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Se proporcionan en la presente péptidos IGF2, proteínas de fusión y secuencias de ácido nucleico que codifican péptidos IGF2 y proteínas de fusión para el tratamiento de trastornos de almacenamiento lisosomal, donde los péptidos IGF2 confieren propiedades potenciadas, tales como una expresión, secreción y absorción celular potenciadas. Las construcciones proporcionadas en la presente son útiles para el tratamiento de trastornos del almacenamiento lisosomal tanto mediante terapia de reemplazo de enzimas como terapia génica.
ARP200102811A2019-10-102020-10-13Construcciones de variantes de igf2
AR120198A1
(es)
Célula rpe manipulada, composições, molécula isolada de dna de fita dupla, dispositivo implantável, cápsula de hidrogel, e, método para aplicar uma terapia com fvii