 0.000 claims 1
- 230000001394 metastastic effect Effects 0.000 claims 1
- 206010061289 metastatic neoplasm Diseases 0.000 claims 1
- 229930182817 methionine Natural products 0.000 claims 1
- 239000000693 micelle Substances 0.000 claims 1
- 210000004165 myocardium Anatomy 0.000 claims 1
- 239000002539 nanocarrier Substances 0.000 claims 1
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 1
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 1
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 1
- 210000000496 pancreas Anatomy 0.000 claims 1
- 230000000849 parathyroid Effects 0.000 claims 1
- 230000002093 peripheral effect Effects 0.000 claims 1
- 210000001428 peripheral nervous system Anatomy 0.000 claims 1
- COLNVLDHVKWLRT-UHFFFAOYSA-N phenylalanine Natural products OC(=O)C(N)CC1=CC=CC=C1 COLNVLDHVKWLRT-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 229920001481 poly(stearyl methacrylate) Polymers 0.000 claims 1
- 229920000642 polymer Polymers 0.000 claims 1
- 239000002243 precursor Substances 0.000 claims 1
- 230000002062 proliferating effect Effects 0.000 claims 1
- 210000002307 prostate Anatomy 0.000 claims 1
- 208000023504 respiratory system disease Diseases 0.000 claims 1
- 102200015453 rs121912293 Human genes 0.000 claims 1
- 210000003079 salivary gland Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002027 skeletal muscle Anatomy 0.000 claims 1
- 210000003491 skin Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000813 small intestine Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002460 smooth muscle Anatomy 0.000 claims 1
- 210000001082 somatic cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000278 spinal cord Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000952 spleen Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002784 stomach Anatomy 0.000 claims 1
- 208000024891 symptom Diseases 0.000 claims 1
- 210000001541 thymus gland Anatomy 0.000 claims 1
- 210000001685 thyroid gland Anatomy 0.000 claims 1
- 210000003437 trachea Anatomy 0.000 claims 1
- 241000701161 unidentified adenovirus Species 0.000 claims 1
- 210000000626 ureter Anatomy 0.000 claims 1
- 210000003708 urethra Anatomy 0.000 claims 1
- 150000003680 valines Chemical class 0.000 claims 1
- 208000019553 vascular disease Diseases 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
- C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
- C12N9/64—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue
- C12N9/6421—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from mammals
- C12N9/6472—Cysteine endopeptidases (3.4.22)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
- A61K35/14—Blood; Artificial blood
- A61K35/17—Lymphocytes; B-cells; T-cells; Natural killer cells; Interferon-activated or cytokine-activated lymphocytes
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
- A61K39/0005—Vertebrate antigens
- A61K39/0011—Cancer antigens
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P17/00—Drugs for dermatological disorders
- A61P17/02—Drugs for dermatological disorders for treating wounds, ulcers, burns, scars, keloids, or the like
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P35/00—Antineoplastic agents
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
- C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
- C07K14/4747—Apoptosis related proteins
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/52—Genes encoding for enzymes or proenzymes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
- C12N5/06—Animal cells or tissues; Human cells or tissues
- C12N5/0602—Vertebrate cells
- C12N5/0634—Cells from the blood or the immune system
- C12N5/0636—T lymphocytes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/10—Transferases (2.)
- C12N9/12—Transferases (2.) transferring phosphorus containing groups, e.g. kinases (2.7)
- C12N9/1241—Nucleotidyltransferases (2.7.7)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
- C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
- A61K2039/51—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising whole cells, viruses or DNA/RNA
- A61K2039/515—Animal cells
- A61K2039/5156—Animal cells expressing foreign proteins
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
- A61K2039/51—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising whole cells, viruses or DNA/RNA
- A61K2039/515—Animal cells
- A61K2039/5158—Antigen-pulsed cells, e.g. T-cells
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
- C07K14/70503—Immunoglobulin superfamily
- C07K14/7051—T-cell receptor (TcR)-CD3 complex
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K2317/00—Immunoglobulins specific features
- C07K2317/50—Immunoglobulins specific features characterized by immunoglobulin fragments
- C07K2317/56—Immunoglobulins specific features characterized by immunoglobulin fragments variable (Fv) region, i.e. VH and/or VL
- C07K2317/569—Single domain, e.g. dAb, sdAb, VHH, VNAR or nanobody®
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K2319/00—Fusion polypeptide
- C07K2319/01—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif
- C07K2319/03—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif containing a transmembrane segment
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K2319/00—Fusion polypeptide
- C07K2319/50—Fusion polypeptide containing protease site
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2800/00—Nucleic acids vectors
- C12N2800/90—Vectors containing a transposable element
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
- C12Y304/22—Cysteine endopeptidases (3.4.22)
- C12Y304/22036—Caspase-1 (3.4.22.36), i.e. interleukin-1-beta-convertase
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
- C12Y304/22—Cysteine endopeptidases (3.4.22)
- C12Y304/22062—Caspase-9 (3.4.22.62)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Zoology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Immunology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Hematology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Oncology (AREA)
- Virology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Developmental Biology & Embryology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Dermatology (AREA)
- Pain & Pain Management (AREA)
Claims (191)
1. Индуцируемый полипептид каспазы, включающий
(а) область связывания лиганда,
(b) линкер, и
(с) усеченный полипептид каспазы 9,
где индуцируемый полипептид каспазы не содержит не принадлежащую человеку последовательность.
2. Полипептид по п. 1, где не принадлежащая человеку последовательность представляет собой сайт рестрикции.
3. Полипептид по п. 1 или 2, где область связывания лиганда содержит полипептид связывающего FK506 белка 12 (FKBP12).
4. Полипептид по любому из пп. 1-3, где аминокислотная последовательность содержит модификацию в положении 36 последовательности.
5. Полипептид по п. 4, где модификация представляет собой замену валином (V) фенилаланина (F) в положении 36 (F36V).
6. Полипептид по любому из пп. 3-5, где полипептид FKBP12 имеет аминокислотную последовательность, содержащую GVQVETISPGDGRTFPKRGQTCVVHYTGMLEDGKKVDSSRDRNKPFKFMLGKQEVIRGWEEGVAQMSVGQRAKLTISPDYAYGATGHPGIIPPHATLVFDVELLKLE (SEQ ID NO: 3).
7. Полипептид по п. 6, где полипептид FKBP12 кодируется нуклеотидной последовательностью, содержащей
GGGGTCCAGGTCGAGACTATTTCACCAGGGGATGGGCGAACATTTCCAAAAAGGGGCCAGACTTGCGTCGTGCATTACACCGGGATGCTGGAGGACGGGAAGAAAGTGGACAGCTCCAGGGATCGCAACAAGCCCTTCAAGTTCATGCTGGGAAAGCAGGAAGTGATCCGAGGATGGGAGGAAGGCGTGGCACAGATGTCAGTCGGCCAGCGGGCCAAACTGACCATTAGCCCTGACTACGCTTATGGAGCAACAGGCCACCCAGGGATCATTCCCCCTCATGCCACCCTGGTCTTCGAT GTGGAACTGCTGAAGCTGGAG (SEQ ID NO: 4).
8. Полипептид по любому из пп. 1-7, где линкерная область имеет аминокислотную последовательность GGGGS (SEQ ID NO: 5).
9. Полипептид по п. 8, где линкерная область кодируется нуклеотидной последовательностью, содержащей GGAGGAGGAGGATCC (SEQ ID NO: 6).
10. Полипептид по любому из пп. 1-9, где усеченный полипептид каспазы 9 имеет аминокислотную последовательность, которая не содержит аргинин (R) в положении 87 последовательности.
11. Полипептид по любому из пп. 1-10, где усеченный полипептид каспазы 9 имеет аминокислотную последовательность, которая не содержит аланин (А) в положении 282 последовательности.
12. Полипептид по любому из пп. 1-11, где усеченный полипептид каспазы 9 имеет аминокислотную последовательность, содержащую GFGDVGALESLRGNADLAYILSMEPCGHCLIINNVNFCRESGLRTRTGSNIDCEKLRRRFSSLHFMVEVKGDLTAKKMVLALLELAQQDHGALDCCVVVILSHGCQASHLQFPGAVYGTDGCPVSVEKIVNIFNGTSCPSLGGKPKLFFIQACGGEQKDHGFEVASTSPEDESPGSNPEPDATPFQEGLRTFDQLDAISSLPTPSDIFVSYSTFPGFVSWRDPKSGSWYVETLDDIFEQWAHSEDLQSLLLRVANAVSVKGIYKQMPGCFNFLRKKLFFKTS (SEQ ID NO: 7).
13. Полипептид по п. 12, где усеченный полипептид каспазы 9 кодируется нуклеотидной последовательностью, содержащей
TTTGGGGACGTGGGGGCCCTGGAGTCTCTGCGAGGAAATGCCGATCTGGCTTACATCCTGAGCATGGAACCCTGCGGCCACTGTCTGATCATTAACAATGTGAACTTCTGCAGAGAAAGCGGACTGCGAACACGGACTGGCTCCAATATTGACTGTGAGAAGCTGCGGAGAAGGTTCTCTAGTCTGCACTTTATGGTCGAAGTGAAAGGGGATCTGACCGCCAAGAAAATGGTGCTGGCCCTGCTGGAGCTGGCTCAGCAGGACCATGGAGCTCTGGATTGCTGCGTGGTCGTGATCCTGTCCCACGGGTGCCAGGCTTCTCATCTGCAGTTCCCCGGAGCAGTGTACGGAACAGACGGCTGTCCTGTCAGCGTGGAGAAGATCGTCAACATCTTCAACGGCACTTCTTGCCCTAGTCTGGGGGGAAAGCCAAAACTGTTCTTTATCCAGGCCTGTGGCGGGGAACAGAAAGATCACGGCTTCGAGGTGGCCAGCACCAGCCCTGAGGACGAATCACCAGGGAGCAACCCTGAACCAGATGCAACTCCATTCCAGGAGGGACTGAGGACCTTTGACCAGCTGGATGCTATCTCAAGCCTGCCCACTCCTAGTGACATTTTCGTGTCTTACAGTACCTTCCCAGGCTTTGTCTCATGGCGCGATCCCAAGTCAGGGAGCTGGTACGTGGAGACACTGGACGACATCTTTGAACAGTGGGCCCATTCAGAGGACCTGCAGAGCCTGCTGCTGCGAGTGGCAAACGCTGTCTCTGTGAAGGGCATCTACAAACAGATGCCCGGGTGCTTCAATTTTCTGAGAAAGAAACTGTTCTTTAAGACTTCC (SEQ ID NO: 8).
14. Полипептид по любому из пп. 1-13, где полипептид имеет аминокислотную последовательность, содержащую
GVQVETISPGDGRTFPKRGQTCVVHYTGMLEDGKKVDSSRDRNKPFKFMLGKQEVIRGWEEGVAQMSVGQRAKLTISPDYAYGATGHPGIIPPHATLVFDVELLKLEGGGGSGFGDVGALESLRGNADLAYILSMEPCGHCLIINNVNFCRESGLRTRTGSNIDCEKLRRRFSSLHFMVEVKGDLTAKKMVLALLELAQQDHGALDCCVVVILSHGCQASHLQFPGAVYGTDGCPVSVEKIVNIFNGTSCPSLGGKPKLFFIQACGGEQKDHGFEVASTSPEDESPGSNPEPDATPFQEGLRTFDQLDAISSLPTPSDIFVSYSTFPGFVSWRDPKSGSWYVETLDDIFEQWAHSEDLQSLLLRVANAVSVKGIYKQMPGCFNFLRKKLFFKTS (SEQ ID NO: 9).
15. Полипептид по п. 14, где полипептид кодируется нуклеотидной последовательностью, содержащей
GGGGTCCAGGTCGAGACTATTTCACCAGGGGATGGGCGAACATTTCCAAAAAGGGGCCAGACTTGCGTCGTGCATTACACCGGGATGCTGGAGGACGGGAAGAAAGTGGACAGCTCCAGGGATCGCAACAAGCCCTTCAAGTTCATGCTGGGAAAGCAGGAAGTGATCCGAGGATGGGAGGAAGGCGTGGCACAGATGTCAGTCGGCCAGCGGGCCAAACTGACCATTAGCCCTGACTACGCTTATGGAGCAACAGGCCACCCAGGGATCATTCCCCCTCATGCCACCCTGGTCTTCGATGTGGAACTGCTGAAGCTGGAGGGAGGAGGAGGATCCGGATTTGGGGACGTGGGGGCCCTGGAGTCTCTGCGAGGAAATGCCGATCTGGCTTACATCCTGAGCATGGAACCCTGCGGCCACTGTCTGATCATTAACAATGTGAACTTCTGCAGAGAAAGCGGACTGCGAACACGGACTGGCTCCAATATTGACTGTGAGAAGCTGCGGAGAAGGTTCTCTAGTCTGCACTTTATGGTCGAAGTGAAAGGGGATCTGACCGCCAAGAAAATGGTGCTGGCCCTGCTGGAGCTGGCTCAGCAGGACCATGGAGCTCTGGATTGCTGCGTGGTCGTGATCCTGTCCCACGGGTGCCAGGCTTCTCATCTGCAGTTCCCCGGAGCAGTGTACGGAACAGACGGCTGTCCTGTCAGCGTGGAGAAGATCGTCAACATCTTCAACGGCACTTCTTGCCCTAGTCTGGGGGGAAAGCCAAAACTGTTCTTTATCCAGGCCTGTGGCGGGGAACAGAAAGATCACGGCTTCGAGGTGGCCAGCACCAGCCCTGAGGACGAATCACCAGGGAGCAACCCTGAACCAGATGCAACTCCATTCCAGGAGGGACTGAGGACCTTTGACCAGCTGGATGCTATCTCAAGCCTGCCCACTCCTAGTGACATTTTCGTGTCTTACAGTACCTTCCCAGGCTTTGTCTCATGGCGCGATCCCAAGTCAGGGAGCTGGTACGTGGAGACACTGGACGACATCTTTGAACAGTGGGCCCATTCAGAGGACCTGCAGAGCCTGCTGCTGCGAGTGGCAAACGCTGTCTCTGTGAAGGGCATCTACAAACAGATGCCCGGGTGCTTCAATTTTCTGAGAAAGAAACTGTTCTTTAAGACTTCC (SEQ ID NO: 10).
16. Композиция, содержащая индуцируемый полипептид каспазы по любому из предшествующих пунктов.
17. Транспозон, содержащий индуцируемый полипептид каспазы по любому из предшествующих пунктов.
18. Транспозон по п. 17, дополнительно содержащий последовательность, кодирующую терапевтический белок.
19. Транспозон по п. 18, где терапевтический белок является природным.
20. Транспозон по п. 18, где терапевтический белок не является природным.
21. Транспозон по любому из пп. 18-20, где терапевтический белок содержит белок клеточной поверхности, мембранно-связанный белок, внеклеточный мембранно-связанный белок, внутриклеточный мембранно-связанный белок, внутриклеточный белок, локализованный в ядре белок, ядерный белок, цитоплазматический белок, цитозольный белок, секретируемый белок, лизосомальный белок, эндосомальный белок, везикуло-ассоциированный белок, митохондриальный белок, белок эндоплазматического ретикулума, белок цитоскелета, белок, участвующий во внутриклеточной передаче сигнала и/или белок, участвующий во внеклеточной передаче сигнала.
22. Транспозон по любому из пп. 18-20, где терапевтический белок содержит рецептор антигена.
23. Транспозон по п. 22, где рецептор антигена содержит Т-клеточный рецептор (TCR).
24. Транспозон по п. 23, где рецептор антигена содержит вариант Т-клеточного рецептора или рекомбинантный Т-клеточный рецептор (TCR).
25. Транспозон по любому из пп. 23-25, где рецептор антигена представляет собой химерный рецептор антигена (CAR).
26. Транспозон по п. 25, где CAR содержит одну или несколько последовательностей центиринов.
27. Транспозон по п. 26, где CAR представляет собой CARTyrin.
28. Транспозон по п. 25, где CAR включает одну или несколько последовательностей VHH.
29. Транспозон по п. 28, где CAR является VCAR.
30. Транспозон по любому из пп. 17-29, где транспозон содержит по меньшей мере один саморасщепляющийся пептид.
31. Транспозон по п. 30, где транспозон содержит по меньшей мере один саморасщепляющийся пептид, и где саморасщепляющийся пептид расположен между индуцируемым полипептидом каспазы и другой последовательностью в транспозоне.
32. Транспозон по п. 30, где транспозон содержит по меньшей мере один саморасщепляющийся пептид, и где первый саморасщепляющийся пептид расположен перед индуцируемым полипептидом каспазы, а второй саморасщепляющийся пептид расположен после индуцируемого полипептида каспазы.
33. Транспозон по любому из пп. 30-32, где по меньшей мере один саморасщепляющийся пептид содержит пептид Т2А, пептид GSG-T2A, пептид Е2А, пептид GSG-E2A, пептид F2A, пептид GSG-F2A пептид P2A или пептид GSG-P2A.
34. Транспозон по п. 33, где пептид T2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую EGRGSLLTCGDVEENPGP (SEQ ID NO: 11).
35. Транспозон по п. 33, где пептид GSG-T2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGEGRGSLLTCGDVEENPGP (SEQ ID NO: 12).
36. Транспозон по п. 33, где пептид E2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую QCTNYALLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 13).
37. Транспозон по п. 33, где пептид GSG-E2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGQCTNYALLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 14).
38. Транспозон по п. 33, где пептид F2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую VKQTLNFDLLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 15).
39. Транспозон по п. 33, где пептид GSG-F2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGVKQTLNFDLLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 16).
40. Транспозон по п. 33, где пептид P2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую ATNFSLLKQAGDVEENPGP (SEQ ID NO: 17).
41. Транспозон по п. 33, где пептид GSG-P2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGATNFSLLKQAGDVEENPGP (SEQ ID NO: 18).
42. Транспозон по любому из пп. 17-41, где транспозон представляет собой транспозон piggyBac.
43. Композиция, содержащая транспозон по любому из пп. 17-42.
44. Композиция по п. 43, где транспозон представляет собой транспозон piggyBac, и где композиция дополнительно содержит плазмиду, содержащую последовательность, кодирующую фермент транспозазу.
45. Композиция по п. 44, где последовательность, кодирующая фермент транспозазу, представляет собой последовательность мРНК.
46. Композиция по п. 44 или 45, где транспозаза представляет собой транспозазу piggyBac.
47. Композиция по п. 46, где транспозаза piggyBac содержит аминокислотную последовательность, содержащую SEQ ID NO: 1.
48. Композиция по п. 46 или 47, где транспозаза piggyBac представляет собой гиперактивный вариант, и где гиперактивный вариант содержит аминокислотные замены в одном или нескольких положениях 30, 165, 282 и 538 в SEQ ID NO: 1.
49. Композиция по п. 48, где аминокислотная замена в положении 30 SEQ ID NO: 1 представляет собой замену валином (V) изолейцина (I) (I30V).
50. Композиция по п. 48, где аминокислотная замена в положении 165 SEQ ID NO: 1 представляет собой замену серином (S) глицина (G) (G165S).
51. Композиция по п. 48, где аминокислотная замена в положении 282 SEQ ID NO: 1 представляет собой замену валином (V) метионина (М) (M282V).
52. Композиция по п. 48, где аминокислотная замена в положении 538 SEQ ID NO: 1 представляет собой замену лизином (K) аспарагина (N) (N538K).
53. Композиция по любому из пп. 48-52, где транспозаза представляет собой транспозазу Super piggyBac (SPB).
54. Композиция по п. 53, где транспозаза Super piggyBac (sPBo) содержит аминокислотную последовательность, содержащую SEQ ID NO: 2.
55. Композиция по п. 43, где транспозон представляет собой транспозон Sleeping Beauty, и где композиция дополнительно содержит плазмиду, содержащую последовательность, кодирующую фермент транспозазу.
56. Композиция по п. 55, где последовательность, кодирующая фермент транспозазу, содержит последовательность, кодирующую транспозазу Sleeping Beauty или гиперактивную транспозазу Sleeping Beauty (SB100X).
57. Композиция по п. 43, где транспозон представляет собой транспозон Helraiser, и где композиция дополнительно содержит плазмиду, содержащую последовательность, кодирующую фермент транспозазу.
58. Композиция по п. 57, где последовательность, кодирующая фермент транспозазу, содержит последовательность, кодирующую транспозазу Helitron.
59. Композиция по п. 43, где транспозон представляет собой транспозон Tol2, и где композиция дополнительно содержит плазмиду, содержащую последовательность, кодирующую фермент транспозазу.
60. Композиция по п. 59, где последовательность, кодирующая фермент транспозазу, включает последовательность, кодирующую транспозазу Tol2.
61. Композиция по любому из пп. 56, 58 или 60, где последовательность, кодирующая фермент транспозазу, представляет собой последовательность мРНК.
62. Вектор, содержащий индуцируемый полипептид каспазы по любому из пп. 1-15.
63. Вектор по п. 62, где вектор представляет собой вирусный вектор.
64. Вектор по п. 63, где вирусный вектор содержит последовательность, выделенную или полученную из ретровируса, лентивируса, аденовируса, аденоассоциированного вируса (AAV) или любой их комбинации.
65. Вектор по п. 63 или 64, где вирусный вектор содержит последовательность, выделенную или полученную из ретровируса.
66. Вектор по п. 65, где ретровирус представляет собой гаммаретровирус.
67. Вектор по п. 65, где ретровирус представляет собой лентивирус.
68. Вектор по п. 63 или 64, где вирусный вектор содержит последовательность, выделенную или полученную из аденоассоциированного вируса (AAV).
69. Вектор по п. 68, где AAV содержит AAV с серотипом AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10 или AAV11.
70. Вектор по п. 68, где AAV содержит последовательность, выделенную или полученную из rAAV-LK03, rAAV-NP59 или rAAV-NP84.
71. Вектор по любому из пп. 63-70, где вирусный вектор представляет собой рекомбинантный вектор.
72. Вектор по п. 62, где вектор представляет собой вектор в виде наночастиц.
73. Вектор по п. 72, где вектор в виде наночастиц содержит нуклеиновую кислоту, аминокислоту, полимеры, мицеллу, липид, органическую молекулу, неорганическую молекулу или любую их комбинацию.
74. Вектор по любому из пп. 62-73, где вектор содержит по меньшей мере один саморасщепляющийся пептид.
75. Вектор по любому из пп. 62-74, где вектор содержит по меньшей мере один саморасщепляющийся пептид, и где саморасщепляющийся пептид расположен между индуцируемым полипептидом каспазы и другой последовательностью в векторе.
76. Вектор по любому из пп. 62-74, где вектор содержит, по меньшей мере, один саморасщепляющийся пептид, и где первый саморасщепляющийся пептид расположен перед индуцируемым полипептидом каспазы, а второй саморасщепляющийся пептид расположен после индуцируемого полипептида каспазы.
77. Вектор по любому из пп. 74-76, где по меньшей мере один саморасщепляющийся пептид содержит пептид Т2А, пептид GSG-T2A, пептид Е2А, пептид GSG-E2A, пептид F2A, пептид GSG-F2A. пептид P2A или пептид GSG-P2A.
78. Вектор по п. 77, где пептид T2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую EGRGSLLTCGDVEENPGP (SEQ ID NO: 11).
79. Вектор по п. 77, где пептид GSG-T2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGEGRGSLLTCGDVEENPGP (SEQ ID NO: 12).
80. Вектор по п. 77, где пептид E2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую QCTNYALLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 13).
81. Вектор по п. 77, где пептид GSG-E2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGQCTNYALLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 14).
82. Вектор по п. 77, где пептид F2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую VKQTLNFDLLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 15).
83. Вектор по п. 77, где пептид GSG-F2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGVKQTLNFDLLKLAGDVESNPGP (SEQ ID NO: 16).
84. Вектор по п. 77, где пептид P2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую ATNFSLLKQAGDVEENPGP (SEQ ID NO: 17).
85. Вектор по п. 77, где пептид GSG-P2A содержит аминокислотную последовательность, содержащую GSGATNFSLLKQAGDVEENPGP (SEQ ID NO: 18).
86. Композиция, содержащая вектор по любому из пп. 62-85.
87. Клетка, содержащая индуцируемый полипептид каспазы по любому из пп. 1-15.
88. Клетка, содержащая транспозон по любому из пп. 17-42.
89. Клетка, содержащая композицию по любому из пп. 16 или 43-61.
90. Клетка, содержащая вектор по любому из пп. 62-85.
91. Клетка по любому из пп. 87-90, где клетка экспрессирует индуцируемый белок каспазы после контакта с индуцирующим агентом.
92. Клетка по любому из пп. 87-91, где клетка представляет собой клетку человека.
93. Клетка по любому из пп. 87-92, где клетка представляет собой иммунную клетку.
94. Клетка по п. 93, где иммунная клетка представляет собой Т-клетку, естественную клетку-киллера (NK), клетку, подобную естественным клеткам-киллерам (NK), предшественник гемопоэтических клеток, полученную из периферической крови (РВ) Т-клетку и полученную из пуповинной крови (UCB) Т-клетку.
95. Клетка по п. 94, где иммунная клетка представляет собой Т-клетку.
96. Клетка по любому из пп. 87-91, где клетка представляет собой искусственную антигенпредставляющую клетку.
97. Клетка по любому из пп. 87-91, где клетка представляет собой стволовую клетку.
98. Клетка по п. 97, где стволовая клетка представляет собой эмбриональную стволовую клетку.
99. Клетка по п. 97, где стволовая клетка представляет собой стволовую клетку взрослого человека.
100. Клетка по любому из пп. 97-99, где стволовая клетка является тотипотентной, плюрипотентной или мультипотентной.
101. Клетка по п. 97 или 99, где стволовая клетка представляет собой индуцированную плюрипотентную стволовую клетку (iPSC).
102. Клетка по любому из пп. 87-91, где клетка представляет собой соматическую клетку.
103. Клетка по п. 102, где клетка выделена или получена из сердца, скелетной или гладкой мускулатуры, кровеносного сосуда, вены или капилляра, селезенки, щитовидной железы, лимфатического узла или лимфатического сосуда, кости или костного мозга, кожи или эндотелия, надпочечника, пищевода, гортани, головного или спинного мозга, периферической нервной системы, глаза, гипоталамуса, печени, обонятельной ткани, предстательной железы, желудка, толстого или тонкого кишечника, легкого или бронхов, почки, поджелудочной железы, тимуса, мочеточника или уретры, мочевого пузыря, слуховой ткани, мочевого пузыря, паращитовидной железы, слюнной железы или трахеи человека.
104. Композиция, содержащая клетку по любому из пп. 87-103.
105. Применение композиции по п. 104 для адаптивной клеточной терапии.
106. Применение по п. 105, где клетка является аутологичной.
107. Применение по п. 105, где клетка является аллогенной.
108. Применение композиции по п. 104 для генной терапии ex vivo.
109. Применение по п. 108, где клетка является аутологичной.
110. Применение по п. 108, где клетка является аллогенной.
111. Способ модификации клеточной терапии у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую терапевтическое средство и индуцируемый полипептид каспазы по любому из пп. 1-15, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контакта клетки с индуцирующим агентом.
112. Способ модификации клеточной терапии у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую терапевтическое средство и композицию по любому из пп. 16, 43-61 или 86, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контакта клетки с индуцирующим агентом.
113. Способ модификации клеточной терапии у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую терапевтическое средство, транспозон по любому из пп. 17-42 и композицию, содержащую транспозазу по любому из пп. 43-61, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контакта клетки с индуцирующим агентом.
114. Способ модификации клеточной терапии у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую терапевтическое средство и вектор по любому из пп. 62-85, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контакта клетки с индуцирующим агентом.
115. Способ по любому из пп. 111-114, где клетка является аутологичной.
116. Способ по любому из пп. 111-114, где клетка является аллогенной.
117. Способ по любому из пп. 111-116, где клеточная терапия представляет собой адаптивную клеточную терапию.
118. Способ по любому из пп. 111-117, где терапевтический агент вводят с помощью генной терапии ex vivo.
119. Способ по п. 118, где терапевтический агент представляет собой последовательность, кодирующую модифицированный эндогенный ген, экзогенный ген или его участок.
120. Способ по любому из пп. 111-119, где модификация представляет собой прекращение клеточной терапии.
121. Способ по любому из пп. 111-119, где модификация представляет собой деплецию части клеток, обеспечиваемых клеточной терапией.
122. Способ по любому из пп. 111-121, дополнительно содержащий стадию введения ингибитора индуцирующего агента для ингибирования модификации клеточной терапии, в результате чего восстанавливаются функция и/или эффективность клеточной терапии.
123. Способ лечения заболевания или расстройства у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя:
введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую кинетический агент и индуцируемый полипептид каспазы по любому из пп. 1-15, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контакта клетки с индуцирующим агентом, и где клетка содержит кинетический агент, вызывающий локальную тканевую токсичность в ткани-мишени субъекта, и
селективную индукцию апоптоза в клетке, содержащей кинетический агент, до возникновения значительной токсичности в не являющейся мишенью ткани субъекта
в результате чего воздействие элиминирует ткань-мишень при сохранении не являющейся мишенью ткани, и осуществляется лечение заболевания или расстройства у субъекта.
124. Способ лечения заболевания или расстройства у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя:
введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую кинетический агент и композицию по любому из пп. 16, 43-61 или 86, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контакта клетки с индуцирующим агентом, и где клетка, содержащая кинетический агент, вызывает локальную тканевую токсичность в ткани-мишени субъекта, и
селективную индукцию апоптоза в клетке, содержащей кинетический агент, до возникновения значительной токсичности в не являющейся мишенью ткани субъекта,
в результате чего воздействие элиминирует ткань-мишень при сохранении не являющейся мишенью ткани, и осуществляется лечение заболевания или расстройства у субъекта.
125. Способ лечения заболевания или расстройства у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя
введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую кинетический агент, транспозон по любому из пп. 17-42 и композицию, содержащую транспозазу по любому из пп. 43-61, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контактирования клетки с индуцирующим агентом, и где клетка, содержащая кинетический агент, индуцирует локальную тканевую токсичность в ткани-мишени субъекта, и
селективную индукцию апоптоза в клетке, содержащей кинетический агент, до возникновения значительной токсичности в не являющейся мишенью ткани субъекта,
в результате чего воздействие элиминирует ткань-мишень при сохранении не являющейся мишенью ткани, и осуществляется лечение заболевания или расстройства у субъекта.
126. Способ лечения заболевания или расстройства у субъекта, нуждающегося в этом, включающий в себя
введение субъекту композиции, содержащей клетку, содержащую кинетический агент и вектор по любому из пп. 62-85, где апоптоз может селективно индуцироваться в клетке путем контакта клетки с индуцирующим агентом, и где клетка, содержащая кинетический агент, индуцирует локальную тканевую токсичность в ткани-мишени субъекта и
селективную индукцию апоптоза в клетке, содержащей кинетический агент, до возникновения значительной токсичности в не являющейся мишенью ткани субъекта,
в результате чего воздействие элиминирует ткань-мишень при сохранении не являющейся мишенью ткани, и осуществляется лечение заболевания или расстройства у субъекта.
127. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой пролиферативное расстройство или рак.
128. Способ по п. 127, где ткань-мишень содержит опухоль.
129. Способ по п. 128, где опухоль является доброкачественной.
130. Способ по п. 128, где опухоль является злокачественной.
131. Способ по любому из пп. 127-130, где ткань-мишень содержит открытую ткань или границу резецированной опухоли.
132. Способ по любому из пп. 127-130, где ткань-мишень содержит участок вероятного метастазирования.
133. Способ по п. 132, где участок метастазирования содержит один или несколько из лимфатического узла, лимфатической жидкости, периферической циркулирующей крови, локальной циркулирующей крови, кости, костного мозга и спинномозговой жидкости (CSF).
134. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой воспалительное заболевание или расстройство.
135. Способ по п. 134, где ткань-мишень содержит участок воспаления.
136. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой иммунное или аутоиммунное заболевание или расстройство.
137. Способ по п. 136, где ткань-мишень содержит участок открытой или инфицированной ткани.
138. Способ по п. 136, где целевая ткань содержит обожженную или раненую ткань.
139. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой инфекционное заболевание или расстройство.
140. Способ по п. 139, где ткань-мишень содержит инфицированную ткань.
141. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой генетическое или эпигенетическое заболевание или расстройство.
142. Способ по п. 141, где ткань-мишень содержит одну или несколько клеток, содержащих генетическую или эпигенетическую модификацию по сравнению с клеткой дикого типа.
143. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой метаболическое нарушение.
144. Способ по п. 141, где ткань-мишень содержит одну или несколько клеток с метаболическим нарушением.
145. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой сосудистое заболевание.
146. Способ по п. 145, где ткань-мишень содержит одну или несколько клеток вены, кровеносного сосуда, капилляра или компонента циркулирующей крови.
147. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой респираторное заболевание.
148. Способ по п. 147, где ткань-мишень содержит одну или несколько клеток носового прохода, пищевода или легкого.
149. Способ по любому из пп. 123-126, где заболевание или расстройство представляет собой фиброзное заболевание.
150. Способ по п. 149, где ткань-мишень содержит фиброидную массу или клетку рядом с фиброидной массой.
151. Способ по любому из пп. 123-150, где адаптивная клеточная терапия включает клетку, содержащую кинетический агент.
152. Способ по любому из пп. 123-151, где клетка, содержащая кинетический агент, является аутологичной.
153. Способ по любому из пп. 123-151, где клетка, содержащая кинетический агент, является аллогенной.
154. Способ по любому из пп. 123-153, где клетка, содержащая кинетический агент, представляет собой Т-клетку.
155. Способ по любому из пп. 123-154, где кинетический агент представляет собой неприродный рецептор.
156. Способ по п. 155, где неприродный рецептор представляет собой синтетический, модифицированный, рекомбинантный или химерный рецептор.
157. Способ по п. 156, где химерный рецептор представляет собой химерный рецептор антигена (CAR).
158. Способ по любому из пп. 151-154, где кинетический агент содержит противораковый агент.
159. Способ по п. 158, где противораковый агент содержит анти-CD19 агент.
160. Способ по п. 158, где противораковый агент содержит анти-ВСМА агент.
161. Способ по п. 158, где противораковый агент содержит анти-PSMA агент.
162. Способ по п. 158, где противораковый агент включает анти-Muc1 агент.
163. Способ по любому из пп. 158-162, где кинетический агент содержит неприродный рецептор.
164. Способ по п. 163, где неприродный рецептор содержит синтетический, модифицированный, рекомбинантный или химерный рецептор.
165. Способ по п. 164, где химерный рецептор представляет собой химерный рецептор антигена (CAR).
166. Способ по п. 165, где CAR содержит одну или несколько последовательностей VHH.
167. Способ по п. 166, где CAR является VCAR.
168. Способ по любому из пп. 158-167, где кинетический агент вызывает аплазию.
169. Способ по п. 168, где аплазия не является фатальной.
170. Способ по любому из пп. 158-169, где индуцирующий агент удаляет клетку, содержащую кинетический агент.
171. Способ по любому из пп. 158-170, где индуцирующий агент устраняет или уменьшает признак или симптом аплазии.
Applications Claiming Priority (3)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
US201662405184P | 2016-10-06 | 2016-10-06 | |
US62/405,184 | 2016-10-06 | ||
PCT/US2017/055661 WO2018068022A1 (en) | 2016-10-06 | 2017-10-06 | Inducible caspases and methods for use |
Publications (3)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
RU2019113152A true RU2019113152A (ru) | 2020-11-06 |
RU2019113152A3 RU2019113152A3 (ru) | 2021-03-12 |
RU2757058C2 RU2757058C2 (ru) | 2021-10-11 |
Family
ID=60190939
Family Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2019113152A RU2757058C2 (ru) | 2016-10-06 | 2017-10-06 | Индуцируемые каспазы и способы использования |
Country Status (12)
Country | Link |
---|---|
US (3) | US11377480B2 (ru) |
EP (1) | EP3523325A1 (ru) |
JP (1) | JP7054694B2 (ru) |
KR (1) | KR102447083B1 (ru) |
CN (1) | CN110267980A (ru) |
AU (1) | AU2017339511B2 (ru) |
BR (1) | BR112019006865A2 (ru) |
CA (1) | CA3038708A1 (ru) |
IL (1) | IL265664B2 (ru) |
MX (1) | MX2019003983A (ru) |
RU (1) | RU2757058C2 (ru) |
WO (1) | WO2018068022A1 (ru) |
Families Citing this family (10)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
KR102447083B1 (ko) | 2016-10-06 | 2022-09-26 | 포세이다 테라퓨틱스, 인크. | 유도성 카스파제 및 사용 방법 |
JP2022513507A (ja) | 2018-12-20 | 2022-02-08 | ポセイダ セラピューティクス,インコーポレイティド | ナノトランスポゾン組成物および使用方法 |
CA3149892A1 (en) | 2019-09-05 | 2021-03-11 | Eric M. Ostertag | Allogeneic cell compositions and methods of use |
US20230079955A1 (en) | 2019-12-20 | 2023-03-16 | Poseida Therapeutics, Inc. | Anti-muc1 compositions and methods of use |
EP4118107A1 (en) | 2020-03-11 | 2023-01-18 | Poseida Therapeutics, Inc. | Chimeric stimulatory receptors and methods of use in t cell activation and differentiation |
EP4298205A1 (en) | 2021-02-23 | 2024-01-03 | Poseida Therapeutics, Inc. | Genetically modified induced pluripotent stem cells and methods of use thereof |
AU2022360244A1 (en) | 2021-10-04 | 2024-04-11 | Poseida Therapeutics, Inc. | Transposon compositions and methods of use thereof |
CN113999873B (zh) * | 2021-12-31 | 2022-05-20 | 北京市疾病预防控制中心 | 一种基因修饰的非人动物的构建方法及其应用 |
CN114736306B (zh) * | 2022-03-01 | 2024-04-19 | 中国科学院深圳先进技术研究院 | 一种受化学调控的蛋白酶工具及其配套底物 |
WO2023173137A1 (en) * | 2022-03-11 | 2023-09-14 | Yale University | Compositions and methods for efficient and stable genetic modification of eukaryotic cells |
Family Cites Families (35)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
US4656134A (en) | 1982-01-11 | 1987-04-07 | Board Of Trustees Of Leland Stanford Jr. University | Gene amplification in eukaryotic cells |
US5168062A (en) | 1985-01-30 | 1992-12-01 | University Of Iowa Research Foundation | Transfer vectors and microorganisms containing human cytomegalovirus immediate-early promoter-regulatory DNA sequence |
US4683202A (en) | 1985-03-28 | 1987-07-28 | Cetus Corporation | Process for amplifying nucleic acid sequences |
US4965188A (en) | 1986-08-22 | 1990-10-23 | Cetus Corporation | Process for amplifying, detecting, and/or cloning nucleic acid sequences using a thermostable enzyme |
US4683195A (en) | 1986-01-30 | 1987-07-28 | Cetus Corporation | Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences |
US4766067A (en) | 1985-05-31 | 1988-08-23 | President And Fellows Of Harvard College | Gene amplification |
GB8601597D0 (en) | 1986-01-23 | 1986-02-26 | Wilson R H | Nucleotide sequences |
US4800159A (en) | 1986-02-07 | 1989-01-24 | Cetus Corporation | Process for amplifying, detecting, and/or cloning nucleic acid sequences |
US4889818A (en) | 1986-08-22 | 1989-12-26 | Cetus Corporation | Purified thermostable enzyme |
US4921794A (en) | 1987-01-14 | 1990-05-01 | President And Fellows Of Harvard College | T7 DNA polymerase |
US4795699A (en) | 1987-01-14 | 1989-01-03 | President And Fellows Of Harvard College | T7 DNA polymerase |
US5130238A (en) | 1988-06-24 | 1992-07-14 | Cangene Corporation | Enhanced nucleic acid amplification process |
US5091310A (en) | 1988-09-23 | 1992-02-25 | Cetus Corporation | Structure-independent dna amplification by the polymerase chain reaction |
US5066584A (en) | 1988-09-23 | 1991-11-19 | Cetus Corporation | Methods for generating single stranded dna by the polymerase chain reaction |
US5142033A (en) | 1988-09-23 | 1992-08-25 | Hoffmann-La Roche Inc. | Structure-independent DNA amplification by the polymerase chain reaction |
US4994370A (en) | 1989-01-03 | 1991-02-19 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services | DNA amplification technique |
US5266491A (en) | 1989-03-14 | 1993-11-30 | Mochida Pharmaceutical Co., Ltd. | DNA fragment and expression plasmid containing the DNA fragment |
US5580734A (en) | 1990-07-13 | 1996-12-03 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Method of producing a physical map contigous DNA sequences |
US5968502A (en) | 1991-11-05 | 1999-10-19 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and protein delivery |
US5641670A (en) | 1991-11-05 | 1997-06-24 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and protein delivery |
US6835394B1 (en) | 1999-12-14 | 2004-12-28 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Polymersomes and related encapsulating membranes |
EA009956B1 (ru) * | 2001-09-04 | 2008-04-28 | Йеда Рисерч Энд Дивелопмент Ко. Лтд. | Внутриклеточный полипептид (cari) и способы его применения |
WO2006133398A2 (en) | 2005-06-08 | 2006-12-14 | Invitrogen Corporation | In vitro activated donor t-cells to promote transplant engraftment |
US8808748B2 (en) | 2010-04-20 | 2014-08-19 | Vindico NanoBio Technology Inc. | Biodegradable nanoparticles as novel hemoglobin-based oxygen carriers and methods of using the same |
US9089520B2 (en) | 2010-05-21 | 2015-07-28 | Baylor College Of Medicine | Methods for inducing selective apoptosis |
PT2661275T (pt) | 2011-01-07 | 2019-04-24 | Poseida Therapeutics Inc | Composições e métodos para a entrega a tumores de agentes ligantes de elevada afinidade para o oxigénio |
AU2014274916B2 (en) | 2013-06-05 | 2019-10-31 | Bellicum Pharmaceuticals, Inc. | Methods for inducing partial apoptosis using caspase polypeptides |
EP3114217A4 (en) * | 2014-03-07 | 2017-09-20 | Bellicum Pharmaceuticals, Inc. | Caspase polypeptides having modified activity and uses thereof |
JP6764864B2 (ja) | 2014-08-08 | 2020-10-07 | ポセイダ セラピューティクス, インコーポレイテッド | 腫瘍のナノ粒子媒介微小血管塞栓形成を誘導するための組成物および方法 |
US20170360706A1 (en) | 2014-12-05 | 2017-12-21 | Vindico Nanobiotechnology, Llc | Compositions and methods for inducing nanoparticle-mediated microvascular embolization of tumors |
GB201503133D0 (en) | 2015-02-24 | 2015-04-08 | Ucl Business Plc And Syncona Partners Llp | Chimeric protein |
US20170000743A1 (en) | 2015-07-02 | 2017-01-05 | Vindico NanoBio Technology Inc. | Compositions and Methods for Delivery of Gene Editing Tools Using Polymeric Vesicles |
US10456452B2 (en) | 2015-07-02 | 2019-10-29 | Poseida Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for improved encapsulation of functional proteins in polymeric vesicles |
ES2865481T3 (es) | 2016-04-29 | 2021-10-15 | Poseida Therapeutics Inc | Micelas basadas en poli(histidina) para la complejación y el aporte de proteínas y ácidos nucleicos |
KR102447083B1 (ko) | 2016-10-06 | 2022-09-26 | 포세이다 테라퓨틱스, 인크. | 유도성 카스파제 및 사용 방법 |
-
2017
- 2017-10-06 KR KR1020197012858A patent/KR102447083B1/ko active IP Right Grant
- 2017-10-06 RU RU2019113152A patent/RU2757058C2/ru active
- 2017-10-06 AU AU2017339511A patent/AU2017339511B2/en active Active
- 2017-10-06 EP EP17791508.9A patent/EP3523325A1/en active Pending
- 2017-10-06 CN CN201780075452.8A patent/CN110267980A/zh active Pending
- 2017-10-06 IL IL265664A patent/IL265664B2/en unknown
- 2017-10-06 CA CA3038708A patent/CA3038708A1/en active Pending
- 2017-10-06 US US16/339,710 patent/US11377480B2/en active Active
- 2017-10-06 JP JP2019518451A patent/JP7054694B2/ja active Active
- 2017-10-06 WO PCT/US2017/055661 patent/WO2018068022A1/en unknown
- 2017-10-06 MX MX2019003983A patent/MX2019003983A/es unknown
- 2017-10-06 BR BR112019006865A patent/BR112019006865A2/pt unknown
-
2022
- 2022-06-02 US US17/830,773 patent/US11718656B2/en active Active
-
2023
- 2023-06-13 US US18/333,904 patent/US20230348553A1/en active Pending
Also Published As
Publication number | Publication date |
---|---|
EP3523325A1 (en) | 2019-08-14 |
AU2017339511B2 (en) | 2021-12-02 |
IL265664B2 (en) | 2024-02-01 |
JP2019528774A (ja) | 2019-10-17 |
WO2018068022A1 (en) | 2018-04-12 |
US20190225667A1 (en) | 2019-07-25 |
CN110267980A (zh) | 2019-09-20 |
MX2019003983A (es) | 2019-06-10 |
KR102447083B1 (ko) | 2022-09-26 |
US11377480B2 (en) | 2022-07-05 |
BR112019006865A2 (pt) | 2019-06-25 |
IL265664B1 (en) | 2023-10-01 |
US20230348553A1 (en) | 2023-11-02 |
JP7054694B2 (ja) | 2022-04-14 |
KR20190066616A (ko) | 2019-06-13 |
RU2019113152A3 (ru) | 2021-03-12 |
RU2757058C2 (ru) | 2021-10-11 |
IL265664A (en) | 2019-05-30 |
US11718656B2 (en) | 2023-08-08 |
US20230002469A1 (en) | 2023-01-05 |
AU2017339511A1 (en) | 2019-04-18 |
CA3038708A1 (en) | 2018-04-12 |
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
RU2019113152A (ru) | Индуцируемые каспазы и способы использования | |
JP2019528774A5 (ru) | ||
Spano et al. | Soluble TRAIL armed human MSC as gene therapy for pancreatic cancer | |
Reiser et al. | Potential of mesenchymal stem cells in gene therapy approaches for inherited and acquired diseases | |
Jimenez et al. | In vivo genetic engineering of murine pancreatic beta cells mediated by single-stranded adeno-associated viral vectors of serotypes 6, 8 and 9 | |
Karvinen et al. | Long-term VEGF-A expression promotes aberrant angiogenesis and fibrosis in skeletal muscle | |
Yan et al. | Suppression of orthotopically implanted hepatocarcinoma in mice by umbilical cord-derived mesenchymal stem cells with sTRAIL gene expression driven by AFP promoter | |
JP2020048571A5 (ru) | ||
Niyibizi et al. | The fate of mesenchymal stem cells transplanted into immunocompetent neonatal mice: implications for skeletal gene therapy via stem cells | |
JP6924441B2 (ja) | てんかん治療のためのアデノ随伴ウイルスビリオン | |
Yin et al. | Engineering stem cells for biomedical applications | |
Pichavant et al. | Expression of dog microdystrophin in mouse and dog muscles by gene therapy | |
US20230226153A1 (en) | Stem cells for transplantation and manufacturing method therefor | |
Bayo et al. | The therapeutic potential of bone marrow‐derived mesenchymal stromal cells on hepatocellular carcinoma | |
US10688285B2 (en) | Spinal subpial gene delivery system | |
WO2002036078A2 (en) | Targeting pluripotent stem cells to tissues | |
Xiao et al. | CRISPR-mediated rapid generation of neural cell-specific knockout mice facilitates research in neurophysiology and pathology | |
Rosová et al. | shRNA-mediated decreases in c-Met levels affect the differentiation potential of human mesenchymal stem cells and reduce their capacity for tissue repair | |
Abdallah et al. | Adeno-associated virus 2/9 delivery of Cre recombinase in mouse primary afferents | |
Levy et al. | Improved cell-specificity of adeno-associated viral vectors for medullary thyroid carcinoma using calcitonin gene regulatory elements | |
MX2023002695A (es) | Virus adeno-asociado para la administración de kh902 (conbercept) y usos del mismo. | |
Chamcheu et al. | Cutaneous cell-and gene-based therapies for inherited and acquired skin disorders | |
López et al. | Preliminary study on non-viral transfection of F9 (factor IX) gene by nucleofection in human adipose-derived mesenchymal stem cells | |
Choi et al. | Specific monitoring of cardiomyogenic and endothelial differentiation by dual promoter-driven reporter systems in bone marrow mesenchymal stem cells | |
US20210162002A1 (en) | Regenerating functional neurons for treatment of spinal cord injury and als |