JP2020531527A5 - - Google Patents

Claims (32)

1. 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ＡＳＭＤ）患者において骨状態異常を処置する方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
   複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与する工程と、
   患者の骨指標を測定する工程と、
   患者の骨指標を該投与工程前の患者のベースライン骨指標と比較する工程と、を含み、患者の骨指標は、複数用量のｒｈＡＳＭ投与後に改善する、または悪化しない、前記使用。
2. 骨指標は、骨塩量（ＢＭＤ）であり、ＢＭＤは、複数用量のｒｈＡＳＭ投与後に改善する、または悪化しない、請求項１に記載の使用。
3. 骨指標は、骨髄負荷（ＢＭＢ）であり、ＢＭＢは、複数用量のｒｈＡＳＭ投与後に減少する、または増加しない、請求項１に記載の使用。
4. 骨指標は骨成熟度であり、骨成熟度は、複数用量のｒｈＡＳＭ投与後に改善する、請求項１に記載の使用。
5. 骨状態異常は、骨減少症または骨粗しょう症である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の使用。
6. 骨髄負荷（ＢＭＢ）の減少を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者においてＢＭＢを減少させる方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
   患者のＢＭＢを判定する工程と、
   複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与し、それによって患者のＢＭＢを減少させる工程と、を含む、前記使用。
7. 骨塩量（ＢＭＤ）の改善を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者においてＢＭＤを改善する方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
   患者のＢＭＤを判定する工程と、
   複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与し、それによって患者のＢＭＤを改善する工程と、を含む、前記使用。
8. 骨髄負荷（ＢＭＢ）の減少を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者においてＢＭＢを減少させる方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
   ビスホスホネート療法を受けていない酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者を選択する工程と、
   複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与し、それによって患者のＢＭＢを減少させる工程と、を含む、前記使用。
9. 骨塩量（ＢＭＤ）の改善を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者においてＢＭＤを改善する方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
   ビスホスホネート療法を受けていない酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者を選択する工程と、
   複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与し、それによって患者のＢＭＤを改善する工程と、を含む、前記使用。
10. 骨成熟度の改善を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ＡＳＭＤ）患者において骨成熟度を改善する方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
    骨成熟度を改善するＡＳＭＤ患者を選択する工程と、
    複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与し、それによって患者の骨成熟度を改善する工程と、を含む、前記使用。
11. 生活の質の改善または維持を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ＡＳＭＤ）患者において生活の質を改善または維持する方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
    生活の質を改善するＡＳＭＤ患者を選択する工程と、
    複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与し、それによって患者の生活の質を改善または維持する工程と、を含む、前記使用。
12. 骨減少症の処置を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ＡＳＭＤ）患者において骨減少症を処置する方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
    骨減少症を処置するＡＳＭＤ患者を選択する工程と、
    複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与する工程と、を含む、前記使用。
13. 骨粗しょう症の処置を必要とする酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者において骨粗しょう症を処置する方法で使用するための医薬を製造するための、組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）の使用であって、前記方法は：
    骨粗しょう症を処置するＡＳＭＤ患者を選択する工程と、
    複数用量の組換えヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（ｒｈＡＳＭ）を患者に投与する工
    程と、を含む、前記使用。
14. 複数用量は、６か月〜３０か月の期間にわたり患者に投与される、請求項１〜１３のいずれか１項に記載の使用。
15. 患者は、ニーマン・ピック病Ｂ型を有する、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の使用。
16. 患者は、ニーマン・ピック病Ａ／Ｂ型を有する、請求項１〜１５のいずれか１項に記載の使用。
17. 患者は、成人患者である、請求項１〜１６のいずれか１項に記載の使用。
18. 患者は、小児患者である、請求項１〜１７のいずれか１項に記載の使用。
19. 最初の２用量またはそれ以上の用量は、漸増用量であり、逐次増加する量で投与される、請求項１〜１８のいずれか１項に記載の使用。
20. 漸増用量後の用量は、維持用量であり、最後の漸増用量と同じ量またはそれより少ない量で投与される、請求項１９に記載の使用。
21. 最初の用量は、０．１ｍｇ／ｋｇの量であり、患者は、小児患者である、請求項１９または２０に記載の使用。
22. 最初の用量は、０．１ｍｇ／ｋｇの量であり、患者は、成人患者である、請求項１９または２０に記載の使用。
23. 最高維持用量は、０．３ｍｇ／ｋｇ〜３ｍｇ／ｋｇの量である、請求項２０〜２２のいずれか１項に記載の使用。
24. 最高維持用量は、１ｍｇ／ｋｇの量である、請求項２０〜２２のいずれか１項に記載の使用。
25. 最高維持用量は、２ｍｇ／ｋｇの量である、請求項２０〜２２のいずれか１項に記載の使用。
26. 最高維持用量は、３ｍｇ／ｋｇの量である、請求項２０〜２２のいずれか１項に記載の使用。
27. 最高維持用量は、患者が忍容する最高用量である、請求項２０〜２２のいずれか１項に記載の使用。
28. 漸増用量は、０．１ｍｇ／ｋｇ、０．３ｍｇ／ｋｇ、０．３ｍｇ／ｋｇ、０．６ｍｇ／ｋｇ、０．６ｍｇ／ｋｇ、１．０ｍｇ／ｋｇ、２．０ｍｇ／ｋｇ、および３．０ｍｇ／ｋｇの順に投与される、請求項１９〜２７のいずれか１項に記載の使用。
29. 複数用量は、２週間おきの間隔で投与される、請求項１〜２８のいずれか１項に記載の使用。
30. 複数用量は、静脈内注射によって投与される、請求項１〜２９のいずれか１項に記載の
    使用。
31. ｒｈＡＳＭは、オリプダーゼアルファである、請求項１〜３０のいずれか１項に記載の使用。
32. 請求項１〜３１のいずれか１項に記載の方法で使用するための組換えヒトＡＳＭ。