RU2014144700A

RU2014144700A - Methods for influencing UBE3A gene expression

Info

Publication number: RU2014144700A
Application number: RU2014144700A
Authority: RU
Inventors: Алла Дмитриевна Газзаева
Original assignee: Алла Дмитриевна Газзаева
Priority date: 2014-11-07
Filing date: 2014-11-07
Publication date: 2016-06-10

Abstract

1. Способ воздействия на экспрессию гена UBE3A в клетках пациента, включающий приведение в контакт указанных клеток с одним или несколькими антисмысловыми олигонуклеотидами, где последовательность, по меньшей мере, на 70% идентична последовательности указанного гена.2. Способ по п.1, где экспрессию повышают.3. Синтетический олигонуклеотид, имеющий последовательность, на 70% идентичную последовательности гена UBE3A.4. Синтетический олигонуклеотид по п.3, где олигонуклеотид имеет последовательность, на 80% идентичную последовательности гена UBE3A.5. Композиция, содержащая один или более синтетических олигонуклеотидов по п.3.6. Способ лечения заболевания, связанного с геном UBE3A, включающий введение пациенту эффективной дозы одного ли нескольких олигонуклеотидов по п.3.1. A method of influencing the expression of a UBE3A gene in a patient’s cells, comprising contacting said cells with one or more antisense oligonucleotides, wherein the sequence is at least 70% identical to the sequence of the indicated gene. The method of claim 1, wherein the expression is enhanced. A synthetic oligonucleotide having a sequence 70% identical to the sequence of the UBE3A.4 gene. The synthetic oligonucleotide according to claim 3, wherein the oligonucleotide has a sequence that is 80% identical to the sequence of the UBE3A.5 gene. A composition comprising one or more synthetic oligonucleotides according to claim 3.6. A method of treating a disease associated with the UBE3A gene, comprising administering to the patient an effective dose of one or more oligonucleotides according to claim 3.

Claims

1. Способ воздействия на экспрессию гена UBE3A в клетках пациента, включающий приведение в контакт указанных клеток с одним или несколькими антисмысловыми олигонуклеотидами, где последовательность, по меньшей мере, на 70% идентична последовательности указанного гена.1. A method of influencing the expression of a UBE3A gene in a patient’s cells, comprising contacting said cells with one or more antisense oligonucleotides, wherein the sequence is at least 70% identical to the sequence of the indicated gene.

2. Способ по п.1, где экспрессию повышают.2. The method according to claim 1, where the expression is increased.

3. Синтетический олигонуклеотид, имеющий последовательность, на 70% идентичную последовательности гена UBE3A.3. A synthetic oligonucleotide having a sequence 70% identical to the sequence of the UBE3A gene.

4. Синтетический олигонуклеотид по п.3, где олигонуклеотид имеет последовательность, на 80% идентичную последовательности гена UBE3A.4. The synthetic oligonucleotide according to claim 3, where the oligonucleotide has a sequence that is 80% identical to the sequence of the UBE3A gene.

5. Композиция, содержащая один или более синтетических олигонуклеотидов по п.3.5. A composition comprising one or more synthetic oligonucleotides according to claim 3.

6. Способ лечения заболевания, связанного с геном UBE3A, включающий введение пациенту эффективной дозы одного ли нескольких олигонуклеотидов по п.3. 6. A method of treating a disease associated with the UBE3A gene, comprising administering to the patient an effective dose of one or more oligonucleotides according to claim 3.