JP2018520646A5 - - Google Patents

Claims (15)

1. 機能的α−ガラクトシダーゼＡタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む核酸分子であって、ヌクレオチド配列が、配列番号１の配列に対して少なくとも９５％の同一性を有する、核酸分子。
2. ヌクレオチド配列が、配列番号１の配列に対して少なくとも９８％又は９９％の同一性を有する、請求項１の核酸分子。
3. ヌクレオチド配列が配列番号１の配列を有する、請求項１又は請求項２の核酸分子。
4. α−ガラクトシダーゼＡタンパク質を発現するためのベクターであって、請求項１〜３のいずれか１項の核酸分子を含む、ベクター。
5. 肝臓特異的プロモーターを更に含む、請求項４のベクター。
6. ＡＡＶベクターである、請求項４又は請求項５のベクター。
7. 一本鎖ベクターである、請求項４〜６のいずれか１項のベクター。
8. 配列番号３の配列に対して少なくとも９０％の同一性を有するヌクレオチド配列を含む、請求項４〜７のいずれか１項のベクター。
9. 配列番号３の配列を有するヌクレオチド配列を含む、請求項４〜８のいずれか１項のベクター。
10. 請求項１〜３のいずれか１項の核酸分子又は請求項４〜９のいずれか１項のベクターを含む、宿主細胞。
11. 請求項１〜３のいずれか１項の核酸分子又は請求項４〜９のいずれか１項のベクターを含む細胞を含む、トランスジェニック動物。
12. 請求項１〜３のいずれか１項の核酸分子又は請求項４〜９のいずれか１項のベクター、及び１つ以上の医薬的に許容可能な賦形剤を含む、医薬組成物。
13. 請求項１〜３のいずれか１項の核酸分子又は請求項４〜９のいずれか１項のベクターを含有してなる、ファブリー病の治療剤。
14. ファブリー病を治療するための医薬の製造における、請求項１〜３のいずれか１項の核酸分子又は請求項４〜９のいずれか１項のベクターの使用。
15. 被験体に、α−ガラクトシダーゼＡタンパク質をコードするヌクレオチド配列を送達するための薬剤であって、請求項１〜３のいずれか１項の核酸分子又は請求項４〜９のいずれか１項のベクターを含む、薬剤。