JP2020505390A - Crispr治療薬を送達するためのウイルスベクターとしてのレンチウイルスおよび非組み込みレンチウイルス - Google Patents
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Abstract
Description
Claims (52)
- 溶原ウイルスを処理するための組成物において、ウイルスDNAを標的とする遺伝子エディター、ウイルスRNAを標的とする遺伝子エディターおよびこれらの組み合わせからなる群から選択される2つ以上の遺伝子エディターをコードする単離された核酸をコードするレンチウイルスベクターを含むことを特徴とする組成物。
- 請求項1に記載の組成物において、ウイルスDNAを標的とする前記遺伝子エディターは、CRISPR関連ヌクレアーゼおよびアルゴノートエンドヌクレアーゼgDNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項2に記載の組成物において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNAおよびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項1に記載の組成物において、ウイルスRNAを標的とする前記遺伝子エディターは、C2c2およびRNase P RNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項1に記載の組成物において、前記組成物は、前記ウイルスDNAまたはRNAの複製重要セグメントを取り除くことを特徴とする組成物。
- 請求項1に記載の組成物において、前記組成物は、前記溶原ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すことを特徴とする組成物。
- 請求項1に記載の組成物において、前記溶原ウイルスは、A型肝炎、B型肝炎、D型肝炎、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、HPVウイルス、黄熱病、ジカ、デング、ウエストナイル、日本脳炎、リッサウイルス、ベシクロウイルス、サイトハブドウイルス、ハンタンウイルス、リフトバレーウイルス、ブニヤムウェラウイルス、ラッサウイルス、フニンウイルス、マチュポウイルス、サビアウイルス、タカリベウイルス、フレキサルウイルス、ホワイトウォーターアロヨウイルス、エボラ、マールブルグウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 溶菌ウイルスを処理するための組成物において、ウイルスDNAを標的とする少なくとも1つの遺伝子エディターおよびウイルスRNA標的化組成物をコードする単離された核酸をコードするレンチウイルスベクターを含むことを特徴とする組成物。
- 請求項8に記載の組成物において、ウイルスDNAを標的とする前記遺伝子エディターは、CRISPR関連ヌクレアーゼおよびアルゴノートエンドヌクレアーゼgDNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項9に記載の組成物において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNA、およびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項8に記載の組成物において、前記ウイルスRNA標的化組成物は、siRNA、miRNA、shRNA、RNAi、CRISPR関連ヌクレアーゼ、アルゴノートエンドヌクレアーゼgDNA、C2c2およびRNase P RNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項8に記載の組成物において、前記組成物は、前記ウイルスDNAまたはRNAの複製重要セグメントを取り除くことを特徴とする組成物。
- 請求項8に記載の組成物において、前記組成物は、前記溶菌ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すことを特徴とする組成物。
- 請求項8に記載の組成物において、前記溶菌ウイルスは、A型肝炎、C型肝炎、D型肝炎、コクサッキーウイルス、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、ロタ、セアドルンウイルス、コルチウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 溶原ウイルスおよび溶菌ウイルスの両方を処理するための組成物において、CRISPR関連ヌクレアーゼ、アルゴノートエンドヌクレアーゼgDNA、C2c2、RNase P RNAおよびこれらの組み合わせからなる群から選択される、ウイルスRNAを標的とする2つ以上の遺伝子エディターをコードする単離された核酸を含むことを特徴とする組成物。
- 請求項15に記載の組成物において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNAおよびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項15に記載の組成物において、前記組成物は、前記ウイルスRNAの複製重要セグメントを取り除くことを特徴とする組成物。
- 請求項15に記載の組成物において、前記組成物は、前記溶原および溶菌ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すことを特徴とする組成物。
- 請求項15に記載の組成物において、前記溶原および溶菌ウイルスは、A型肝炎、C型肝炎、D型肝炎、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 溶菌ウイルスを処理するための組成物において、ウイルスRNAを標的とする2つ以上の遺伝子エディターおよびウイルスRNA標的化組成物をコードする単離された核酸をコードするレンチウイルスベクターを含むことを特徴とする組成物。
- 請求項20に記載の組成物において、ウイルスRNAを標的とする前記遺伝子エディターは、CRISPR関連ヌクレアーゼおよびアルゴノートエンドヌクレアーゼgDNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項21に記載の組成物において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNAおよびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項20に記載の組成物において、前記ウイルスRNA標的化組成物は、siRNA、miRNA、shRNA、RNAi、C2c2およびRNase P RNAからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 請求項20に記載の組成物において、前記組成物は、前記ウイルスRNAの複製重要セグメントを取り除くことを特徴とする組成物。
- 請求項20に記載の組成物において、前記組成物は、前記溶菌ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すことを特徴とする組成物。
- 請求項20に記載の組成物において、前記溶菌ウイルスは、A型肝炎、C型肝炎、D型肝炎、コクサッキーウイルス、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、ロタ、セアドルンウイルス、コルチウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする組成物。
- 溶原ウイルスを処理する方法において、ウイルスDNAを標的とする遺伝子エディター、ウイルスRNAを標的とする遺伝子エディターおよびこれらの組み合わせからなる群から選択される2つ以上の遺伝子エディターをコードする単離された核酸をコードするレンチウイルスベクターを含む組成物を、溶原ウイルスを有する個体に投与するステップ;および
前記溶原ウイルスを不活化するステップ
を含むことを特徴とする方法。 - 請求項27に記載の方法において、前記ウイルスDNAを標的とする遺伝子エディターは、CRISPR関連ヌクレアーゼおよびアルゴノートエンドヌクレアーゼgDNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項28に記載の方法において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNAおよびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項27に記載の方法において、前記ウイルスRNAを標的とする遺伝子エディターは、C2c2およびRNase P RNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項27に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記ウイルスDNAまたはRNAの複製重要セグメントを取り除くステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項27に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記溶原ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項27に記載の方法において、前記溶原ウイルスは、A型肝炎、B型肝炎、D型肝炎、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、HPVウイルス、黄熱病、ジカ、デング、ウエストナイル、日本脳炎、リッサウイルス、ベシクロウイルス、サイトハブドウイルス、ハンタンウイルス、リフトバレーウイルス、ブニヤムウェラウイルス、ラッサウイルス、フニンウイルス、マチュポウイルス、サビアウイルス、タカリベウイルス、フレキサルウイルス、ホワイトウォーターアロヨウイルス、エボラ、マールブルグウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 溶菌ウイルスを処理するための方法において、ウイルスDNAを標的とする少なくとも1つの遺伝子エディターおよびウイルスRNA標的化組成物をコードする単離された核酸をコードするレンチウイルスベクターを含む組成物を、溶菌ウイルスを有する個体に投与するステップ;および
前記溶菌ウイルスを不活化するステップ
を含むことを特徴とする方法。 - 請求項34に記載の方法において、ウイルスDNAを標的とする前記遺伝子エディターは、CRISPR関連ヌクレアーゼおよびアルゴノートエンドヌクレアーゼgDNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項35に記載の方法において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNAおよびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項34に記載の方法において、前記ウイルスRNA標的化組成物は、siRNA、miRNA、shRNA、RNAi、CRISPR関連ヌクレアーゼ、アルゴノートエンドヌクレアーゼgDNA、C2c2およびRNase P RNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項34に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記ウイルスDNAまたはRNAの複製重要セグメントを取り除くステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項34に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記溶菌ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項34に記載の方法において、前記溶菌ウイルスは、A型肝炎、C型肝炎、D型肝炎、コクサッキーウイルス、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、ロタ、セアドルンウイルス、コルチウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 溶原ウイルスおよび溶菌ウイルスの両方を処理するための方法において、CRISPR関連ヌクレアーゼ、アルゴノートエンドヌクレアーゼgDNA、C2c2、RNase P RNAおよびこれらの組み合わせからなる群から選択される、ウイルスRNAを標的とする2つ以上の遺伝子エディターをコードする単離された核酸をコードするレンチウイルスベクターを含む組成物を、溶原ウイルスおよび溶菌ウイルスを有する個体に投与するステップ;および
前記溶原ウイルスおよび溶菌ウイルスを不活化するステップ
を含むことを特徴とする方法。 - 請求項41に記載の方法において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNAおよびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項41に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記ウイルスRNAの複製重要セグメントを取り除くステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項41に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記溶原および溶菌ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項41に記載の方法において、前記溶原および溶菌ウイルスは、A型肝炎、C型肝炎、D型肝炎、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 溶菌ウイルスを処理するための方法において、ウイルスRNAを標的とする2つ以上の遺伝子エディターおよびウイルスRNA標的化組成物をコードする単離された核酸をコードするレンチウイルスベクターを含む組成物を、溶菌ウイルスを有する個体に投与するステップ;および
前記溶菌ウイルスを不活化するステップ
を含むことを特徴とする方法。 - 請求項46に記載の方法において、前記ウイルスRNAを標的とする遺伝子エディターは、CRISPR関連ヌクレアーゼおよびアルゴノートエンドヌクレアーゼgDNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項47に記載の方法において、前記CRISPR関連ヌクレアーゼは、Cas9 gRNA、Cpf1 gRNA、C2c1 gRNAおよびTevCas9 gRNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項46に記載の方法において、前記ウイルスRNA標的化組成物は、siRNA、miRNA、shRNA、RNAi、C2c2およびRNase P RNAからなる群から選択されることを特徴とする方法。
- 請求項46に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記ウイルスRNAの複製重要セグメントを取り除くステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項46に記載の方法において、前記不活化ステップは、前記溶菌ウイルスの全ウイルスゲノムを宿主細胞から切り出すステップを含むことを特徴とする方法。
- 請求項46に記載の方法において、前記溶菌ウイルスは、A型肝炎、C型肝炎、D型肝炎、コクサッキーウイルス、HSV−1、HSV−2、サイトメガロウイルス、エプスタインバーウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、HIV1、HIV2、HTLV1、HTLV2、ラウス肉腫ウイルス、ロタ、セアドルンウイルス、コルチウイルス、JCウイルスおよびBKウイルスからなる群から選択されることを特徴とする方法。
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