AR126840A1 - Proteína de la cápside vp1 modificada aislada del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), cápside y vector basado en esta - Google Patents
Proteína de la cápside vp1 modificada aislada del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), cápside y vector basado en estaInfo
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Abstract
La presente solicitud se refiere a los campos de terapia génica y biología molecular. Más específicamente, la presente invención se refiere a una proteína de la cápside VP1 modificada aislada del virus adenoasociado de serotipo 5 (AAV5) que comprende una o más sustituciones de aminoácidos en comparación con la proteína de la cápside VP1 del AAV5 tipo salvaje, cuyas sustituciones aumentan la eficiencia de producción (ensamblaje) del vector basado en el virus adenoasociado recombinante de serotipo 5 (rAAV5), a una cápside y un vector basado en la VP1 anterior, así como sus usos. Reivindicación 1: Una proteína de la cápside VP1 modificada aislada del virus adenoasociado de serotipo 5 (AAV5) para la producción de vectores virales basados en el virus adenoasociado recombinante de serotipo 5 (rAAV5), dicha proteína de la cápside VP1 modificada aislada que comprende una secuencia de aminoácidos de la proteína de la cápside VP1 del AAV5 tipo salvaje codificada por el gen Cap con la una o más sustituciones que se seleccionan del grupo: G226V, S2A, G226V y T711S, T614A, S2A, T614A y T711S, T614V, o S2A, T614V y T711S, donde la secuencia de aminoácidos de la proteína de la cápside VP1 del AAV5 tipo salvaje tiene la secuencia de aminoácidos representada por la SEQ ID Nº 1.
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