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Application filed by Arrowhead Pharmaceuticals IncfiledCriticalArrowhead Pharmaceuticals Inc
Publication of AR112754A1publicationCriticalpatent/AR112754A1/es
Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions
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Abstract
Se describen agentes de iARN, composiciones que incluyen agentes de iARN y métodos para la inhibición de un gen de a-ENaC (SCNN1A). Los agentes de iARN de a-ENaC y conjugados de agente de iARN divulgados en la presente inhiben la expresión del gen de a-ENaC. También se describen composiciones farmacéuticas que incluyen uno o más agentes de iARN de a-ENaC, opcionalmente con uno o más agentes terapéuticos adicionales. El suministro de los agentes de iARN de a-ENaC descritos a las células epiteliales, tales como células epiteliales pulmonares, in vivo, prevé la inhibición de la expresión del gen de a-ENaC y una reducción de la actividad de ENaC, lo que puede proporcionar un beneficio terapéutico a los sujetos, incluyendo sujetos humanos.
ARP180101901A2017-07-062018-07-06AGENTES DE iARN PARA LA INHIBICIÓN DE LA EXPRESIÓN DE a-ENaC Y MÉTODOS DE USO
AR112754A1
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