AR124100A2 - Composiciones farmacéuticas para la administración intratecal de enzimas lisosómicas - Google Patents

Abstract

Entre otras cosas, la presente invención proporciona métodos que incluyen una etapa de administrar por vía intratecal a un sujeto que sufre de o es sensible a una enfermedad por almacenamiento lisosómico asociada con la reducción del nivel o actividad de una enzima lisosómica, una composición que comprende una enzima de reemplazo para la enzima lisosómica. Reivindicación 1: Una composición farmacéutica que comprende una enzima que es una enzima de reemplazo para una enzima lisosómica, caracterizada porque la composición comprende una enzima lisosómica presente en una concentración de por lo menos 5 mg/ml, fosfato en una concentración hasta 50 mM, un polisorbato y sal. Reivindicación 4: La composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones anteriores, caracterizada además porque el fosfato está presente en una concentración de hasta 30 mM. Reivindicación 6: La composición farmacéutica de la reivindicación 5, caracterizada además porque el polisorbato está presente en una concentración de 0,001% a 0,5%.