RU2019139555A - Генная терапия нейрональных цероидных липофусцинозов - Google Patents
Генная терапия нейрональных цероидных липофусцинозов Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019139555A RU2019139555A RU2019139555A RU2019139555A RU2019139555A RU 2019139555 A RU2019139555 A RU 2019139555A RU 2019139555 A RU2019139555 A RU 2019139555A RU 2019139555 A RU2019139555 A RU 2019139555A RU 2019139555 A RU2019139555 A RU 2019139555A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- raav
- paragraphs
- suspension
- aav
- enhancer
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
- C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
- C12N9/64—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue
- C12N9/6421—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from mammals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/10—Dispersions; Emulsions
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
- C12N9/485—Exopeptidases (3.4.11-3.4.19)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
- C12N2710/00011—Details
- C12N2710/16011—Herpesviridae
- C12N2710/16111—Cytomegalovirus, e.g. human herpesvirus 5
- C12N2710/16141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2710/16143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
- C12Y304/14—Dipeptidyl-peptidases and tripeptidyl-peptidases (3.4.14)
- C12Y304/14009—Tripeptidyl-peptidase I (3.4.14.9)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Virology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Dispersion Chemistry (AREA)
- Immunology (AREA)
- Neurology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Obesity (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
Claims (45)
1. Рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV), содержащий капсид AAV и упакованный в нем векторный геном, причем указанный векторный геном содержит
(a) последовательность 5' инвертированного концевого повтора (ИКП) AAV;
(b) промотор;
(с) кодирующую CLN2 последовательность, кодирующую TPP1 человека;
(d) 3' ИКП AAV.
2. rAAV по п. 1, отличающийся тем, что кодирующая последовательность (c) представляет собой кодон-оптимизированный CLN2 человека, который является на по меньшей мере 70% идентичным нативной человеческой кодирующей последовательности SEQ ID NO: 2.
3. rAAV по п. 1 или 2, отличающийся тем, что кодирующая последовательность (c) представляет собой SEQ ID NO:3.
4. rAAV по любому из пп. 1–3, отличающийся тем, что капсид rAAV представляет собой AAV9 или его вариант.
5. rAAV по любому из пп. 1–4, отличающийся тем, что промотор представляет собой промотор бета-актина кур (CBA).
6. rAAV по любому из пп. 1–5, отличающийся тем, что промотор представляет собой гибридный промотор, который содержит промоторную последовательность CBА и энхансерные элементы цитомегаловируса.
7. rAAV по любому из пп. 1–6, отличающийся тем, что 5' ИКП AAV и/или 3' ИКП AAV получены из AAV2.
8. rAAV по любому из пп. 1–7, отличающийся тем, что векторный геном дополнительно содержит polyA.
9. rAAV по п. 8, отличающийся тем, что polyA является синтетической polyA или полученной из бычьего гормона роста (bGH), гормона роста человека (hGH), SV40, P-глобина кролика (RGB) или модифицированного RGB (mRGB).
10. rAAV по любому из пп. 1–9, который дополнительно содержит интрон.
11. rAAV по п. 10, отличающийся тем, что интрон получен из CBA, бета-глобина человека, IVS2, SV40, bGH, альфа-глобулина, бета-глобулина, коллагена, овальбумина или p53.
12. rAAV по любому из пп. 1–11, который дополнительно содержит энхансер.
13. rAAV по п. 12, отличающийся тем, что энхансер представляет собой энхансер CMV, энхансер RSV, энхансер APB, энхансер ABPS, энхансер альфа mic/bik, энхансер TTR, en34, ApoE.
14. rAAV по любому из пп. 1–13, отличающийся тем, что геном вектора имеет размер от около 3 тысяч оснований до около 5,5 тысяч оснований.
15. rAAV по любому из пп. 1–14, отличающийся тем, что геном вектора имеет размер около 4 тысяч оснований.
16. Композиция, содержащая rAAV по любому из пп. 1–15 и фармацевтически приемлемый носитель или вспомогательное вещество, подходящая для доставки в центральную нервную систему.
17. Композиция, содержащая rAAV по любому из пп. 1–15 и фармацевтически приемлемый носитель или вспомогательное вещество, подходящая для ИЦВ интратекальной доставки.
18. Водная суспензия, подходящая для введения субъекту, имеющему болезнь Баттена, причем указанная суспензия содержит водную суспендирующую жидкость и от около 1×109 кг (7,5×9 кг/г мозга) до около 1×1015 кг (1×12 кг/г мозга) или вирусных частиц рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), применимая в качестве терапевтического средства для болезни Баттена, при этом указанный rAAV имеет капсид AAV и упакованный в нем векторный геном, содержащий
(a) последовательность 5' инвертированного концевого повтора (ИКП) AAV;
(b) промотор;
(c) кодирующую последовательность, которая кодирует TPP1 человека; и
(d) 3' ИКП AAV.
19. Суспензия по п. 18, отличающаяся тем, что суспензия является подходящей для интратекальной доставки.
20. Суспензия по п. 18, отличающаяся тем, что суспензия является подходящей для интратекальной доставки, выбранной из ИЦВ и интратекальной люмбальной (ИТ-Л) инъекции.
21. Суспензия по любому из пп. 18–20, отличающаяся тем, что суспензия дополнительно содержит поверхностно-активное вещество, консервант и/или буфер, растворенный в водной суспендирующей жидкости.
22. Суспензия по любому из пп. 18–21, отличающаяся тем, что промотор состоит из нуклеотидов от 3396 до 4061 из SEQ ID NO: 5, а кодирующая последовательность, которая кодирует ТPP1 человека, представляет собой SED ID NO: 3.
23. Суспензия по любому из пп. 18–22 отличающаяся тем, что 5' ИКП AAV представляет собой нуклеотиды от 3199 до 3328 из SEQ ID NO: 5, а 3' ИКП AAV представляет собой нуклеотиды 248–377 из SEQ ID NO: 5.
24. Суспензия по любому из пп. 18–23, отличающаяся тем, что векторный геном дополнительно содержит последовательность polyA из нуклеотидов 33–159 из SEQ ID NO: 5.
25. Суспензия по любому из пп. 18–24, отличающаяся тем, что капсид rAAV представляет собой капсид AAV9.
26. Способ лечения субъекта, имеющего болезнь Баттена, с помощью rAAV по любому из пп. 1–16, суспензии по любому из пп. 18–25 или композиции по п. 16 или 17.
27. Способ по п. 26, отличающийся тем, что доза rAAV составляет от около 1×109 до около 1×1016 векторных геномов в водной суспензии.
28. Способ по любому из пп. 26–27, отличающийся тем, что указанную композицию вводят интратекально.
29. Способ по любому из пп. 26–27, отличающийся тем, что указанное интратекальное введение выбрано из ИЦВ и интратекальной люмбальной (ИТ-Л) инъекции.
30. Способ по любому из пп. 26–29, отличающийся тем, что указанный rAAV вводят в дозе от 1×109 до 1×1013 rAAV в объеме, который содержит около или по меньшей мере 1–20 мл.
31. Способ по любому из пп. 26–30, отличающийся тем, что указанный субъект является человеком.
32. Применение rAAV по любому из пп. 1–16, суспензии по любому из пп. 18–25 или композиции по п. 16 или 17 для приготовления лекарственного препарата для лечения болезни Баттена.
33. Применение по п. 32, отличающееся тем, что доза rAAV составляет от около 1×109 до около 1×1016 векторных геномов в водной суспензии.
34. Применение по любому из пп. 32–33, отличающееся тем, что указанную композицию вводят интратекально.
35. Применение по любому из пп. 32–33, отличающееся тем, что указанное интратекальное введение выбрано из ИЦВ и интратекальной люмбальной (ИТ-Л) инъекции.
36. Применение по любому из пп. 32–35, отличающееся тем, что указанный rAAV вводят в дозе от 1×109 до 1×1013 rAAV в объеме, который содержит около или по меньшей мере 1–20 мл.
37. Применение по любому из пп. 32–36, отличающееся тем, что указанный субъект является человеком.
Applications Claiming Priority (7)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
US201762504817P | 2017-05-11 | 2017-05-11 | |
US62/504,817 | 2017-05-11 | ||
US201762599816P | 2017-12-18 | 2017-12-18 | |
US62/599,816 | 2017-12-18 | ||
US201862652006P | 2018-04-03 | 2018-04-03 | |
US62/652,006 | 2018-04-03 | ||
PCT/US2018/032278 WO2018209205A1 (en) | 2017-05-11 | 2018-05-11 | Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinoses |
Publications (2)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
RU2019139555A true RU2019139555A (ru) | 2021-06-11 |
RU2019139555A3 RU2019139555A3 (ru) | 2021-10-12 |
Family
ID=64105028
Family Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2019139555A RU2019139555A (ru) | 2017-05-11 | 2018-05-11 | Генная терапия нейрональных цероидных липофусцинозов |
Country Status (10)
Country | Link |
---|---|
US (2) | US11591614B2 (ru) |
EP (1) | EP3621612A4 (ru) |
JP (2) | JP7273730B2 (ru) |
KR (1) | KR20200023280A (ru) |
AU (1) | AU2018265531B2 (ru) |
BR (1) | BR112019023303A2 (ru) |
CA (1) | CA3061655A1 (ru) |
RU (1) | RU2019139555A (ru) |
SG (2) | SG10201912401QA (ru) |
WO (1) | WO2018209205A1 (ru) |
Families Citing this family (8)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
CN110198712A (zh) * | 2016-11-04 | 2019-09-03 | 费城儿童医院 | 用于治疗神经退行性疾病的基因转移组合物、方法和用途 |
EP3684938A1 (en) | 2017-09-22 | 2020-07-29 | The Trustees of the University of Pennsylvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type ii |
AU2019379141A1 (en) * | 2018-11-14 | 2021-06-03 | Regenxbio Inc. | Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinoses |
KR20210148333A (ko) * | 2019-04-08 | 2021-12-07 | 더 칠드런스 호스피탈 오브 필라델피아 | Tpp1을 발현하는 aav의 투여를 통한 눈의 리소좀 축적 질환 치료 |
US20220168449A1 (en) * | 2019-04-12 | 2022-06-02 | Encoded Therapeutics, Inc. | Compositions and methods for administration of therapeutics |
US20230304034A1 (en) | 2020-05-12 | 2023-09-28 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Compositions for drg-specific reduction of transgene expression |
BR112023015303A2 (pt) | 2021-02-01 | 2023-11-14 | Regenxbio Inc | Método para tratar doença cln2 devido a deficiência de tpp1 em um sujeito |
WO2023087019A2 (en) | 2021-11-15 | 2023-05-19 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Compositions for drg-specific reduction of transgene expression |
Family Cites Families (43)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
US5139941A (en) | 1985-10-31 | 1992-08-18 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | AAV transduction vectors |
US5436146A (en) | 1989-09-07 | 1995-07-25 | The Trustees Of Princeton University | Helper-free stocks of recombinant adeno-associated virus vectors |
US6268213B1 (en) | 1992-06-03 | 2001-07-31 | Richard Jude Samulski | Adeno-associated virus vector and cis-acting regulatory and promoter elements capable of expressing at least one gene and method of using same for gene therapy |
US5869305A (en) | 1992-12-04 | 1999-02-09 | The University Of Pittsburgh | Recombinant viral vector system |
US5478745A (en) | 1992-12-04 | 1995-12-26 | University Of Pittsburgh | Recombinant viral vector system |
US6204059B1 (en) | 1994-06-30 | 2001-03-20 | University Of Pittsburgh | AAV capsid vehicles for molecular transfer |
US6093570A (en) | 1995-06-07 | 2000-07-25 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Helper virus-free AAV production |
US5741683A (en) | 1995-06-07 | 1998-04-21 | The Research Foundation Of State University Of New York | In vitro packaging of adeno-associated virus DNA |
DE69837913T2 (de) | 1997-04-01 | 2008-02-07 | Solexa Ltd., Saffron Walden | Verfahren zur vervielfältigung von nukleinsäure |
WO1998046728A1 (en) | 1997-04-14 | 1998-10-22 | Cell Genesys, Inc. | Methods for increasing the efficiency of recombinant aav product |
EP1080218A1 (en) | 1998-05-27 | 2001-03-07 | University of Florida | Method of preparing recombinant adeno-associated virus compositions by using an iodixanol gradient |
ATE454445T1 (de) | 1998-11-10 | 2010-01-15 | Univ North Carolina | Virusvektoren und verfahren für ihre herstellung und verabreichung. |
CA2379166C (en) | 1999-08-09 | 2013-03-26 | Targeted Genetics Corporation | Enhancement of expression of a single-stranded, heterologous nucleotide sequence from recombinant viral vectors by designing the sequence such that it forms instrastrand base pairs |
AU2001268149B2 (en) | 2000-06-01 | 2005-08-18 | University Of North Carolina At Chapel Hill | Methods and compounds for controlled release of recombinant parvovirus vectors |
ATE403013T1 (de) | 2001-05-18 | 2008-08-15 | Wisconsin Alumni Res Found | Verfahren zur synthese von dna-sequenzen die photolabile linker verwenden |
NZ600121A (en) | 2001-11-13 | 2013-12-20 | Univ Pennsylvania | A method of detecting and/or identifying adeno-associated virus (aav) sequences and isolating novel sequences identified thereby |
DK2359869T3 (en) | 2001-12-17 | 2019-04-15 | Univ Pennsylvania | Sequences of adeno-associated virus (AAV) serotype 8, vectors containing these, and uses thereof |
WO2003104413A2 (en) | 2002-06-05 | 2003-12-18 | University Of Florida | Production of pseudotyped recombinant aav virions |
EP1486567A1 (en) | 2003-06-11 | 2004-12-15 | Deutsches Krebsforschungszentrum Stiftung des öffentlichen Rechts | Improved adeno-associated virus (AAV) vector for gene therapy |
US8005620B2 (en) | 2003-08-01 | 2011-08-23 | Dna Twopointo Inc. | Systems and methods for biopolymer engineering |
US20080050357A1 (en) | 2003-08-01 | 2008-02-28 | Claes Gustafsson | Systems and Methods for Antibody Engineering |
SI2292780T1 (sl) | 2003-09-30 | 2017-12-29 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Genotipske skupine, zaporedja, vektorji, ki vsebujejo le-te z adenovirusi povezanega virusa (aav) in njihova uporaba |
ES2525143T3 (es) | 2005-04-07 | 2014-12-18 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Cápsides de AAVrh.64 modificado, composiciones que las contienen y usos de las mismas |
US7456683B2 (en) | 2005-06-09 | 2008-11-25 | Panasonic Corporation | Amplitude error compensating device and quadrature skew error compensating device |
EP2007795B1 (en) | 2006-03-30 | 2016-11-16 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Aav capsid proteins |
US8969353B2 (en) | 2008-11-07 | 2015-03-03 | Massachusetts Institute Of Technology | Aminoalcohol lipidoids and uses thereof |
WO2010071832A1 (en) | 2008-12-19 | 2010-06-24 | Nationwide Children's Hospital | Delivery of polynucleotides across the blood brain barrier using recombinant aav9 |
WO2010138263A2 (en) | 2009-05-28 | 2010-12-02 | University Of Massachusetts | Novel aav 's and uses thereof |
US9315825B2 (en) | 2010-03-29 | 2016-04-19 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Pharmacologically induced transgene ablation system |
MX342858B (es) | 2010-03-29 | 2016-10-13 | The Trustees Of The Univ Of Pennsylvania * | Sistema de ablacion transgenica inducida farmacologicamente. |
US8927514B2 (en) | 2010-04-30 | 2015-01-06 | City Of Hope | Recombinant adeno-associated vectors for targeted treatment |
US9249425B2 (en) | 2011-05-16 | 2016-02-02 | The Trustees Of The University Of Pennslyvania | Proviral plasmids and production of recombinant adeno-associated virus |
EP2717893B1 (en) | 2011-06-08 | 2019-05-08 | Translate Bio, Inc. | Lipid nanoparticle compositions and methods for mrna delivery |
EP3501550A1 (en) | 2012-04-02 | 2019-06-26 | Moderna Therapeutics, Inc. | Modified polynucleotides for the production of proteins associated with human disease |
KR20150020288A (ko) | 2012-06-08 | 2015-02-25 | 에트리스 게엠베하 | 메신저 rna의 폐전달 |
WO2015012924A2 (en) | 2013-04-29 | 2015-01-29 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Tissue preferential codon modified expression cassettes, vectors containing same, and use thereof |
RU2018128780A (ru) | 2013-07-26 | 2018-12-05 | Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
US10780182B2 (en) | 2014-04-25 | 2020-09-22 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Methods and compositions for treating metastatic breast cancer and other cancers in the brain |
DK3198018T3 (da) | 2014-09-24 | 2021-03-01 | Hope City | Vektorvarianter af adenoassocieret virus til højeffektiv genomredigering og fremgangsmåder dertil |
AU2016341428B2 (en) * | 2015-10-23 | 2021-12-02 | University Of Iowa Research Foundation | Methods for treating neurodegenerative diseases using gene therapy to delay disease onset and progression while providing cognitive protection |
WO2017160360A2 (en) | 2015-12-11 | 2017-09-21 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Scalable purification method for aav9 |
AU2017215211C1 (en) | 2016-02-03 | 2023-11-16 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type i |
MD3589730T2 (ro) | 2017-02-28 | 2024-04-30 | Univ Pennsylvania | Vector de virus adeno-asociat (AAV) de cladă F și utilizările acestuia |
-
2018
- 2018-05-11 KR KR1020197036041A patent/KR20200023280A/ko active IP Right Grant
- 2018-05-11 JP JP2019562418A patent/JP7273730B2/ja active Active
- 2018-05-11 SG SG10201912401QA patent/SG10201912401QA/en unknown
- 2018-05-11 RU RU2019139555A patent/RU2019139555A/ru unknown
- 2018-05-11 CA CA3061655A patent/CA3061655A1/en active Pending
- 2018-05-11 BR BR112019023303-2A patent/BR112019023303A2/pt active Search and Examination
- 2018-05-11 EP EP18798476.0A patent/EP3621612A4/en active Pending
- 2018-05-11 AU AU2018265531A patent/AU2018265531B2/en active Active
- 2018-05-11 WO PCT/US2018/032278 patent/WO2018209205A1/en active Application Filing
- 2018-05-11 SG SG11201910015S patent/SG11201910015SA/en unknown
- 2018-05-11 US US16/611,512 patent/US11591614B2/en active Active
-
2022
- 2022-12-29 US US18/148,077 patent/US20230383312A1/en active Pending
-
2023
- 2023-04-28 JP JP2023073941A patent/JP2023099113A/ja active Pending
Also Published As
Publication number | Publication date |
---|---|
JP7273730B2 (ja) | 2023-05-15 |
EP3621612A1 (en) | 2020-03-18 |
US20200239908A1 (en) | 2020-07-30 |
JP2023099113A (ja) | 2023-07-11 |
CA3061655A1 (en) | 2018-11-15 |
AU2018265531A1 (en) | 2019-11-14 |
US20230383312A1 (en) | 2023-11-30 |
JP2020519292A (ja) | 2020-07-02 |
WO2018209205A9 (en) | 2019-11-21 |
SG10201912401QA (en) | 2020-02-27 |
KR20200023280A (ko) | 2020-03-04 |
BR112019023303A2 (pt) | 2020-06-16 |
SG11201910015SA (en) | 2019-11-28 |
WO2018209205A1 (en) | 2018-11-15 |
EP3621612A4 (en) | 2021-06-16 |
US11591614B2 (en) | 2023-02-28 |
AU2018265531B2 (en) | 2024-07-11 |
RU2019139555A3 (ru) | 2021-10-12 |
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
RU2019139555A (ru) | Генная терапия нейрональных цероидных липофусцинозов | |
JP2020519292A5 (ru) | ||
JP7182873B2 (ja) | 多重ベクターシステム及びその使用 | |
RU2020137429A (ru) | Лечение пигментного ретинита | |
JP2020510428A5 (ru) | ||
JP2018537984A5 (ru) | ||
JP2024073447A (ja) | 操作されたプロモータを有するフラタキシン発現コンストラクトおよびその使用方法 | |
JP2022522995A (ja) | Aav粒子を生成するための方法及びシステム | |
IL298772A (en) | Coding-optimized nucleic acid encoding the SMN1 protein and its use | |
WO2017144080A1 (en) | Gene therapy for the treatment of a disease of retinal cone cells | |
RU2019130004A (ru) | Генная терапия при глазных заболеваниях | |
KR20210153069A (ko) | 섬유아세포 성장 인자 23 관련 저인산혈증성 질환의 유전자 요법 | |
CN114126667A (zh) | 使用糖苷水解酶的基因疗法载体向视网膜细胞的改进递送 | |
JPWO2020227166A5 (ru) | ||
JP2022551554A (ja) | 遺伝子構築物 | |
RU2021134508A (ru) | Интратекальная и внутривенная комбинированная генная терапия для лечения болезни баттена у детей | |
EP4079860A1 (en) | Methods and means for the prevention and/or treatment of joint damage in hemophilia | |
RU2021121087A (ru) | Способы и композиции для лечения болезней накопления гликогена | |
RU2815545C2 (ru) | Генная терапия гипофосфатемических заболеваний, связанных с фактором роста фибробластов 23 | |
AU2022325158A1 (en) | Aqp1 gene therapy to prevent radiation induced salivary hypofunction | |
RU2022123899A (ru) | Вакцина на основе AAV5 для индукции специфического иммунитета к вирусу SARS-CoV-2 и/или профилактики коронавирусной инфекции, вызванной SARS-CoV-2 | |
RU2021121516A (ru) | Векторы для генной терапии для лечения болезни данона | |
RU2024118293A (ru) | Векторы для генной терапии для лечения болезни данона | |
JP2024528997A (ja) | 放射線誘発性唾液機能低下を予防するためのaqp1遺伝子療法 | |
RU2021123108A (ru) | Генотерапевтические конструкции для лечения болезни вильсона |