JP7082050B2 - 脊髄性筋萎縮症の処置において有用なアデノ-関連ウイルスベクター - Google Patents
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Description
出願人は、電子形態で添付して申請される配列表材料を、本明細書の一部を構成するものとして援用する。このファイルは“16-7655PCT_SEQ_Listing_ST25.txt”と標識される。
脊髄性筋萎縮症(SMA)は、スプライセオソーム(splicesome)生合成に含まれる普遍的に発現されるタンパク質(survival of motor neuron-SMN)をコードする遺伝子であるテロメアSMN1中の突然変異により引き起こされる神経筋疾患である。不明確な理由で、SMN欠乏は下位運動ニューロンへの選択的な毒性を生じ、進行性のニューロン消失及び筋力低下を生ずる。疾患の重篤度は、少量の全長SMN転写物の産生しか生じないスプライス部位の突然変異を有する相同遺伝子(SMN2)のセントロメア複製のコピー数により変化する。1-2個のSMN2のコピーを有する患者は、SMAの重症を呈し、それは生後数か月内の発症及び呼吸不全への急速な進行を特徴とする。3個のSMN2のコピーを有する患者は、一般に軽症の疾患を示し、典型的には6月齢後に発症する。多くは歩行能力を得ることはないが、めったに呼吸不全に進行せず、多くの場合に成人まで生きる。4個のSMN2のコピーを有する患者は成人まで発症せず、筋力低下が徐々に発症する。緩和ケア以外にSMAのための現在の処置はない。
非特許文献4及び非特許文献5)。AAV9の全身的送達は血液脳関門を通過し、CNSへのGFPの広範囲の遺伝子導入を達成することも示された。(非特許文献6;非特許文献7)。
和されない。ある態様において、核酸配列は配列番号1又はそれと少なくとも95%の同一性を共有する配列をコードする。
提供され、それは天然のhSMN1配列と比較して翻訳を最大にするように設計された(図5及び配列番号3に示される通り)。5’キャッピング及びmRNAの安定性を向上させるためにイントロンをコード配列の上流に導入した(図5及び配列番号4を参照されたい)。
とも約36個以上のヌクレオチドのより短いフラグメント間の同一性が望ましい場合もある。
Manual,Cold Spring Harbor Press,Cold Spring Harbor,NYを参照されたい。
及び血小板-由来成長因子ベータ鎖プロモーターが含まれるがこれらに限られない。引用によりその記載事項が本明細書に取り込まれるHiokiら、Gene Therapy,June 2007,14(11):872-82を参照されたい。他のニューロン特異的なプロモーターには67kDaグルタミン酸デカルボキシラーゼ(GAD67)、ホメオボックスDlx5/6、グルタメートレセプター1(GluR1)、プレプロタキキニン1(Tac1)プロモーター、ニューロン-特異的エノラーゼ(NSE)及びドーパミンレセプター1(Drd1a)プロモーターが含まれる。例えばDelzorら、Human Gene Therapy Method.August 2012,23(4):242-254を参照されたい。別の態様において、プロモーターはGUSbプロモーター http://www.jci.org/articles/view/41615#B30である。
いられる場合、「作動可能に連結」という用語は、問題の遺伝子と連続している発現調節配列と、トランスで(in trans)又は問題の遺伝子を調節する距離で働く発現調節配列との両方を指す。
で提示された及び/又は当該技術分野において既知のAAVキャプシドに約90%の同一性~約99.9%の同一性、約95%~約99%の同一性又は約97%~約98%の同一性を共有する。1つの態様において、AAVキャプシドはAAVキャプシドと少なくとも95%の同一性を共有する。AAVキャプシドのパーセント同一性を決定する場合、様々な(variable)タンパク質(例えばvp1、vp2又はvp3)のいずれかについて比較を行う場合もある。1つの態様において、AAVキャプシドはAAV8 vp3と少なくとも95%同一性を共有する。別の態様において、自己-相補性AAVが用いられる。
ロブタノール、ソルビン酸カリウム、ソルビン酸、二酸化硫黄、没食子酸プロピル、パラベン、エチルバニリン、グリセリン、フェノール及びパラクロロフェノールが含まれる。適切な化学的安定剤にはゼラチン及びアルブミンが含まれる。
10も参照されたい。オリゴヌクレオチド合成及び遺伝子合成についての以下の特許も参照されたい。Gene Seq.2012 Apr;6(1):10-21;米国特許第8008005号明細書;及び米国特許第7985565号明細書。それらの文書のそれぞれは引用によりその記載事項が本明細書に取り込まれる。さらに、PCRを介してDNAを作製するためのキット及びプロトコルは商業的に入手可能である。これらはTaqポリメラーゼ;OneTaq(登録商標)(New England Biolabs);Q5(登録商標)High-Fidelity DNAポリメラーゼ(New England Biolabs);及びGoTaq(登録商標)G2ポリメラーゼ(Promega)を含むがこれらに限られないポリメラーゼの使用を含む。本明細書に記載されるhSMN配列を含有するプラスミドを用いてトランスフェクションされた細胞からDNAを作製する場合もある。キット及びプロトコルは既知でありかつ商業的に入手可能であり、QIAGENプラスミドキット;Chargeswitch(登録商標)Pro Filter Plasmid Kits(Invitrogen);及びGenElute(商標)Plamid Kits(Sigma Aldrich)が含まれるがこれらに限られない。本明細書において有用な他の方法には、熱サイクルの必要性を取り除いた配列-特異的等温増幅法が含まれる。これらの方法は、二重鎖DNAを分離するために、熱の代わりに典型的にBst DNA Polymerase、Large Fragme
nt(New England Biolabs)のような鎖置換DNAポリメラーゼを用いる。RNA依存性DNAポリメラーゼである逆転写酵素(RT)の使用を介する増幅を介してRNA分子からDNAを作成する場合もある。RTsは、最初のRNAテンプレートに相補的でありcDNAと呼ばれるDNAの鎖を重合させる。このcDNAを次いでPCR又は上記で概述した等温法を介してさらに増幅することができる。GenScript;GENEWIZ(登録商標);GeneArt(登録商標)(life Technologies);及びIntegrated DNA Technologiesを含むがこれらに限られない会社から商業的にカスタムDNA(custom DNA)を作成することもできる。
Feb 2を参照されたい。
栄養が懸念である場合、胃瘻管の造設が適している。呼吸機能が悪化する時、気管切開又は非侵襲性呼吸支持器(respiratory support)が提供される。睡眠時呼吸障害は持続気道陽圧の夜間使用を用いて処置され得る。SMA II及びSMA IIIの患者における脊柱側弯症のための外科手術は、努力肺活量が30%-40%より高い場合、安全に行われ得る。電動車いす(power chair)及び他の装置は生活の質の向上を可能にする。引用によりその記載事項が本明細書に取り込まれる米国特許第8211631号明細書も参照されたい。
SMNΔ7マウスモデルを用い、我々はSMAの処置のためのAAV媒介遺伝子療法を評価した。遍在性CBプロモーターの調節下にコドン最適化ヒトSMN1 cDNAを保有する向神経性AAVrh.10ベクターを構築した(図1)。SMNΔ7新生仔に顔面静脈を介してベクターの5x1010個のゲノムコピー(kg当たり5x1013個のゲノムコピー)を注入した。処置はこの用量において後根神経節のような末梢ニューロンにおける健常な発現(図2)ならびに脊髄内における形質導入を生じた。生存期間のいくらかの向上(未処置マウスにおける14日に対して21日)も観察された。
SMNΔ7新生仔に1尾当たり5x1012個のゲノムコピーのベクターを静脈内注入を介して注入した。仔マウスのメジアン生存期間は10日であった。アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)及びアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)レベル
は上昇した。図6。
1回の注入を介して脳脊髄液(CSF)に直接送達されるAAVrh.10.SMNの投薬及び薬効を評価する。
Claims (21)
- 配列番号5のアミノ酸配列又はそれに少なくとも99%同一な配列を含むAAVrh10キャプシドと、機能がある生存運動ニューロン(SMN)タンパク質をコードする配列番号2により定義される核酸配列及び宿主細胞におけるSMN配列の発現を方向付ける発現調節配列を含むベクターゲノムとを含む、組換えアデノ関連ウイルス(AAV)ベクター。
- 前記発現調節配列はプロモーターを含む、請求項1に記載のAAVベクター。
- 前記プロモーターはCBプロモーターである、請求項2に記載のAAVベクター。
- 前記プロモーターはCB7プロモーターである、請求項3に記載のAAVベクター。
- 前記発現調節配列は組織特異的プロモーターを含む、請求項2に記載のAAVベクター。
- 組織特異的プロモーターはニューロン-特異的プロモーターである、請求項5に記載のAAVベクター。
- イントロン、コザック配列、ポリA、WPRE及び転写後調節エレメントの1つ以上をさらに含む、請求項1~6のいずれかに記載のAAVベクター。
- AAV逆位末端反復(ITRs)配列をさらに含む、請求項1~7のいずれかに記載のAAVベクター。
- 前記ITRsは、キャプシドを供給するAAVと異なるAAVに由来する、請求項8に記載のAAVベクター。
- 前記ITRsはAAV2に由来する、請求項8に記載のAAVベクター。
- 製薬学的に許容され得る担体及び請求項1~10のいずれか1つに記載のAAVベクターを含む、医薬組成物。
- ヒト患者の脊髄性筋萎縮症の処置に使用するための、請求項1~10のいずれか1つに記載のAAVベクター又は請求項11に記載の組成物。
- 前記AAVベクター又は組成物は別の療法と併用して投与可能である、請求項12に記載の使用のための、AAVベクター又は組成物。
- 前記AAVベクター又は組成物は体重kg当たり約1x1010個のゲノムコピー(GC)ないし体重kg当たり約1x1014個のGCの用量で投与可能である、請求項13に記載の使用のための、AAVベクター又は組成物。
- 前記AAVベクター又は組成物は体重kg当たり約5x1013個のGCの用量で投与可能である、請求項14に記載の使用のための、AAVベクター又は組成物。
- 前記AAVベクター又は組成物は体重kg当たり約2.5x1012個のGCの用量で投与可能である、請求項14に記載の使用のための、AAVベクター又は組成物。
- 前記AAVベクター又は組成物は1回以上投与可能である、請求項12~16のいずれかに記載の使用のための、AAVベクター又は組成物。
- 患者における脊髄性筋萎縮症を処置するための薬剤を製造するための、請求項1~10のいずれか1に記載のAAVベクター又は請求項11に記載の組成物の使用。
- 前記薬剤がクモ膜下腔内投与のために調整される、請求項18に記載の使用。
- 前記患者が哺乳類である、請求項18又は19に記載の使用。
- 前記患者がヒトである、請求項20に記載の使用。
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