RU2006117304A - Генная терапия болезни паркинсона iv vivo - Google Patents

Генная терапия болезни паркинсона iv vivo Download PDF

Info

Publication number
RU2006117304A
RU2006117304A RU2006117304/15A RU2006117304A RU2006117304A RU 2006117304 A RU2006117304 A RU 2006117304A RU 2006117304/15 A RU2006117304/15 A RU 2006117304/15A RU 2006117304 A RU2006117304 A RU 2006117304A RU 2006117304 A RU2006117304 A RU 2006117304A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
vector
signal peptide
vector according
promoter
seq
Prior art date
Application number
RU2006117304/15A
Other languages
English (en)
Inventor
Енс ТОРНЕЭ (DK)
Енс ТОРНЕЭ
Карл РОЗЕНБЛАД (DK)
Карл РОЗЕНБЛАД
Ларс ВАЛЬБЕРГ (DK)
Ларс ВАЛЬБЕРГ
Original Assignee
Нсджин А/С (Dk)
Нсджин А/С
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=34524307&utm_source=***_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=RU2006117304(A) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Нсджин А/С (Dk), Нсджин А/С filed Critical Нсджин А/С (Dk)
Publication of RU2006117304A publication Critical patent/RU2006117304A/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/18—Growth factors; Growth regulators
    • A61K38/185—Nerve growth factor [NGF]; Brain derived neurotrophic factor [BDNF]; Ciliary neurotrophic factor [CNTF]; Glial derived neurotrophic factor [GDNF]; Neurotrophins, e.g. NT-3
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0066—Manipulation of the nucleic acid to modify its expression pattern, e.g. enhance its duration of expression, achieved by the presence of particular introns in the delivered nucleic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/02—Drugs for disorders of the nervous system for peripheral neuropathies
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A61P27/06—Antiglaucoma agents or miotics
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/475—Growth factors; Growth regulators
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/15011—Lentivirus, not HIV, e.g. FIV, SIV
    • C12N2740/15041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/15043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Ophthalmology & Optometry (AREA)
  • Psychology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Hospice & Palliative Care (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Physical Education & Sports Medicine (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)

Claims (45)

1. Вирусный экспрессирующий вектор, содержащий полинуклеотидную последовательность, содержащую промоторную последовательность, способную направлять экспрессию функционально связанного полипептида, где указанный полипептид содержит сигнальный пептид, способный функционировать в клетке млекопитающего, и нейртурин (NTN), выбранный из группы, состоящей из зрелого NTN, укороченного на N-конце зрелого NTN и варианта последовательности зрелого или укороченного на N-конце NTN, где полинуклеотидная последовательность не кодирует функциональной про-области нейртурина.
2. Вектор по п.1, где сигнальный пептид представляет собой сигнальный пептид NGF.
3. Вектор по п.1, где сигнальный пептид представляет собой сигнальный пептид GDNF.
4. Вектор по п.1, где сигнальный пептид представляет собой сигнальный пептид персефина.
5. Вектор по п.1, где сигнальный пептид представляет собой сигнальный пептид неубластина.
6. Вектор по п.1, где сигнальный пептид выбран из группы, состоящей из сигнального пептида человеческого NGF (SEQ ID NO:40), сигнального пептида мышиного NGF (SEQ ID NO:41), сигнального пептида человеческого GDNF (SEQ ID NO:42), сигнального пептида мышиного GDNF (SEQ ID NO:43).
7. Вектор по п.1, где сигнальный пептид представляет собой сигнальный пептид иммуноглобулина G (IgSP).
8. Вектор по п.7, где IgSP выбран из группы, состоящей из мышиного IgSP (SEQ ID NO:4), крысиного IgSP (SEQ ID NO:6), свиного IgSP (SEQ ID NO:5), IgSP обезьяны (SEQ ID NO:2 или 3), человеческого IgSP (SEQ ID NO:1).
9. Вектор по п.8, где IgSP представляет собой мышиный IgSP (SEQ ID NO:4).
10. Вектор по п.8, где IgSP представляет собой человеческий IgSP (SEQ ID NO:1).
11. Вектор по п.1, где вектор выбран из группы, состоящей из HIV, SIV, FIV, EIAV, AAV, аденовируса, ретровируса, вируса герпеса.
12. Вектор по п.1, где вектор представляет собой дефектную по репликации лентивирусную частицу.
13. Вектор по п.1, где указанная вирусная частица получена с лентивирусного вектора, содержащего лентивирусный 5'-LTR, участок связывания тРНК, сигнал упаковки, промотор, функционально связанный с полинуклеотидной сигнальной последовательностью, кодирующей указанный гибридный белок, участок начала синтеза второй цепи ДНК и лентивирусный 3'-LTR.
14. Вектор по п.1, где промотор, способный направлять экспрессию гибридного белка, выбран из группы, состоящей из убиквитинового промотора, промотора CMV, промотора JeT, промотора SV40 и промотора фактора элонгации 1 альфа (EF1-альфа).
15. Вектор по п.1, где промотор представляет собой индуцибельный/ингибируемый промотор, такой как Tet-On, Tet-Off, индуцибельный промотор рапамицина, Мх1.
16. Вектор по п.1, дополнительно содержащий по меньшей мере одну усиливающую экспрессию последовательность, такую как посттранскрипционный регуляторный элемент вируса гепатита лесного сурка, WPRE, SP163, крысиный интрон инсулина II или другие интроны, энхансер CMV и инсулятор куриного [бета]-глобина или другие инсуляторы.
17. Вектор по п.1, дополнительно содержащий последовательность, кодирующую белок рекомбиназы Cre, и последовательности LoxP.
18. Фармацевтическая композиция, содержащая вектор по любому из пп.1-17 и один или несколько фармацевтически пригодных адъювантов, эксципиентов, носителей и/или разбавителей.
19. Выделенная клетка-хозяин, трансдуцированная вектором по любому из пп.1-17.
20. Клетка-хозяин по п.19, представляющая собой клетку-хозяина млекопитающего.
21. Клетка-хозяин по п.20, где указанное млекопитающее выбрано из группы, состоящей из грызунов (мышь, крыса), кролика, собаки, кошки, свиньи, обезьяны, человека.
22. Клетка-хозяин по п.20, выбранная из группы, состоящей из клеток СНО, НЕК293, COS, PC12, HiB5, RN33b, нервных клеток, эмбриональных клеток, клеток ARPE-19, C2C12, HeLa, HepG2, клеток полосатого тела, нейронов, астроцитов, вставочных нейронов.
23. Линия упаковывающих клеток, способная продуцировать инфицирующую векторную частицу, где указанная векторная частица содержит полученный из ретровируса геном, содержащий ретровирусный 5'-LTR, участок связывания тРНК, сигнал упаковки, промотор, функционально связанный с полинуклеотидной последовательностью, кодирующей белок с сигнальным пептидом, способным функционировать в клетке млекопитающего, и нейртурин, где указанный NTN является человеческим, мышиным или крысиным нейртурином, выбранным из группы, состоящей из про-NTN, зрелого NTN, укороченного на N-конце зрелого NTN и варианта последовательности NTN; участок начала синтеза второй цепи ДНК и ретровирусный 3'-LTR, где полинуклеотидная последовательность не кодирует функциональную про-область нейртурина.
24. Линия упаковывающих клеток по п.23, где векторная частица является дефектной по репликации.
25. Линия упаковывающих клеток по п.24, где геном получен из лентивируса, a LTR являются лентивирусными.
26. Химерное млекопитающее, не являющееся человеком, содержащее по меньшей мере одну клетку, трансдуцированную вектором по любому из пп.1-17.
27. Млекопитающее по п.26, где по меньшей мере одна трансдуцированная клетка содержит геном млекопитающего.
28. Устройство с имплантируемой клеточной культурой, включающее в себя
i. полупроницаемую мембрану, допускающую диффузию ростового фактора через нее, и
ii. по меньшей мере одну выделенную клетку-хозяина, как определено в любом из пп.19-22.
29. Устройство по п.28, где полупроницаемая мембрана является иммуноизолирующей.
30. Устройство по п.28, где полупроницаемая мембрана является микропористой.
31. Устройство по п.28, которое дополнительно содержит матрикс, расположенный в полупроницаемой мембране.
32. Устройство по п.28, которое способно к секреции более 10 нг биологически активного нейртурина за 24 ч.
33. Устройство по п.28, которое дополнительно содержит прикрепляющее устройство.
34. Биосовместимая капсула, включающая в себя ядро, содержащее живые упаковывающие клетки, секретирующие вирусный вектор для инфицирования клеток-мишеней, где вирусный вектор представляет собой вектор по любому из пп.22-38, и внешнюю оболочку, окружающую указанное ядро, где указанная оболочка содержит проницаемое биосовместимое вещество, где указанное вещество обладает пористостью, выбранной таким образом, чтобы обеспечить прохождение ретровирусных векторов диаметром приблизительно 100 нм, обеспечивая высвобождение указанного вирусного вектора из указанной капсулы.
35. Капсула по п.34, где ядро дополнительно содержит матрикс, причем упаковывающие клетки иммобилизованы в матриксе.
36. Капсула по п.34, где оболочка содержит гидрогель или термопластичное вещество.
37. Применение вектора по любому из пп.1-17 в качестве лекарственного средства.
38. Применение вектора по любому из пп.1-17 для получения лекарственного средства для лечения нарушения нервной системы.
39. Применение вектора по любому из пп.1-17 для получения лекарственного средства для лечения нарушения ЦНС.
40. Применение по п.38, где нарушение ЦНС представляет собой нейродегенеративное заболевание.
41. Применение по п.40, где нейродегенеративное заболевание представляет собой нейродегенеративное заболевание, при котором выявляют поврежденные или травмированные нейроны, такое как травматические повреждения периферических нервов, продолговатого мозга, спинного мозга, ишемическое повреждение нейронов головного мозга, невропатия, периферическая невропатия, невропатическая боль, болезнь Альцгеймера, болезнь Гентингтона, болезнь Паркинсона, боковой амиотрофический склероз, нарушение памяти, связанное с деменцией.
42. Применение по п.40, где нейродегенеративное заболевание представляет собой болезнь Паркинсона.
43. Применение по п.40, где нейродегенеративное заболевание представляет собой травму спинного мозга.
44. Применение по п.40, где нейродегенеративное заболевание представляет собой боковой амиотрофический склероз.
45. Применение по п.40, где заболевание представляет собой глазное заболевание, такое как пигментная дегенерация сетчатки, дегенерация желтого пятна, глаукома, диабетическая ретинопатия.
RU2006117304/15A 2003-10-20 2004-10-20 Генная терапия болезни паркинсона iv vivo RU2006117304A (ru)

Applications Claiming Priority (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
DKPA200301543 2003-10-20
DKPA200301543 2003-10-20
US51291803P 2003-10-22 2003-10-22
US60/512,918 2003-10-22

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2006117304A true RU2006117304A (ru) 2007-12-10

Family

ID=34524307

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2006117304/15A RU2006117304A (ru) 2003-10-20 2004-10-20 Генная терапия болезни паркинсона iv vivo

Country Status (14)

Country Link
EP (2) EP1677833B1 (ru)
JP (1) JP2007509109A (ru)
KR (1) KR20060095568A (ru)
AT (1) ATE460183T1 (ru)
AU (1) AU2004283053A1 (ru)
BR (1) BRPI0415563A (ru)
CA (1) CA2543189A1 (ru)
DE (1) DE602004025959D1 (ru)
DK (1) DK1677833T3 (ru)
ES (1) ES2342397T3 (ru)
MX (1) MXPA06004329A (ru)
NZ (1) NZ547185A (ru)
RU (1) RU2006117304A (ru)
WO (1) WO2005039643A2 (ru)

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2679843C2 (ru) * 2012-07-06 2019-02-13 Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн Векторные композиции с модифицированным аденоассоциированным вирусом

Families Citing this family (23)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US7276580B2 (en) 2001-03-12 2007-10-02 Biogen Idec Ma Inc. Neurotrophic factors
DK1636260T3 (da) 2003-06-10 2009-06-22 Biogen Idec Inc Forbedret udskillelse af Neublastin
US7598059B2 (en) 2003-10-02 2009-10-06 Biogen Idec Ma Inc. Neublastin expression constructs
KR101241551B1 (ko) 2004-08-19 2013-03-11 바이오겐 아이덱 엠에이 인코포레이티드 전환 성장 인자 베타 패밀리 단백질의 리폴딩
CA2627543A1 (en) * 2005-10-28 2007-05-03 Ns Gene A/S Implantable biocompatible immttnoisolatory vehicle for delivery of gdnf
TWI501774B (zh) 2006-02-27 2015-10-01 Biogen Idec Inc 神經性病症之治療
US8324367B2 (en) 2006-11-03 2012-12-04 Medtronic, Inc. Compositions and methods for making therapies delivered by viral vectors reversible for safety and allele-specificity
US9375440B2 (en) 2006-11-03 2016-06-28 Medtronic, Inc. Compositions and methods for making therapies delivered by viral vectors reversible for safety and allele-specificity
TWI445544B (zh) 2007-05-01 2014-07-21 Biogen Idec Inc 增進血管形成之組合物及方法
CN104288775A (zh) * 2007-11-05 2015-01-21 伊沃泰克国际有限公司 用于药物用途的neurturin缀合物
EP3192874B1 (en) * 2008-06-18 2019-10-16 Oxford BioMedica (UK) Limited Virus purification
JP2013509422A (ja) * 2009-10-30 2013-03-14 シーエヌエス セラピューティクス，インク． 改良されたニュールツリン分子
ES2613302T3 (es) 2010-12-02 2017-05-23 Neurotech Usa, Inc. Líneas celulares que segregan estructuras de anticuerpos anti-angiogénicas y receptores solubles y usos de los mismos
WO2012094560A2 (en) 2011-01-07 2012-07-12 Applied Genetic Technologies Corporation Promoters, expression cassettes, vectors, kits, and methods for the treatment of achromatopsia and other diseases
EP2882496B1 (en) 2012-08-13 2019-10-09 The Rockefeller University Treatment and diagnosis of melanoma
WO2014071067A2 (en) 2012-10-31 2014-05-08 The Rockefeller University Treatment and diagnosis of colon cancer
CN103981147B (zh) 2013-02-08 2017-11-10 中国科学院上海生命科学研究院 一种新的制备肝实质细胞的方法
CA2985235A1 (en) 2015-05-07 2016-11-10 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Glucocerebrosidase gene therapy for parkinson's disease
US10016514B2 (en) 2015-05-15 2018-07-10 New Hope Research Foundation Polynucleotides, vectors and methods for insertion and expression of transgenes
US20180312545A1 (en) * 2015-11-09 2018-11-01 Curevac Ag Optimized nucleic acid molecules
CA3078981A1 (en) 2017-11-21 2019-05-31 Rgenix, Inc. Polymorphs and uses thereof
MX2022007164A (es) 2019-12-13 2022-09-12 Inspirna Inc Sales metálicas y usos de estas.
WO2024091824A1 (en) 2022-10-26 2024-05-02 Ada Forsyth Institute, Inc. Differentiation and reprogramming of chondrocyte

Family Cites Families (40)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE3681787D1 (de) 1985-07-05 1991-11-07 Whitehead Biomedical Inst Expression von fremdem genetischem material in epithelzellen.
US4861719A (en) 1986-04-25 1989-08-29 Fred Hutchinson Cancer Research Center DNA constructs for retrovirus packaging cell lines
EP0378576B1 (en) 1987-09-11 1995-01-18 Whitehead Institute For Biomedical Research Transduced fibroblasts and uses therefor
US5283187A (en) 1987-11-17 1994-02-01 Brown University Research Foundation Cell culture-containing tubular capsule produced by co-extrusion
US5156844A (en) 1987-11-17 1992-10-20 Brown University Research Foundation Neurological therapy system
US5158881A (en) 1987-11-17 1992-10-27 Brown University Research Foundation Method and system for encapsulating cells in a tubular extrudate in separate cell compartments
US5487739A (en) 1987-11-17 1996-01-30 Brown University Research Foundation Implantable therapy systems and methods
US4892538A (en) 1987-11-17 1990-01-09 Brown University Research Foundation In vivo delivery of neurotransmitters by implanted, encapsulated cells
US5106627A (en) 1987-11-17 1992-04-21 Brown University Research Foundation Neurological therapy devices
DE3829752A1 (de) 1988-09-01 1990-03-22 Akzo Gmbh Integrale asymmetrische polyaethersulfonmembran, verfahren zur herstellung und verwendung zur ultrafiltration und mikrofiltration
DE3829766A1 (de) 1988-09-01 1990-03-22 Akzo Gmbh Verfahren zur herstellung von membranen
US5399346A (en) 1989-06-14 1995-03-21 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Gene therapy
JP4215273B2 (ja) 1991-04-25 2009-01-28 ブラウン ユニヴァーシティ リサーチ ファンデーション 選択された治療物質放出用の移植可能で生体適合性の免疫遮断性ビークル
US5512600A (en) 1993-01-15 1996-04-30 Massachusetts Institute Of Technology Preparation of bonded fiber structures for cell implantation
CN1129402A (zh) 1993-06-23 1996-08-21 布朗大学研究基金会 密封可植入的薄膜封装件的方法和装置
EP0802800B1 (en) 1993-08-12 2002-06-12 Neurotech S.A. Biocompatible immunoisolatory capsules containing genetically altered cells for the delivery of biologically active molecules
WO1995024929A2 (en) 1994-03-15 1995-09-21 Brown University Research Foundation Polymeric gene delivery system
US20020031493A1 (en) 1994-03-25 2002-03-14 Rhone-Poulenc Rorer S.A. Recombinant adenoviruses coding for glial-derived cell neurotrophic factor (gdnf)
EP0755454B1 (en) 1994-04-13 2008-02-13 The Rockefeller University Aav-mediated delivery of dna to cells of the nervous system
US5550050A (en) 1994-04-15 1996-08-27 Cytotherapeutics, Inc. Method for implanting encapsulated cells in a host
US5656465A (en) 1994-05-04 1997-08-12 Therion Biologics Corporation Methods of in vivo gene delivery
US5677158A (en) 1995-06-07 1997-10-14 Research Foundation Of State University Of New York In vitro packaging of adeno-associated virus DNA
US5739307A (en) 1995-08-28 1998-04-14 Washington University Polynucleotide encoding neurturin neurotrophic factor
US6184200B1 (en) 1995-09-28 2001-02-06 Amgen Inc. Truncated glial cell line-derived neurotrophic factor
US5904144A (en) 1996-03-22 1999-05-18 Cytotherapeutics, Inc. Method for treating ophthalmic diseases
US6299895B1 (en) 1997-03-24 2001-10-09 Neurotech S.A. Device and method for treating ophthalmic diseases
US6027721A (en) 1996-05-20 2000-02-22 Cytotherapeutics, Inc. Device and method for encapsulated gene therapy
US6054142A (en) 1996-08-01 2000-04-25 Cyto Therapeutics, Inc. Biocompatible devices with foam scaffolds
EP1304119A3 (en) * 1997-07-30 2004-01-21 Amgen Inc. Method for preventing and treating hearing loss using a neurturin protein product
US6136597A (en) 1997-09-18 2000-10-24 The Salk Institute For Biological Studies RNA export element
US6303136B1 (en) 1998-04-13 2001-10-16 Neurotech S.A. Cells or tissue attached to a non-degradable filamentous matrix encapsulated by a semi-permeable membrane
US6451306B1 (en) 1998-04-15 2002-09-17 The Regents Of The University Of California Methods for therapy of neurodegenerative disease of the brain
ATE431418T1 (de) 1998-05-27 2009-05-15 Genzyme Corp Aav vektoren zur herstellung der medikamente zur konvektion-erhöhten verabreichung
US20020055467A1 (en) 1998-07-06 2002-05-09 Johansen Teit E. Novel neurotrophic factors
US6361741B1 (en) 1999-02-01 2002-03-26 Alcoa Inc. Brazeable 6XXX alloy with B-rated or better machinability
US6361771B1 (en) 1999-04-06 2002-03-26 Neurotech S.A. ARPE-19 as a platform cell line for encapsulated cell-based delivery
JP2003534787A (ja) 2000-05-26 2003-11-25 カイロン コーポレイション レンチウイルスベクターを使用する神経細胞の形質導入の方法
US6555674B2 (en) 2000-08-09 2003-04-29 Nsgene A/S JeT promoter
US6800281B2 (en) 2000-11-09 2004-10-05 Oxford Biomedica (Uk) Limited Lentiviral-mediated growth factor gene therapy for neurodegenerative diseases
US20030050273A1 (en) 2001-08-29 2003-03-13 Keiya Ozawa Compositions and methods for treating neurodegenerative diseases

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2679843C2 (ru) * 2012-07-06 2019-02-13 Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн Векторные композиции с модифицированным аденоассоциированным вирусом

Also Published As

Publication number Publication date
KR20060095568A (ko) 2006-08-31
BRPI0415563A (pt) 2007-01-02
MXPA06004329A (es) 2006-06-05
CA2543189A1 (en) 2005-05-06
EP2210617A1 (en) 2010-07-28
DE602004025959D1 (de) 2010-04-22
WO2005039643A2 (en) 2005-05-06
ES2342397T3 (es) 2010-07-06
ATE460183T1 (de) 2010-03-15
EP1677833B1 (en) 2010-03-10
EP1677833A2 (en) 2006-07-12
WO2005039643A3 (en) 2005-11-17
AU2004283053A1 (en) 2005-05-06
NZ547185A (en) 2009-03-31
JP2007509109A (ja) 2007-04-12
DK1677833T3 (da) 2010-05-17

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2006117304A (ru) Генная терапия болезни паркинсона iv vivo
JP2007509109A5 (ru)
US10034918B2 (en) Therapeutic use of a growth factor, METRNL
US7601518B2 (en) Secretion of neublastin
EP1745069B1 (en) Therapeutic use of growth factor nsg33
US20060239966A1 (en) In vivo gene therapy of parkinson's disease
WO2009053536A2 (en) Splice variants of gdnf and uses thereof
CA3163253A1 (en) Mammalian cells secreting gdnf and their therapeutic use
JP2000302696A (ja) オリゴデンドロサイト特異的遺伝子導入用組成物