JP2013507905A5 - - Google Patents

Claims (17)

1. 一本鎖ＲＮＡ配列に相補的な２つのオリゴヌクレオチドを含む合成オリゴヌクレオチドベースの化合物であって、該オリゴヌクレオチドはその５’末端で結合されており、したがって前記オリゴヌクレオチドベースの化合物は２つのアクセス可能な３’末端を有する、前記化合物。
2. オリゴヌクレオチドが、それぞれが独立して１５〜４０ヌクレオチド長である、請求項１に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
3. オリゴヌクレオチドが、ヌクレオチド結合を介して、または、非ヌクレオチドリンカーを介して、互いに結合されている、請求項１に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
4. オリゴヌクレオチドが、１または２以上のリボヌクレオチド、デオキシリボヌクレオチド、ロックされた核酸、アラビノ糖ヌクレオチド、またはこれらの組み合わせを含有する、請求項１に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
5. 少なくとも１つのオリゴヌクレオチドが修飾されている、請求項１に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
6. 修飾オリゴヌクレオチドが、アルキルホスホナート、ホスホロチオアート、ホスホロジチオアート、メチルホスホナート、および非ヌクレオチドリンカーからなる群から選択される少なくとも１つのヌクレオチド間結合を有する、請求項５に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
7. 修飾オリゴヌクレオチドが、２’−Ｏ−メチル、２’−Ｏ−メトキシ、２’−Ｏ−エトキシ、２’−Ｏ−メトキシエチル、２’−Ｏ−アルキル、２’−Ｏ−アリールおよび２’−Ｏ−アリルからなる群から選択される少なくとも１つの２’−Ｏ−置換ヌクレオチドを含有する、請求項５に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
8. 請求項１〜７のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物および生理学的に許容し得る担体を含む、組成物。
9. 遺伝子発現を阻害することに用いる、請求項１〜７のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
10. オリゴヌクレオチドが、Ｂｃｌ−２、ＥＧＦＲ、ｍｄｍ２、ＭｙＤ８８、ＰＣＳＫ９、サバイビン、ＶＥＧＦまたはＴＬＲをコードするＲＮＡに相補的である、請求項９に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
11. ＴＬＲが、ＴＬＲ２、ＴＬＲ３、ＴＬＲ４、ＴＬＲ５、ＴＬＲ６、ＴＬＲ７、ＴＬＲ８、およびＴＬＲ９から選択される、請求項１０に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
12. 各オリゴヌクレオチドが、一本鎖ＲＮＡ配列の異なる領域に相補的である、請求項９に記載の方法。
13. タンパク質が介在する疾患または障害を有する哺乳動物を治療的に処置する方法に使用するためのオリゴヌクレオチドベースの化合物であって、オリゴヌクレオチドが、前記タンパク質をコードする一本鎖ＲＮＡに相補的である、請求項１〜７のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
14. タンパク質が介在する疾患または障害を発症するリスクを有する哺乳動物における、該疾患または障害を予防する方法に使用するためのオリゴヌクレオチドベースの化合物であって、オリゴヌクレオチドが、前記タンパク質をコードする一本鎖ＲＮＡに相補的である、請求項１〜７のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
15. 疾患または障害が、癌、自己免疫障害、気道炎症、炎症性疾患、感染症、皮膚障害、アレルギー、喘息、細菌もしくはウイルスもしくは真菌感染症、または病原体による疾患から選択される、請求項１３または１４に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
16. １種または２種以上のワクチン、抗原、抗体、細胞毒性剤、アレルゲン、抗生物質、ＴＬＲアゴニスト、ＴＬＲアンタゴニスト、ｓｉＲＮＡ分子、ｍｉＲＮＡ分子、アンチセンスオリゴヌクレオチド、アプタマー、タンパク質、ペプチド、遺伝子治療ベクター、ＤＮＡワクチン、アジュバント、タンパク質活性のアンタゴニスト、キナーゼ阻害剤、化学療法剤、標的化治療剤、共刺激分子またはこれらの組み合わせと共に投与される、請求項９〜１５のいずれか一項に記載のオリゴヌクレオチドベースの化合物。
17. １種または２種以上のワクチン、抗原、抗体、細胞毒性剤、化学療法剤、キナーゼ阻害剤、アレルゲン、抗生物質、アゴニスト、アンチセンスオリゴヌクレオチド、リボザイム、ＲＮＡｉ分子、ｓｉＲＮＡ分子、ｍｉＲＮＡ分子、アプタマー、タンパク質、遺伝子治療ベクター、ＤＮＡワクチン、アジュバント、共刺激分子またはこれらの組み合わせをさらに含む、請求項８に記載の組成物。