RU2020111649A - Лечение патологических состояний кости у пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы - Google Patents
Лечение патологических состояний кости у пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020111649A RU2020111649A RU2020111649A RU2020111649A RU2020111649A RU 2020111649 A RU2020111649 A RU 2020111649A RU 2020111649 A RU2020111649 A RU 2020111649A RU 2020111649 A RU2020111649 A RU 2020111649A RU 2020111649 A RU2020111649 A RU 2020111649A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- patient
- acid sphingomyelinase
- rhasm
- recombinant human
- bone
- Prior art date
Links
- 208000034012 Acid sphingomyelinase deficiency Diseases 0.000 title claims 20
- 210000000988 bone and bone Anatomy 0.000 title claims 13
- 230000001575 pathological effect Effects 0.000 title claims 3
- 101000785978 Homo sapiens Sphingomyelin phosphodiesterase Proteins 0.000 claims 18
- 102000048866 human SMPD1 Human genes 0.000 claims 18
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 18
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 9
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 6
- 238000012423 maintenance Methods 0.000 claims 6
- 230000035800 maturation Effects 0.000 claims 5
- 230000037180 bone health Effects 0.000 claims 4
- 210000001185 bone marrow Anatomy 0.000 claims 4
- 208000029725 Metabolic bone disease Diseases 0.000 claims 3
- 206010049088 Osteopenia Diseases 0.000 claims 3
- 208000001132 Osteoporosis Diseases 0.000 claims 3
- 229910052500 inorganic mineral Inorganic materials 0.000 claims 3
- 229940126601 medicinal product Drugs 0.000 claims 3
- 239000011707 mineral Substances 0.000 claims 3
- 229940122361 Bisphosphonate Drugs 0.000 claims 2
- 150000004663 bisphosphonates Chemical class 0.000 claims 2
- 230000003247 decreasing effect Effects 0.000 claims 2
- 238000002560 therapeutic procedure Methods 0.000 claims 2
- 208000014060 Niemann-Pick disease Diseases 0.000 claims 1
- 201000000791 Niemann-Pick disease type B Diseases 0.000 claims 1
- 208000008291 Type B Niemann-Pick Disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000007423 decrease Effects 0.000 claims 1
- 238000010253 intravenous injection Methods 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
- A61P19/08—Drugs for skeletal disorders for bone diseases, e.g. rachitism, Paget's disease
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P19/00—Drugs for skeletal disorders
- A61P19/08—Drugs for skeletal disorders for bone diseases, e.g. rachitism, Paget's disease
- A61P19/10—Drugs for skeletal disorders for bone diseases, e.g. rachitism, Paget's disease for osteoporosis
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/04—Phosphoric diester hydrolases (3.1.4)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Rheumatology (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Obesity (AREA)
- Immunology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Enzymes And Modification Thereof (AREA)
Claims (50)
1. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе лечения патологического состояния кости у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), причем способ предусматривает:
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM),
измерение показателя состояния кости у пациента и
сравнение показателя состояния кости у пациента с исходным показателем состояния кости у пациента перед стадией введения, где показатель состояния кости у пациента улучшается или не ухудшается после нескольких доз rhASM.
2. Применение по п. 1, где показатель состояния кости представляет собой минеральную плотность кости (BMD), где BMD улучшается или не ухудшается после нескольких доз rhASM.
3. Применение по п. 1, где показатель состояния кости представляет собой "нагрузку" костного мозга (BMB), где BMB уменьшается или не увеличивается после нескольких доз rhASM.
4. Применение по п. 1, где показатель состояния кости представляет собой созревание кости, и где созревание кости улучшается после нескольких доз rhASM.
5. Применение по любому из пп. 1-4, где патологическое состояние кости представляет собой остеопению или остеопороз.
6. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе уменьшения "нагрузки" костного мозга (BMB) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
определение BMB пациента и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMB пациента уменьшается.
7. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения минеральной плотности кости (BMD) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
определение BMD пациента и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMD пациента улучшается.
8. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе уменьшения "нагрузки" костного мозга (BMB) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, который не получает терапию бисфосфонатами, и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMB пациента уменьшается.
9. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения минеральной плотности кости (BMD) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, который не получает терапию бисфосфонатами, и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMD пациента улучшается.
10. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения созревания кости у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для улучшения созревания кости и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего созревание кости у пациента улучшается.
11. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения или поддержания качества жизни у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для улучшения качества жизни и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего качество жизни пациента улучшается или поддерживается.
12. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе лечения остеопении у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для лечения остеопении и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM).
13. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе лечения остеопороза у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для лечения остеопороза и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM).
14. Применение по любому из предыдущих пунктов, где несколько доз вводятся пациенту в течение периода от шести до тридцати месяцев.
15. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент имеет болезнь Ниманна-Пика типа В.
16. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент имеет болезнь Ниманна-Пика типа A/B.
17. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент является взрослым пациентом.
18. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент является пациентом детского возраста.
19. Применение по любому из предыдущих пунктов, где первые две или более доз представляют собой повышающиеся дозы, и они вводятся в последовательно увеличивающемся количестве.
20. Применение по п. 19, где дозы после повышающихся доз являются поддерживающими дозами, и они вводятся в том же или меньшем количестве, чем последняя повышающаяся доза.
21. Применение по п. 19 или 20, где первая доза составляет 0,1 мг/кг, и пациент является пациентом детского возраста.
22. Применение по п. 19 или 20, где первая доза составляет 0,1 мг/кг, и пациент является взрослым пациентом.
23. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет от 0,3 мг/кг до 3 мг/кг.
24. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет 1 мг/кг.
25. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет 2 мг/кг.
26. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет 3 мг/кг.
27. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза является самой высокой дозой, переносимой пациентом.
28. Применение по любому из пп. 19-27, где повышающиеся дозы вводятся в следующем порядке: 0,1 мг/кг, 0,3 мг/кг, 0,3 мг/кг, 0,6 мг/кг, 0,6 мг/кг, 1,0 мг/кг, 2,0 мг/кг и 3,0 мг/кг.
29. Применение по любому из предыдущих пунктов, где несколько доз вводятся с интервалом через 2 недели.
30. Применение по любому из предыдущих пунктов, где несколько доз вводятся путем внутривенной инъекции.
31. Применение по любому из предыдущих пунктов, где rhASM представляет собой олипудазу-альфа.
Applications Claiming Priority (5)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201762549732P | 2017-08-24 | 2017-08-24 | |
| US62/549,732 | 2017-08-24 | ||
| EP17306720.8 | 2017-12-07 | ||
| EP17306720 | 2017-12-07 | ||
| PCT/IB2018/056346 WO2019038685A2 (en) | 2017-08-24 | 2018-08-22 | TREATMENT OF ABNORMAL BONE CONDITIONS IN PATIENTS WITH ACIDIC SPHINGOMYELASE DISEASE |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2023111284A Division RU2023111284A (ru) | 2017-08-24 | 2018-08-22 | Лечение патологических состояний кости у пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020111649A true RU2020111649A (ru) | 2021-09-24 |
| RU2795570C2 RU2795570C2 (ru) | 2023-05-05 |
Family
ID=
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| KR20200044064A (ko) | 2020-04-28 |
| JP7216075B2 (ja) | 2023-01-31 |
| US11898175B2 (en) | 2024-02-13 |
| CN111344003B (zh) | 2024-05-07 |
| US20210139868A1 (en) | 2021-05-13 |
| MX2020002106A (es) | 2020-07-14 |
| EP3672622A2 (en) | 2020-07-01 |
| PL3672622T3 (pl) | 2024-04-02 |
| BR112020003541A2 (pt) | 2020-09-01 |
| CN111344003A (zh) | 2020-06-26 |
| IL272757A (en) | 2020-04-30 |
| MX2023010908A (es) | 2023-09-27 |
| ES2970423T3 (es) | 2024-05-28 |
| IL272757B1 (en) | 2024-03-01 |
| AU2018319565A1 (en) | 2020-04-09 |
| TW201919689A (zh) | 2019-06-01 |
| CO2020001801A2 (es) | 2020-04-01 |
| JP7431356B2 (ja) | 2024-02-14 |
| JP2023052459A (ja) | 2023-04-11 |
| JP2020531527A (ja) | 2020-11-05 |
| SG11202001544VA (en) | 2020-03-30 |
| WO2019038685A3 (en) | 2019-05-02 |
| EP3672622B1 (en) | 2023-11-08 |
| TWI791040B (zh) | 2023-02-01 |
| WO2019038685A2 (en) | 2019-02-28 |
| JP2024050732A (ja) | 2024-04-10 |
| CA3073648A1 (en) | 2019-02-28 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| Henao-Guerrero et al. | Comparison of the cardiorespiratory effects of a combination of ketamine and propofol, propofol alone, or a combination of ketamine and diazepam before and after induction of anesthesia in dogs sedated with acepromazine and oxymorphone | |
| Moran-Muñoz et al. | Effects of lidocaine, dexmedetomidine or their combination on the minimum alveolar concentration of sevoflurane in dogs | |
| RU2012117563A (ru) | Режим дозирования модулятора рецептора s1p | |
| Ahn et al. | Anticholinergic premedication to prevent bradycardia in combined spinal anesthesia and dexmedetomidine sedation: a randomized, double-blind, placebo-controlled study | |
| Pinelas et al. | Effects of different doses of dexmedetomidine on anaesthetic induction with alfaxalone–a clinical trial | |
| RU2016149316A (ru) | Лечение ревматоидного артрита | |
| El Fawy et al. | Ultrasound-guided transversus abdominis plane block versus caudal block for postoperative pain relief in infants and children undergoing surgical pyeloplasty | |
| KR20140025314A (ko) | 복합 조성물 | |
| RU2013127420A (ru) | Способы уменьшения психогенного или компульсивного переедания | |
| JP2020531527A5 (ru) | ||
| Qi et al. | Intrathecal dexmedetomidine as adjuvant to ropivacaine in hysteroscopic surgery: a prospective, randomized control study | |
| Imbelloni et al. | Low dose of isobaric bupivacaine provides lower incidence of spinal hypotension for hip surgery in elderly patients | |
| Marjanovic et al. | A comparison of three different volumes of levobupivacaine for caudal block in children undergoing orchidopexy and inguinal hernia repair | |
| Hedenqvist et al. | Intravenous sufentanil-midazolam versus sevoflurane anaesthesia in medetomidine pre-medicated Himalayan rabbits undergoing ovariohysterectomy | |
| RU2020111649A (ru) | Лечение патологических состояний кости у пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы | |
| Bustamante et al. | Intraoperative effect of low doses of ketamine or dexmedetomidine continuous rate infusions in healthy dogs receiving propofol total intravenous anaesthesia and epidural anaesthesia: A prospective, randomised clinical study | |
| Caramalac et al. | Analgesic, cardiorespiratory effects and motor block characteristics of epidural levobupivacaine alone or in combination with methadone or dexmedetomidine in bitches undergoing unilateral total mastectomy | |
| Rummasak et al. | Evaluation of the advantageous anesthetic properties of dexmedetomidine used as hypotensive agent compared with nitroglycerin in orthognathic surgery | |
| Shaikh et al. | Clonidine as an adjuvant for bupivacaine in caudal analgesia for sub-umbilical surgery: A prospective randomized double blind study | |
| RU2023111284A (ru) | Лечение патологических состояний кости у пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы | |
| Bansal et al. | Clinical efficacy of clonidine versus nalbuphine as intrathecal adjuvants to 0.5% hyperbaric bupivacaine for subarachnoid block during gynaecological procedures: a double blind study | |
| Gandhi et al. | Comparative study between fractionated and single bolus dose of local anaesthetic in elective lower segment caeserean section | |
| JP5274071B2 (ja) | 線維筋痛症治療剤 | |
| Bhatt et al. | A comparison between intrathecal isobaric levobupivacaine 0.5% and isobaric ropivacaine 0.5% in lower limb surgeries: a prospective, randomized, double blind study | |
| Qian et al. | The feasibility analysis of opioid-free general anesthesia with dexmedetomidine-esketamine-lidocaine for patients undergoing lumpectomy |